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Cronaca

Amiloidosi cardiaca, via libera europeo a trattamento con acoramidis

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MILANO (ITALPRESS) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell’Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all’insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM1. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L’ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale – ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell’University College London (UCL), nel Regno Unito -. Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. E’ incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche – ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer -. La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all’inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un’indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR.
BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.
Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall’invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all’insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l’accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.
Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.
In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (oltre il 90%) della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM. Questi i risultati principali resi noti da Bayer: Beneficio significativo nell’endpoint primario. Riduzione del 36% nell’endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento. Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari. Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP. Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti.
Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L’obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.

– Foto Agenzia Fotogramma –

(ITALPRESS).

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Raccolta fondi della Shro per la ricerca contro il cancro

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VICO EQUENSE (NAPOLI) (ITALPRESS) – Imprenditori, medici, istituzioni e cittadini uniti per sostenere la ricerca sul cancro. Il gala dinner 2025 della Sbarro Health Research Organization (SHRO) ha raccolto 200mila euro che oltre al supporto alla ricerca consentiranno anche la formazione di giovani scienziati tra Italia e Stati Uniti. Nel corso della serata, sono state premiate sei figure che, nei rispettivi ambiti – accademico, imprenditoriale e istituzionale – si sono distinte per il loro contributo al bene comune. Tra i premiati, Francesco Calcara, presidente e Ceo di Hyundai Italia, Raffaele De Nigris, amministratore delegato del Gruppo De Nigris, Marco Marchi, fondatore e presidente di Liu Jo, e Francesco Saverio Mennini, capo Dipartimento della Programmazione del ministero della Salute. Hanno inviato un videomessaggio di ringraziamento e saluto il ministro delle Imprese e del Made in Italy, Adolfo Urso, e il senatore Francesco Zaffini, presidente della commissione Sanità e Lavoro del Senato, che hanno voluto sottolineare il valore scientifico e umano dell’iniziativa.
Il premio è firmato dall’artista Lello Esposito.
“In un tempo in cui la ricerca ha bisogno non solo di fondi, ma di fiducia collettiva, questa serata è stata un segnale forte – ha dichiarato il professor Antonio Giordano, presidente e fondatore di SHRO -. Siamo grati a ogni singola persona che ha partecipato, contribuendo a costruire un ponte concreto tra scienza e speranza. Il nostro lavoro continua e il sostegno ricevuto ci permette di andare avanti con ancora più determinazione”. Il gala ha potuto contare sul prezioso sostegno di sponsor e partner. A ribadire la centralità del fare squadra per la ricerca Giancarlo Arra, vicepresidente SHRO, che ha ricordato come il gala dinner rappresenti molto più di una raccolta fondi: “Quest’anno, grazie al contributo di oltre trenta realtà imprenditoriali, siamo riusciti a raccogliere 200.000 euro che ci permetteranno di attivare nuove borse di studio e sostenere i progetti di ricerca in corso nei nostri laboratori tra Philadelphia, Napoli, Siena e Torino con il nuovo centro SHRO creato a Candiolo. Voglio ringraziare personalmente i miei colleghi imprenditori che hanno scelto di non tirarsi indietro, ma di essere protagonisti di una ricerca scientifica indipendente, trasparente, e che investe oltre il 90% delle risorse direttamente nelle attività di laboratorio”.
(ITALPRESS).
-Foto: ufficio stampa Shro-

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PRONTO METEO – PREVISIONI PER IL 28 GIUGNO 025

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Pronto Meteo è il servizio di meteorologia di Pavia Uno Tv e Lombardia Live 24 in onda ogni giorno alle 19,30. Fornisce interessanti bollettini meteo per il fine settimana su Pavia e provincia e le province confinanti, visionabili anche sui nostri siti paviaunotv.it, lombardialive24 e sui nostri canali social. Ogni giorno, poi, ci sono aggiornamenti nelle Breaking News della sera e un sito dedicato alle previsioni, prontometeo.it, edito sempre da Agenzia CreativaMente.

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TG NEWS ITALPRESS – 27 GIUGNO 2025

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ROMA (ITALPRESS) – Ius Soli negli Usa, vittoria per Trump – Da Corte d’Appello greca ok ad estradizione Kaufmann – Modena, violentata in strada da sconosciuto – Corpo carbonizzato nelle campagne del Salento – Cassazione: su decreto sicurezza ci sono criticità – Caso plusvalenze, ex vertici Juve chiedono patteggiamento – Mattarella: “Su Ustica cercare la verità” – Euromed, Italpress e Fondazione Med-Or rinnovano la collaborazione- Previsioni 3B Meteo 28 Giugno.

Anche sui nostri siti paviaunotv.itlombardialive24.ititinerarinews.it, oltre alle pagine social, troverete le ultime notizie e le rubriche quotidiane di Agenzia Italpress con articoli veloci da leggere e in continuo aggiornamento.

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