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Cronaca

Amiloidosi cardiaca, via libera europeo a trattamento con acoramidis

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MILANO (ITALPRESS) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell’Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all’insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM1. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L’ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale – ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell’University College London (UCL), nel Regno Unito -. Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. E’ incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche – ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer -. La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all’inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un’indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR.
BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.
Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall’invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all’insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l’accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.
Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.
In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (oltre il 90%) della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM. Questi i risultati principali resi noti da Bayer: Beneficio significativo nell’endpoint primario. Riduzione del 36% nell’endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento. Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari. Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP. Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti.
Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L’obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.

– Foto Agenzia Fotogramma –

(ITALPRESS).

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Cronaca

Pari contro l’Udinese, la Lazio manca il sorpasso sulla Juve

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ROMA (ITALPRESS) – La Lazio non approfitta del tonfo della Juventus contro l’Atalanta e manca l’occasione per il sorpasso, rimanendo in quinta posizione: all’Olimpico, contro l’Udinese, infatti, termina 1-1 per effetto dei gol nel primo tempo di Thauvin e Romagnoli. Baroni deve rinunciare a Tavares, fermato da un guaio muscolare, mentre Rovella parte dalla panchina per un affaticamento: dal 1′, quindi, Lazzari con Marusic spostato a sinistra, mentre è Vecino a fare coppia con Guendouzi davanti alla difesa. Runjaic ritrova Okoye, che torna titolare dopo oltre tre mesi di assenza. Ritmi molto alti fin dalle prime battute, con i friulani che pressano a tutto campo e i biancocelesti che si affidano a Isaksen, decisamente ispirato negli ultimi tempi. Per gli ospiti il più pericoloso è Lucca, che prima tenta una deviazione su un tiro di Kamara dalla distanza e poi manca di un soffio il tocco sottoporta sul cross di Lovric. Il centravanti dell’Udinese al 22′ dà il via all’azione che porta al vantaggio tenendo palla e servendo Thauvin che poi, sullo sviluppo dell’azione confusa, batte Provedel da pochi passi. La reazione della Lazio è veemente e si concretizza al 32′: Romagnoli pesca Zaccagni con un lancio a scavalcare la difesa, il 10 trova il tiro ma anche il miracolo di Okoye. Sul calcio d’angolo battuto da Isaksen, Vecino trova la sponda per lo stesso Romagnoli, che sul secondo palo, con un gol simile come dinamica a quello realizzato in Europa League contro il Viktoria Plzen, pareggia i conti. Prima dell’intervallo c’è ancora spazio per la girata di Lucca, con la palla che esce per centimetri. La Lazio torna in campo più propositiva nel secondo tempo, con Noslin, entrato per un Tchaouna non a suo agio nel ruolo di prima punta, subito protagonista: l’ex Verona trova lo spunto per servire un assist a Zaccagni, anticipato quasi sulla linea da un intervento super di Kamara. L’Udinese fatica a prendere campo e allora Runjaic cambia tutto: dentro Atta, Payero e Zemura, subito protagonisti. In particolare, è Zemura ad andare vicino al gol direttamente su punizione: Provedel vola per togliere la palla dall’angolino. I friulani acquisiscono sempre più fiducia mentre i biancocelesti pagano forse un pò di stanchezza. La Lazio riesce comunque a tenere e il risultato non cambia più. La squadra di Baroni può ora pensare al ritorno contro il Viktoria Plzen, mentre l’Udinese prosegue nel momento positivo dopo le quattro vittorie e un pareggio nelle precedenti cinque giornate.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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Cronaca

BURICINELA E IL GRANDE CARNEVALE VOGHERESE

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Piazza Duomo a Voghera gremita ieri per il carnevale vogherese. Presenti rappresentanti dell’istituto comprensivo Pertini, scuola Pascal, oratorio San Giovanni Bosco, Oratorio Don Orione, Guest Ranch e altre realtà territoriali, che hanno dedicato tante ore ed impegno per la realizzazione di questa giornata. Le famiglie vogheresi hanno partecipato numerose, apprezzando il divertimento, la musica e il cibo preparato in piazza. Un evento organizzato dall’amministrazione comunale in collaborazione con Alo Voghera e l’associazione Clessidra di Luisa Dosseni, partito in tarda mattinata con la discesa dalla torre campanaria degli acrobati, proseguito con l’esibizione delle scuole di ballo e il grande corteo aperto da Buricinela con la sfilata di maschere e carri.

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Cronaca

“I FIORI DELLA SPERANZA” CON AIDO VOGHERA

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Anche quest’anno l’Aido di Voghera ha voluto essere presente nel weekend dedicato alla festa della Donna portando “i fiori della speranza”, mimose e primule, presso la Parrocchia di Don Orione in via Emilia a Voghera, a poca distanza dalla sede. Un omaggio a tutte le donne che ogni giorno donano, lottano, ispirano.
Sul fronte donatori c’è un quadro in leggera crescita nel numero degli iscritti, ora sono 1500 (circa una ventina in più rispetto a due anni fa), come ha spiegato il presidente Massimo Cellana, da quasi trent’anni alla guida dell’Aido vogherese e la vice Grazia Cambareri: “ E’ importante per la nostra associazione fare corretta informazione sull’importanza che riveste la donazione degli organi. Il prossimo 17 marzo, organizzeremo un convegno a Godiasco, in cui si potrà ascoltare la testimonianza di una persona, la cui figlia, mancata all’età di 40 anni, ha fatto rivivere ben 9 persone con la donazione degli organi”.
Nella foto Don Federico con i volontari di Aido Voghera.

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