Cronaca
Malattia di Pompe, in Italia ora disponibile nuova terapia domiciliare
Pubblicato
10 mesi fa-
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RedazioneMILANO (ITALPRESS) – E’ oggi disponibile in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) e infantile (IOPD), a seguito dell’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, pubblicata in Gazzetta Ufficiale. Il farmaco avrà la possibilità di essere somministrato tramite terapia domiciliare.
La malattia di Pompe è una patologia neuromuscolare degenerativa rara che può compromettere le capacità motorie e respiratorie di chi ne è affetto, e può avere insorgenza infantile (IOPD) o tardiva (LOPD). Se non trattata, la IOPD può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, prevalentemente per insufficienza respiratoria. Per i pazienti affetti da LOPD, invece, potrebbe essere necessario, con il progredire della malattia, intervenire con l’ausilio di una sedia a rotelle per aiutare la mobilità e con la ventilazione meccanica per migliorare la funzionalità dell’apparato respiratorio.
Avalglucosidasi alfa è la seconda terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe sviluppata da Sanofi. In Italia, questo nuovo trattamento segue l’autorizzazione e la commercializzazione di alglucosidasi alfa nel 2006, la prima terapia enzimatica sostitutiva a dimostrarsi efficace nel rallentare la progressione della malattia di Pompe.
L’approvazione europea di avalglucosidasi alfa e, conseguentemente, l’ammissione a rimborsabilità da parte di AIFA, è basata sui dati degli studi COMET e Mini-COMET. Nell’ambito di questo robusto programma di sviluppo clinico, avalglucosidasi alfa ha dimostrato differenze clinicamente significative rispetto ad alglucosidasi alfa relativamente al carico di malattia nei pazienti affetti da malattia di Pompe sia a esordio tardivo sia a esordio infantile.
“La malattia di Pompe è una patologia rara, multisistemica, molto grave, debilitante e spesso mortale, che danneggia prevalentemente muscoli, apparato respiratorio e cuore – afferma Antonio Toscano, Responsabile Centro ERN-NMD per le Malattie Neuromuscolari, A.O.U. “G. Martino” di Messina -. Le persone con questa malattia, e i loro caregiver, devono convivere con una condizione cronica che tende a peggiorare nel tempo e nella quale il disturbo respiratorio è considerato come principale causa di morte. L’approvazione di avalglucosidasi alfa rappresenta una nuova possibilità per i pazienti di vedere la propria condizione migliorata significativamente con un impatto notevole sulla qualità della vita. Per i pazienti con insorgenza tardiva la terapia ha dimostrato benefici su diversi aspetti tra cui la respirazione, la mobilità, il dolore e la fatica; per i pazienti invece con insorgenza infantile importanti benefici nella funzione motoria”.
I risultati dello studio COMET, di confronto tra avalglucosidasi alfa e alglucosidasi alfa nella LOPD, hanno dimostrato un miglioramento della capacità vitale forzata, una misura chiave della funzione respiratoria, e un miglioramento nel test del cammino, con con una distanza percorsa di 30 metri superiore rispetto ai pazienti trattati con alglucosidasi alfa.
I risultati dello studio Mini-COMET, che ha valutato avalglucosidasi alfa nei pazienti affetti da IOPD, hanno mostrato un miglioramento o una stabilizzazione a sei mesi nella scala di misurazione di motricità grossolana, nel test rapido della funzione motoria, nella valutazione pediatrica dell’indice di disabilità (Pompe-PEDI), nel punteggio z-score della massa ventricolare sinistra e nelle misure della posizione delle palpebre nei pazienti precedentemente in declino o non sufficientemente controllati con alglucosidasi alfa.
“A 18 anni dalla prima possibilità per tutti i pazienti con malattia di Pompe di potersi affidare ad una terapia in grado di rallentare l’insorgenza dei sintomi e credere così in un futuro diverso, siamo molto contenti di poter assistere all’arrivo di una nuova soluzione terapeutica fruibile da tutta la popolazione interessata e con possibilità di terapia domiciliare – afferma Elisabetta Conti, presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi -. Questo ci consente di mantenere viva la speranza sapendo che la ricerca non si ferma e che l’attenzione per i pazienti rimane costante. Troppo spesso i tempi di diagnosi sono ancora eccessivamente lunghi e, una volta ricevuta, la difficoltà di trovare un Centro di riferimento vicino al proprio domicilio e la sicurezza di una presa in carico multidisciplinare rendono la qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver estremamente complicata. Con questo nuovo farmaco la comunità dei pazienti, che rappresento, potrà beneficiare della possibilità di essere infusa a domicilio, consentendo una miglior gestione dei propri impegni personali. Il nostro prossimo obiettivo è ora l’aggiornamento del panel dello screening neonatale per avere diagnosi veramente tempestive”.
Sanofi è da più di 40 anni impegnata nel sostegno alle persone con patologie rare, spesso difficili da diagnosticare e curare. “Questo impegno – conclude la nota – comprende oltre 20 anni di ricerca sulla malattia di Pompe, a partire dallo sviluppo di alglucosidasi alfa, la prima opzione terapeutica che ha aperto la strada alla gestione di questa patologia. Nonostante questa terapia abbia dimostrato di avere un impatto positivo sull’evoluzione della malattia, Sanofi ha continuato ad ascoltare la comunità dei pazienti, proseguendo nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche che potessero dare risposte alle esigenze non soddisfatte e contribuire a migliorare la loro qualità di vita. Lo sviluppo di avalglucosidasi alfa è il risultato di questo impegno”.
– foto ufficio stampa Sanofi –
(ITALPRESS).
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Cronaca
Arrestato a Civitavecchia trafficante dalla Spagna con 87 kg di cocaina
Pubblicato
37 minuti fa-
22 Novembre 2024di
Redazione
CIVITAVECCHIA (ITALPRESS) – La Polizia di Stato di Civitavecchia, ha arrestato un trafficante internazionale di droga sbarcato dal traghetto proveniente da Barcellona con 87 kg di cocaina pura del valore commerciale di circa 10 milioni di euro. In particolare i poliziotti della Polizia di Frontiera Marittima di Civitavecchia, dopo aver effettuato un’attenta disamina della lista dei passeggeri in arrivo da Barcellona sottoponevano a verifiche alcuni veicoli. Tra questi un trattore stradale con agganciato un semirimorchio condotto da un autotrasportatore di origine spagnola. Nelle fasi iniziali del controllo il conducente risultava particolarmente nervoso e poco collaborativo e tale atteggiamento si acuiva ulteriormente non appena il cane poliziotto si avvicinava al camion.
Proprio all’interno del posto guida, il cane segnalava la contaminazione da stupefacente, che però da un esame visivo non risultava individuabile. La perquisizione dell’abitacolo, permetteva di rinvenire 2 telecomandi simili a quelli utilizzati per l’apertura dei cancelli elettrici con vicino alcuni fusibili.
Nelle vicinanze, veniva notato uno “slot” vuoto dove glia genti inserivano il fusibile azionando poi il telecomando. Immediatamente i due sedili dell’abitacolo si alzavano elettronicamente, rimuovendosi automaticamente dal loro alloggiamento e svelando un ampio doppiofondo chiuso ermeticamente dall’esterno, dove erano nascosti numerosi pacchi.
Si estraevano complessivamente 79 panetti per un totale di 87 Kg., che immediatamente periziati risultavano essere cocaina.
L’autista del veicolo, veniva quindi arrestato e condotto nel carcere di Aurelia.
– Foto: Polizia di Stato –
(ITALPRESS).
Cronaca
Berrettini-Sinner trascinano Italia in semifinale di Davis
Pubblicato
11 ore fa-
22 Novembre 2024di
RedazioneMALAGA (SPAGNA) (ITALPRESS) – Un doppio inedito trascina l’Italia in semifinale a Malaga. Una coppia strepitosa, quella formata da Matteo Berrettini e Jannik Sinner, ha battuto in due set, 6-4 7-5, Maximo Gonzalez e Andres Molteni, nel doppio decisivo tra Italia e Argentina del quarto di finale di Coppa Davis in corso sul veloce del “Palacio de Deportes Jose Maria Martin Carpena” di Malaga. L’Italia batte, così, l’Argentina 2-1 e approda in semifinale dove affronterà l’Australia. Prima, infatti, Jannik Sinner aveva sconfitto 6-2 6-1, in un’ora e 12 minuti, Sebastian Baez, mentre nel primo singolare Lorenzo Musetti era stato
battuto dall’argentino Francisco Cerundolo.
– Foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).
Cronaca
LE POLEMICHE SUL CIRCO CON ANIMALI A VOGHERA E LE RISPOSTE DEL SINDACO E NOSTRE
Pubblicato
14 ore fa-
21 Novembre 2024di
Redazione“È importante sottolineare che, nel caso specifico, il Circo Orfei è una realtà storica che opera nel rispetto delle normative vigenti e, in assenza di evidenze contrarie, non possiamo presupporre maltrattamenti nei confronti degli animali. Un rifiuto amministrativo basato su ragioni etiche ci esporrebbe a ricorsi legali con alte probabilità di soccombere, causando danni economici all’ente e alla comunità. Abbiamo anche attivato gli enti di controllo che ci hanno restituito un verbale in cui si legge che gli animali non appaiono sofferenti o maltrattati.
Come persona, sostengo il messaggio di chi auspica un circo senza animali; come sindaco, devo agire nel rispetto delle regole che non scrivono gli enti locali”.
Riporto qui, esposta con estrema chiarezza da parte del sindaco di Voghera Paola Garlaschelli, la risposta che anche noi di Pavia Uno Tv e Lombardia Live 24 abbiamo dato a tutti coloro che si sono rivolti alla redazione in questi giorni inviandoci indignati le foto degli animali del circo Orfei, in questo periodo con le tende a Voghera in Piazzale Fermi: in questa materia è lo Stato che deve legiferare, il Comune può farsi portavoce di tali sentimenti d’animo presso gli enti competenti diretti come la Regione ma non può certo porre divieti che non sono di propria competenza, con il rischio di ricorsi che sicuramente verrebbero persi a fronte di multe salate. Bene quindi il fatto che i cittadini manifestino pacificamente domenica pomeriggio alle 15 e noi saremo lì a dare voce al loro dissenso. Detto questo auspichiamo che non si debba trascendere nella violenza verbale apparsa in alcuni post (purtroppo no vax e altri facinorosi hanno lasciato pesanti eredità) e che ci siano sempre più persone che si informino prima di tutto su cosa poter fare e come, prima di limitarsi a condividere sulle proprie bacheche automaticamente dei post troppo “oltre”.. tutti noi amiamo gli animali, è bene che fin da piccoli si educhi alla loro salvaguardia ma è anche importante, attraverso mass-media, incontri e momenti di approfondimento, andare oltre, cioè capire la materia. Quindi sensibilizzare il governo a legiferare al più presto in materia in modo adeguato.
ZONA LOMBARDIA – 22 NOVEMBRE 2024
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Tg Lombardia 21/11/2024
Tg News – 21/11/2024
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