Cronaca
Malattia di Pompe, in Italia ora disponibile nuova terapia domiciliare
Pubblicato
2 anni fa-
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Redazione
MILANO (ITALPRESS) – E’ oggi disponibile in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) e infantile (IOPD), a seguito dell’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, pubblicata in Gazzetta Ufficiale. Il farmaco avrà la possibilità di essere somministrato tramite terapia domiciliare.
La malattia di Pompe è una patologia neuromuscolare degenerativa rara che può compromettere le capacità motorie e respiratorie di chi ne è affetto, e può avere insorgenza infantile (IOPD) o tardiva (LOPD). Se non trattata, la IOPD può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, prevalentemente per insufficienza respiratoria. Per i pazienti affetti da LOPD, invece, potrebbe essere necessario, con il progredire della malattia, intervenire con l’ausilio di una sedia a rotelle per aiutare la mobilità e con la ventilazione meccanica per migliorare la funzionalità dell’apparato respiratorio.
Avalglucosidasi alfa è la seconda terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe sviluppata da Sanofi. In Italia, questo nuovo trattamento segue l’autorizzazione e la commercializzazione di alglucosidasi alfa nel 2006, la prima terapia enzimatica sostitutiva a dimostrarsi efficace nel rallentare la progressione della malattia di Pompe.
L’approvazione europea di avalglucosidasi alfa e, conseguentemente, l’ammissione a rimborsabilità da parte di AIFA, è basata sui dati degli studi COMET e Mini-COMET. Nell’ambito di questo robusto programma di sviluppo clinico, avalglucosidasi alfa ha dimostrato differenze clinicamente significative rispetto ad alglucosidasi alfa relativamente al carico di malattia nei pazienti affetti da malattia di Pompe sia a esordio tardivo sia a esordio infantile.
“La malattia di Pompe è una patologia rara, multisistemica, molto grave, debilitante e spesso mortale, che danneggia prevalentemente muscoli, apparato respiratorio e cuore – afferma Antonio Toscano, Responsabile Centro ERN-NMD per le Malattie Neuromuscolari, A.O.U. “G. Martino” di Messina -. Le persone con questa malattia, e i loro caregiver, devono convivere con una condizione cronica che tende a peggiorare nel tempo e nella quale il disturbo respiratorio è considerato come principale causa di morte. L’approvazione di avalglucosidasi alfa rappresenta una nuova possibilità per i pazienti di vedere la propria condizione migliorata significativamente con un impatto notevole sulla qualità della vita. Per i pazienti con insorgenza tardiva la terapia ha dimostrato benefici su diversi aspetti tra cui la respirazione, la mobilità, il dolore e la fatica; per i pazienti invece con insorgenza infantile importanti benefici nella funzione motoria”.
I risultati dello studio COMET, di confronto tra avalglucosidasi alfa e alglucosidasi alfa nella LOPD, hanno dimostrato un miglioramento della capacità vitale forzata, una misura chiave della funzione respiratoria, e un miglioramento nel test del cammino, con con una distanza percorsa di 30 metri superiore rispetto ai pazienti trattati con alglucosidasi alfa.
I risultati dello studio Mini-COMET, che ha valutato avalglucosidasi alfa nei pazienti affetti da IOPD, hanno mostrato un miglioramento o una stabilizzazione a sei mesi nella scala di misurazione di motricità grossolana, nel test rapido della funzione motoria, nella valutazione pediatrica dell’indice di disabilità (Pompe-PEDI), nel punteggio z-score della massa ventricolare sinistra e nelle misure della posizione delle palpebre nei pazienti precedentemente in declino o non sufficientemente controllati con alglucosidasi alfa.
“A 18 anni dalla prima possibilità per tutti i pazienti con malattia di Pompe di potersi affidare ad una terapia in grado di rallentare l’insorgenza dei sintomi e credere così in un futuro diverso, siamo molto contenti di poter assistere all’arrivo di una nuova soluzione terapeutica fruibile da tutta la popolazione interessata e con possibilità di terapia domiciliare – afferma Elisabetta Conti, presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi -. Questo ci consente di mantenere viva la speranza sapendo che la ricerca non si ferma e che l’attenzione per i pazienti rimane costante. Troppo spesso i tempi di diagnosi sono ancora eccessivamente lunghi e, una volta ricevuta, la difficoltà di trovare un Centro di riferimento vicino al proprio domicilio e la sicurezza di una presa in carico multidisciplinare rendono la qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver estremamente complicata. Con questo nuovo farmaco la comunità dei pazienti, che rappresento, potrà beneficiare della possibilità di essere infusa a domicilio, consentendo una miglior gestione dei propri impegni personali. Il nostro prossimo obiettivo è ora l’aggiornamento del panel dello screening neonatale per avere diagnosi veramente tempestive”.
Sanofi è da più di 40 anni impegnata nel sostegno alle persone con patologie rare, spesso difficili da diagnosticare e curare. “Questo impegno – conclude la nota – comprende oltre 20 anni di ricerca sulla malattia di Pompe, a partire dallo sviluppo di alglucosidasi alfa, la prima opzione terapeutica che ha aperto la strada alla gestione di questa patologia. Nonostante questa terapia abbia dimostrato di avere un impatto positivo sull’evoluzione della malattia, Sanofi ha continuato ad ascoltare la comunità dei pazienti, proseguendo nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche che potessero dare risposte alle esigenze non soddisfatte e contribuire a migliorare la loro qualità di vita. Lo sviluppo di avalglucosidasi alfa è il risultato di questo impegno”.
– foto ufficio stampa Sanofi –
(ITALPRESS).
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La Voce Pavese – Truffe online in aumento, Lombardia tra le più colpite
Pubblicato
7 ore fa-
22 Marzo 2026di
Redazione
In occasione della Giornata Mondiale dei Diritti dei Consumatori, celebrata il 15 marzo, l’associazione Codici Lombardia lancia un allarme chiaro: le truffe ai danni dei cittadini sono in forte crescita e richiedono maggiore attenzione e strumenti di tutela più efficaci.
In un contesto sempre più digitale, tra acquisti online e servizi informatizzati, difendere i diritti dei consumatori significa garantire trasparenza, correttezza delle informazioni e sicurezza nelle transazioni.
I numeri confermano la preoccupazione. In Italia sono circa 2,9 milioni le persone che hanno subito una truffa o un tentativo di frode, per un danno economico complessivo che supera gli 880 milioni di euro, in aumento del 9% rispetto all’anno precedente. I canali più utilizzati dai truffatori restano le false email, gli SMS fraudolenti, i siti web contraffatti e le app di messaggistica.
La situazione è particolarmente rilevante in Lombardia. Qui oltre un cittadino su cinque dichiara di essere stato vittima di una truffa online. Nel 2024, secondo i dati della Polizia Postale, le somme sottratte hanno superato i 47 milioni di euro, con un incremento del 30% rispetto all’anno precedente. Milano si conferma la provincia più colpita, con quasi 18 milioni di euro sottratti, pari a oltre un terzo del totale regionale.
Preoccupa anche la crescita delle cosiddette “CEO fraud”, le frodi aziendali che sfruttano l’identità di dirigenti, aumentate del 62% in un solo anno. La Lombardia è inoltre la regione italiana più esposta alle frodi creditizie tramite furto d’identità, secondo i dati dell’Osservatorio CRIF-Mister Credit.
“È fondamentale rafforzare prevenzione, informazione e assistenza”, spiega Davide Zanon, sottolineando come i consumatori si trovino oggi ad affrontare un contesto sempre più complesso e insidioso.
Tra le principali criticità segnalate emergono, oltre alle truffe online e al phishing, anche contratti attivati senza consenso, difficoltà nei rimborsi e controversie nei settori dell’energia e delle telecomunicazioni.
Secondo l’associazione, la prima difesa resta la consapevolezza: cittadini informati sono meno esposti ai raggiri e contribuiscono a rendere il mercato più trasparente. Da qui l’importanza delle attività sul territorio, come gli incontri informativi anti-truffa organizzati in collaborazione con le amministrazioni comunali e le polizie locali.
Infine, un richiamo pratico: verificare sempre il mittente di email e messaggi, non condividere dati sensibili, diffidare delle offerte troppo vantaggiose e utilizzare metodi di pagamento tracciabili. In caso di truffa, è fondamentale denunciare immediatamente alle autorità competenti e rivolgersi alle associazioni dei consumatori per ricevere assistenza.
Per interagire e/o chiedere diritto di replica scrivete a emanuele@bottiroli.it.
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Cronaca
Atalanta-Verona 1-0, decide la rete di Zappacosta
Pubblicato
9 ore fa-
22 Marzo 2026di
Redazione
BERGAMO (ITALPRESS) – L’Atalanta torna alla vittoria in campionato, dopo un mese d’astinenza, battendo il Verona 1-0 grazie alla rete di Zappacosta, realizzata nel primo tempo. I nerazzurri salgono a quota 50 punti e avvicinano la zona Europa. E’ notte fonda, invece, per i gialloblù, che restano all’ultimo posto a quota 18, in compagnia del Pisa.
Palladino, senza Scamacca fermatosi a causa di una lesione muscolo-fasciale all’adduttore destro (ma l’attaccante risponderà comunque alla chiamata di Gattuso), ha mandato in campo la miglior formazione possibile, con De Ketelaere e Zalewski alle spalle di Krstovic. Il Verona, alla disperata ricerca di punti salvezza, ha schierato il classico 3-5-2, con Orban e Bowie come riferimenti offensivi. Marten De Roon, prima dell’inizio della partita, è stato omaggiato per aver raggiunto le 436 partite in nerazzurro, diventando il giocatore con più presenze nella storia del club. I padroni di casa hanno alzato sin da subito il ritmo, Krstovic di testa ha impegnato Montipò, reattivo sulla deviazione del montenegrino. Ci ha provato anche Ederson dopo un’azione collettiva, ma la scivolata del brasiliano è stata intercettata da Akpa Apro.
Dopo un palleggio costante e continuo sul perimetro è arrivato il vantaggio orobico: Zappacosta, dopo una serie di rimpalli, ha trovato il tiro in buca d’angolo dal limite dell’area avversaria.
Nella ripresa gli scaligeri sono andati vicini al gol del pari su un cross velenoso di Frese e non agganciato da Bowie, Carnesecchi è stato abile a deviare in corner. Qualche minuto più tardi la reazione atalantina, ma il pallonetto di Krstovic, su imbucata di De Ketelaere, è terminato sulla parte alta della traversa. I ritmi bassi hanno permesso al Verona di ragionare sulla costruzione di gioco, alla mezz’ora Orban, con una girata in area, ha sfiorato la rete del pareggio. Il numero 16 ci ha riprovato qualche minuto più tardi, Carnesecchi si è opposto ancora una volta. Nel prossimo turno, dopo la sosta, i bergamaschi giocheranno in casa del Lecce mentre il Verona ospiterà la Fiorentina.
– Foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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