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Cronaca

Amiloidosi cardiaca, via libera europeo a trattamento con acoramidis

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MILANO (ITALPRESS) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell’Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all’insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM1. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L’ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale – ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell’University College London (UCL), nel Regno Unito -. Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. E’ incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche – ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer -. La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all’inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un’indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR.
BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.
Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall’invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all’insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l’accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.
Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.
In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (oltre il 90%) della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM. Questi i risultati principali resi noti da Bayer: Beneficio significativo nell’endpoint primario. Riduzione del 36% nell’endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento. Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari. Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP. Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti.
Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L’obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.

– Foto Agenzia Fotogramma –

(ITALPRESS).

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Milano, Sala “Per il nuovo stadio mi piace il nome San Siro”

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MILANO (ITALPRESS) – L’intitolazione del nuovo stadio che sorgerà vicino allo stadio di San Siro “è a scelta delle squadre, ed è evidente che non è escluso un naming, una sponsorizzazione, come in tutti gli stadi europei mondiali. Esprimo solo un mio pensiero non da sindaco, ma da tifoso. Io non sono mai riuscito a chiamarlo Meazza nel rispetto della figura di Meazza, a me piace molto San Siro, però questo è proprio il mio vissuto. Detto ciò è qualcosa su cui io non devo aggiungere, da sindaco, una singola parola. Abbiamo ancora da lavorare, non dimentichiamoci che per arrivare a un atto notarile bisogna lavorare”. Lo ha detto il sindaco di Milano Giuseppe Sala a margine delle celebrazioni per i 165 anni della Polizia Locale. A chi gli ha chiesto se abbia avuto contatti con Inter e Milan dopo l’approvazione della delibera sulla vendita, Sala ha risposto: “Gli uffici, non io. Io ho sentito il notaio per essere rassicurato sul fatto che si possa arrivare” al rogito entro il 10 novembre, “mi ha detto che ci si può arrivare, ovviamente bisogna lavorarci”.

– Foto IPA Agency –

(ITALPRESS).

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Cronaca

Francia, lascia il primo ministro Lecornu. Macron accetta le dimissioni

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MILANO (ITALPRESS) – Questa mattina il Primo Ministro francese, Sèbastien Lecornu, ha presentato le sue dimissioni al Presidente della Repubblica Emmanuel Macron, il quale, come annunciato dall”Eliseo, le ha accettate. Le dimissioni sono arrivate solo poche ore dopo la presentazione dei primi nomi del suo governo e dopo che i Republicani avevano fatto emergere i loro “mal di pancia” a proposito della composizione dell’esecutivo. Lecornu ottiene quindi anche il poco invidiabile record di essere il Primo Ministro della Quinta Repubblica francese ad essere rimasto in carica per meno tempo.(ITALPRESS).

Foto: Ipa Magazine

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Cronaca

Scoperta maxi frode su importazione auto, anche Ferrari e Porsche

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PRATO (ITALPRESS) – Sotto il coordinamento dell’European Public Prosecutor’s Officie (EPPO) di Bologna, i militari del Comando Provinciale della Guardia di Finanza di Prato hanno dato esecuzione a provvedimenti emessi dai Tribunali di Ferrara e Trani, volti a colpire un’associazione criminale dedita alla vendita di autovetture di lusso di origine tedesca.

Il profitto del reato ricostruito dalle Fiamme Gialle pratesi ammonta complessivamente a circa 43 milioni di euro, cifra confermata dagli organi giudicanti nell’ambito delle ordinanze che hanno disposto l’applicazione di misure cautelari reali sui capitali sociali di 8 società, 7 appezzamenti di terreno, 3 immobili residenziali, un concessionario auto, 41 autovetture (tra le quali spiccano Ferrari, Lamborghini e Porsche, ndr) per un valore di mercato complessivo di circa 3,5 milioni di euro ed oltre 50 conti bancari con disponibilità liquide complessive, al momento, di oltre 1,2 milioni di euro.

Contestualmente alla notifica dei provvedimenti sono state eseguite perquisizioni locali di oltre 15 siti target, tra residenze, sedi di imprese attive ed altre unità locali nella disponibilità degli indagati. Le attività investigative condotte dai Finanzieri del Gruppo di Prato hanno preso le mosse da un esposto presentato da un acquirente che lamentava difficoltà nel perfezionamento dell’immatricolazione di una vettura usata acquistata tramite un concessionario multimarca da un venditore tedesco.

– Foto ufficio stampa GDF –

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(ITALPRESS).

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