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Cronaca

Amiloidosi cardiaca, via libera europeo a trattamento con acoramidis

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MILANO (ITALPRESS) – Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha raccomandato l’autorizzazione alla commercializzazione di acoramidis, una piccola molecola selettiva somministrata per via orale, che stabilizza la transtiretina (TTR), nell’Unione Europea (UE). Questa molecola è indicata per i pazienti adulti affetti da cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia progressiva e fatale che si presenta come una cardiomiopatia infiltrativa e restrittiva che porta all’insufficienza cardiaca. In vitro, acoramidis ha dimostrato di stabilizzare quasi completamente la TTR. Nel corso dello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha evidenziato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Il parere positivo del CHMP riguardo acoramidis si basa sui risultati dello studio cardine ATTRibute-CM. Questo studio ha valutato l’efficacia e la sicurezza del principio attivo, somministrato due volte al giorno, rispetto al placebo in pazienti con ATTR-CM1. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha dimostrato di essere superiore al placebo nella riduzione del composito di mortalità per tutte le cause (ACM) e nelle ospedalizzazioni correlate a eventi cardiovascolari (CVH).
“L’ATTR-CM viene spesso riconosciuta in ritardo o diagnosticata in modo errato, con conseguenze negative per i pazienti. Si tratta di una condizione che, senza trattamento, progredisce inesorabilmente ed è infine fatale – ha dichiarato Julian Gillmore, Professore di Medicina presso il Centre for Amyloidosis dell’University College London (UCL), nel Regno Unito -. Il parere positivo del CHMP rappresenta una speranza per i pazienti affetti da ATTR-CM. E’ incoraggiante sapere che potrebbe presto essere disponibile un trattamento aggiuntivo in grado di stabilizzare quasi completamente la TTR, rallentando la progressione dei sintomi e migliorando gli esiti per questi pazienti”.
“I pazienti con ATTR-CM spesso subiscono un declino della qualità di vita a causa delle difficoltà fisiche e funzionali legate alla loro condizione. Esiste un chiaro bisogno di innovazione continua e di ulteriori opzioni terapeutiche – ha dichiarato Christine Roth, Executive Vice President, Global Product Strategy and Commercialization and Member of the Pharmaceuticals Leadership Team di Bayer -. La raccomandazione positiva del CHMP è una pietra miliare nella lotta contro questa grave malattia cardiaca potenzialmente letale. Attendiamo con fiducia l’approvazione dell’Agenzia Europea dei Medicinali per acoramidis, prevista all’inizio del 2025, e stiamo lavorando per rendere questo nuovo trattamento disponibile ai pazienti nel più breve tempo possibile”.
La decisione finale della Commissione Europea sull’autorizzazione alla commercializzazione è attesa nei prossimi mesi. Acoramidis, sviluppato da BridgeBio Pharma, Inc. (Nasdaq: BBIO), è stato recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) negli Stati Uniti con un’indicazione che specifica la stabilizzazione quasi completa della TTR.
BridgeBio mantiene i diritti di commercializzazione negli Stati Uniti, mentre Bayer detiene quelli esclusivi per l’Europa. In attesa dell’approvazione, Bayer prevede di lanciare acoramidis in Europa nella prima metà del 2025.
Da marzo 2024, Bayer ha avviato una collaborazione con BridgeBio e le sue affiliate per acoramidis. Questa partnership combina la lunga esperienza di Bayer nelle malattie cardiovascolari e la sua solida infrastruttura cardiovascolare in Europa con la leadership di BridgeBio nel campo emergente dell’ATTR-CM.
La cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia progressiva e fatale negli adulti anziani, caratterizzata dalla deposizione di proteine anomale nel cuore. Si verifica quando una proteina tetramerica chiamata transtiretina (TTR) diventa instabile, causata da una mutazione ereditaria nel gene TTR o dall’invecchiamento, e si dissocia in monomeri. Questi monomeri si ripiegano erroneamente, si aggregano e formano fibrille amiloidi che si depositano nel muscolo cardiaco, portando infine all’insufficienza cardiaca. La malattia viene spesso diagnosticata tardi, quando l’accumulo di amiloide è già avvenuto e i pazienti sono sintomatici. Una volta diagnosticati, i pazienti con ATTR-CM hanno una sopravvivenza media di 3-5 anni se non trattati.
Acoramidis è uno stabilizzatore selettivo della transtiretina (TTR) somministrato per via orale, altamente potente, progettato per mimare una “mutazione di salvataggio” naturale del gene TTR (T119M) che mira alla causa principale dell’ATTR-CM, la destabilizzazione del tetramero TTR nativo.
In vitro, acoramidis ha dimostrato una stabilizzazione quasi completa (oltre il 90%) della TTR. Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha mostrato chiari benefici sugli endpoint cardiovascolari.
Nello studio di Fase III ATTRibute-CM, acoramidis ha raggiunto l’endpoint primario, dimostrando la sua superiorità rispetto al placebo su un endpoint gerarchico che includeva mortalità per tutte le cause (ACM) e frequenza cumulativa delle ospedalizzazioni per eventi cardiovascolari (CVH). Rispetto al placebo, somministrato due volte al giorno, acoramidis ha mostrato un beneficio clinico rapido e sostenuto fino al 30° mese nei pazienti con ATTR-CM. Questi i risultati principali resi noti da Bayer: Beneficio significativo nell’endpoint primario. Riduzione del 36% nell’endpoint combinato di mortalità per tutte le cause o prima ospedalizzazione cardiovascolare, con benefici evidenti già dopo 3 mesi di trattamento. Riduzione del 50% delle ospedalizzazioni cardiovascolari. Il 45% dei pazienti, rispetto al 9% del gruppo placebo, ha mostrato una riduzione (miglioramento rispetto al basale) dei livelli di NT-proBNP. Il 40% dei pazienti, rispetto al 22% del gruppo placebo, ha registrato un aumento (miglioramento rispetto al basale) nella distanza percorsa in 6 minuti.
Bayer è leader in cardiologia e sta sviluppando un portfolio di trattamenti innovativi per le malattie cardiovascolari (CV) che rispondono a bisogni medici non ancora soddisfatti. La strategia dell’azienda è quella di sfruttare il potenziale del futuro mercato cardiovascolare, trasformando la propria offerta di soluzioni di cardiologia di precisione. L’obiettivo è affrontare il crescente carico delle malattie cardiovascolari e promuovere una crescita sostenibile a lungo termine. Il portfolio di Bayer comprende già diversi prodotti e molecole innovative, attualmente in varie fasi di sviluppo preclinico e clinico.

– Foto Agenzia Fotogramma –

(ITALPRESS).

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Sanremo, show di Lillo e omaggio Lauro alle vittime di Crans-Montana. Nella top 5 Paradiso, Lda e Aka 7even, Nayt, Fedez-Masini, Ermal Meta

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SANREMO (ITALPRESS) – Tommaso Paradiso, LDA & Aka 7even, Nayt, Fedez & Masini, Ermal Meta si sono aggiudicati la top 5 della classifica della seconda serata, scaturita dal televoto e dal voto della giuria delle radio sui 15 big che si sono esibiti.
Con Carlo Conti e Laura Pausini passano sul palco in veste di co-conduttori Achille Lauro, alla prima uscita in total white e vistoso collier, Pilar Fogliati in abiti Roberto Cavalli by Fausto Puglisi, e Lillo Petrolo che scende la scalinata di traverso. «Vorrei provare a condurre», attacca Lillo e gioca a fare il bravo presentatore con Carlo Conti che gli dà lezioni: «Devo dire che siamo all’Ariston?», e Conti risponde: «Dove sennò, al teatro Olimpico?» con riferimento (consapevole o meno) a uno dei lapsus del direttore di RaiSport Petrecca durante la telecronaca della cerimonia d’apertura Milano-Cortina 2026. Prima di quel momento, in apertura di serata, i 4 finalisti delle Nuove Proposte accompagnati e presentati da Gianluca Gazzoli che si commuove ricordando la mamma scomparsa: «Mamma non c’è più, quest’anno mi ritrovo a coronare il sogno della mia vita, cioè stare su questo palco, il 25 febbraio che è il giorno del suo compleanno». Ad aprire la doppia sfida sono Nicolò Filippucci, ex Amici, con “Laguna”, e Blind, El Ma & Soniko, trio formatosi ad Area Sanremo, con “Nei miei DM”. A spuntarla è Filippucci che contenderà la vittoria ad Angelica Bove, interprete di “Mattone”, che ha avuto la meglio su Mazzariello con “Manifestazione d’amore”.
Tra i momenti più emozionanti della serata c’è l’esibizione del coro dell’Associazione Nazionale di Famiglie e Persone con disabilità intellettive e disturbi del neurosviluppo – ANFFAS di La Spezia sulle note di “Si può dare di più”, e la celebrazione delle 30 medaglie azzurre di Milano-Cortina 2026 con Francesca Lollobrigida, due medaglie d’oro nel pattinaggio di velocità, e Lisa Vittozzi, prima medaglia d’oro nel biathlon, sul palco.
Insieme a loro gli atleti paralimpici Giacomo Bertagnolli con la guida Andrea Ravelli per lo sci alpino, e Giuliana Turra per il wheelchair curling. «Seguite le Paralimpiadi come avete seguito le Olimpiadi, con ammirazione: sono eroi moderni che nel limite hanno trovato la loro risposta, tramite lo sport, per vincere le loro battaglie. Grazie Rai», ha detto il presidente del comitato organizzatore dei Giochi, Giovanni Malagò. Due le esibizioni di Achille Lauro: con Laura Pausini in “16 marzo”, con la soprano Valentina Gargano e un coro di 20 elementi, in “Perdutamente” dedicata alle vittime di Crans Montana. «Credo che la musica abbia il compito di accompagnarci nella vita. Se questa cosa può aver confortato in questo modo anche solo una persona per noi era un dovere», ha concluso Lauro. E’ festa sul palco esterno di piazza Colombo con Bresh e su quello galleggiante della nave da crociera ancorata davanti Sanremo, con Max Pezzali.
Un premio alla carriera viene consegnato a Fausto Leali che canta i suoi successi “Mi manchi” e “Io amo”.
Omaggio a Ornella Vanoni con la nipote Camilla Ardenzi che interpreta “Eternità”.
I 15 cantanti che si sono esibiti sono stati Patty Pravo, LDA & AKA 7EVEN, Enrico Nigiotti, Tommaso Paradiso, Elettra Lamborghini, Ermal Meta, Levante, Bambole di pezza, Chiello, J-Ax, Nayt, Fulminacci, Fedez & Masini, Dargen D’Amico, Ditonellapiaga con esibizioni poco difformi, se non nel look, da quelle della prima serata.
-foto Ipa Agency-
(ITALPRESS)

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Juventus-Galatasaray 3-2, impresa sfiorata ma bianconeri fuori dalla Champions

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TORINO (ITALPRESS) – Nulla da fare per la Juventus, che sfiora e accarezza l’impresa, ma viene eliminata nei supplementari. I bianconeri rimontano i tre gol di scarto, poi affondano in contropiede: Baris Yilmaz e Osimhen firmano il 3-2 e la qualificazione del Galatasaray. Spalletti deve adattarsi con McKennie terzino sinistro e Koopmeiners mezzala, ma soprattutto cambia in porta: c’è Perin e non Di Gregorio. La Juventus spinge subito per inseguire l’impresa, mentre i turchi reagiscono cercando di spezzare i ritmi in ogni modo possibile, sacrificando il gioco e le azioni di Osimhen. Da un lato c’è il lento possesso palla del Gala, dall’altro le accelerazioni del recuperato Yildiz, che impegna Cakir in avvio. La Juventus fatica a rendersi pericolosa nella prima mezz’ora, poi ha una chance clamorosa: Torreira stende Thuram, rigore e 1-0 di un glaciale Locatelli. La Vecchia Signora si carica nel quarto d’ora dell’intervallo e aggredisce con maggior impeto nella ripresa, dominando sin dal via. Non scalfisce i bianconeri neppure l’espulsione, molto discussa sul campo, di Kelly.
L’inglese travolge sì Baris Yilmaz centrandolo sulla caviglia, ma è in caduta e non può vedere il suo punto d’impatto. Il contatto è duro, ma involontario: l’arbitro inizialmente ammonisce e sarebbe un rosso per doppia ammonizione, poi rivede al VAR e opta per l’espulsione diretta.
Cambia la casistica dell’episodio, ma non la sostanza: Juve in dieci dal 48′. Eppure, paradossalmente, i bianconeri dominano come se avessero l’uomo in più e schiacciano un Galatasaray timido e intimorito, che subisce il contraccolpo psicologico e non attacca praticamente più. Siamo al 70′ quando la partita gira definitivamente a favore dei bianconeri, col 2-0: Kalulu si sovrappone e trova Gatti, centravanti inedito, che segna al 70′ con una zampata. Da qui in poi è dominio bianconero, con Thuram che si divora il tris e Yildiz che colpisce un palo. Non è ancora finita, perchè all’82’ è apoteosi Juve: McKennie sigla il 3-0 che vale i supplementari. Qui la Juventus si gioca il tutto per tutto, si divora il poker con Zhegrova e iniziano a mancare improvvisamente le energie. I bianconeri crollano al 106′, quando Baris Yilmaz trova Osimhen: colpo tra le gambe di Perin ed è 3-1. Ora la Juventus deve tornare ad attaccare per siglare la quarta rete e andare ai rigori, ma non ne ha letteralmente più. L’ingresso di Openda e Kostic non cambia i giochi e, anzi, al 118′ Baris Yilmaz sigla la rete del 3-2 in ripartenza. La Juve si arrende e viene eliminata: sarà il Galatasaray a sfidare una tra il Liverpool e il Tottenham, negli ottavi.

– Foto: Ipa Agency –

(ITALPRESS).

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Atalanta-Borussia Dortmund 4-1, nerazzurri agli ottavi di Champions

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BERGANO (ITALPRESS) – Rimonta con finale thriller per l’Atalanta, che batte 4-1 il Borussia Dortmund e ribalta il 2-0 subito in Germania, accedendo così agli ottavi di finale di Champions League. Decisiva, a recupero scaduto, la rete su calcio di rigore di Samardžic, dopo l’iniziale 3-0 atalantino seguito dal gol del subentrato Adeyemi che stava per rimandare l’esito dell’incontro ai supplementari.
Bastano cinque minuti all’Atalanta per sbloccare il risultato, con la fuga sulla sinistra di Bernasconi e il cross basso che, deviato da Bensebaini, favorisce il tap-in di Scamacca. Atteggiamento da subito offensivo per gli uomini di Palladino, che al 24′ vanno vicini al secondo gol con Zalewski che di mancino impegna Kobel in tuffo. Alla mezz’ora risponde il Borussia Dortmund, con Brandt che si libera in area e calcia trovando la parata di Carnesecchi. L’Atalanta continua a creare gioco e al 45′ sigla il pareggio: è ancora una deviazione di Bensebaini a beffare Kobel sul tiro dal limite di Zappacosta che va in rete e annulla il 2-0 dell’andata.
In avvio di secondo tempo il Dortmund prova a riprendersi il vantaggio, dalla destra il tiro di Beier colpisce il palo e il pallone viene poi deviato fuori da Brandt. Pericolo per l’Atalanta, che al 54′ mette la freccia del sorpasso con Pasalic, pescato dal cross di De Roon e preciso nel colpo di testa del 3-0. Kovac prova a dare una scossa offensiva ai suoi, inserendo tra gli altri Adeyemi, che al 75′ è libero di preparare il sinistro a giro sul quale Carnesecchi non può nulla. Tutto torna in parità e nel finale sembra prevalere l’equilibrio ma l’episodio chiave arriva a recupero scaduto: Krstovic viene colpito in pieno volto dall’intervento di Bensebaini, rigore ed espulsione per somma di ammonizione concesse dall’arbitro Sanchez dopo il controllo Var. Dal dischetto è decisivo il mancino di Samardžic che vale il 4-1 e il l’accesso agli ottavi di finale per la Dea.

– Foto: Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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