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Cronaca

Un nuovo orizzonte nella cura dell’emofilia A e B

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MILANO (ITALPRESS) – Con la pubblicazione della determina AIFA in Gazzetta Ufficiale, marstacimab (nome commerciale Hympavzi) è ufficialmente disponibile in Italia in regime di rimborsabilità. Il farmaco, somministrabile per via sottocutanea, una volta alla settimana, mediante penna preriempita, a dosaggio fisso, è indicato per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A e B severa senza inibitori di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 35 kg.
Secondo l’ultimo rapporto dell’Istituto Superiore di Sanità sulle Coagulopatie Congenite, in Italia si stimano circa 5.000 persone affette da emofilia. Le forme più diffuse sono l’emofilia A, che interessa più di 4.000 pazienti, e l’emofilia B, con circa 900 casi. Entrambe sono causate dalla carenza di specifici fattori della coagulazione: rispettivamente il fattore VIII (FVIII) e il fattore IX (FIX), proteine fondamentali per il corretto funzionamento del processo di coagulazione, il meccanismo naturale che consente di arrestare le emorragie. Le opzioni terapeutiche standard per l’emofilia A e B si fondano sulla sostituzione dei fattori della coagulazione, che prevede la somministrazione endovenosa dei fattori carenti (FVIII e FIX) al fine di prevenire o controllare gli episodi emorragici.
In questo contesto, marstacimab, sviluppato da Pfizer, rappresenta una nuova opzione nel panorama terapeutico per pazienti con emofilia A e B severa senza inibitori; il primo trattamento approvato non sostitutivo con meccanismo riequilibrante dell’emostasi, che agisce sul dominio Kunitz 2 del Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), una proteina che normalmente limita il processo di coagulazione. Attraverso l’inibizione di questo meccanismo di regolazione, il farmaco contribuisce a ristabilire l’equilibrio del sistema di coagulazione, riducendo i sanguinamenti senza sostituire direttamente i fattori carenti.
Nonostante i progressi ottenuti negli ultimi decenni nella gestione dell’emofilia permangono bisogni terapeutici ancora insoddisfatti. «Nella pratica clinica dell’emofilia una delle principali sfide resta il controllo dei sanguinamenti – spiega Maria Elisa Mancuso, Referente Centro Malattie Emorragiche presso IRCCS Humanitas Research Hospital e Professoressa a Contratto presso Humanitas University – che rappresentano un rischio concreto per molti pazienti e possono determinare, nel tempo, complicanze articolari e un impatto significativo sulla qualità di vita. A questo si aggiunge il peso delle infusioni endovenose, necessarie per molte terapie. In questo contesto si inserisce marstacimab che, attraverso il suo meccanismo non sostitutivo anti-TFPI, contribuisce a ristabilire l’equilibrio emostatico e a ridurre gli episodi emorragici. Inoltre, la somministrazione sottocutanea e il dosaggio fisso semplificano la profilassi, favorendo autonomia e aderenza alla terapia».
L’indicazione della nuova terapia è supportata dai risultati dello studio di Fase 3 BASIS: marstacimab ha ridotto il tasso annualizzato dei sanguinamenti (ABR) trattati del 36% rispetto alla profilassi di routine nei pazienti con emofilia A o B senza inibitori, dimostrando la non inferiorità e superiorità statistica rispetto alla terapia profilattica di routine a base di fattori, con un profilo di sicurezza favorevole. Nello studio di estensione a lungo termine (OLE), attualmente in corso, i dati ad interim mostrano che l’efficacia è risultata coerente nel tempo, con un ulteriore mantenimento di bassi tassi di sanguinamenti trattati.
«L’impegno di Pfizer nella ricerca sull’emofilia, iniziato oltre quarant’anni fa, ha portato all’introduzione di trattamenti che negli anni ’90 hanno rivoluzionato la vita dei pazienti», dichiara Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer in Italia. «Oggi, con marstacimab compiamo un ulteriore passo avanti, offrendo una terapia innovativa basata su un solido razionale scientifico che semplifica la gestione della malattia e migliora concretamente la qualità di vita delle persone con emofilia A e B. Accanto al progresso scientifico resta per noi fondamentale collaborare con la comunità scientifica, con le associazioni dei pazienti e le istituzioni affinchè l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura, capaci di rispondere anche alle necessità quotidiane delle persone con emofilia».
Oltre agli aspetti clinici della patologia, l’emofilia incide profondamente sulla qualità di vita del paziente, evidenziando la necessità di garantire non solo un adeguato supporto clinico, ma anche percorsi di presa in carico complessivi. «La gestione della malattia può ancora oggi comportare limitazioni nella vita quotidiana delle persone, in grado di incidere sull’autonomia, le relazioni sociali e la possibilità di guardare con piena serenità al proprio futuro», dichiara Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) e portavoce della comunità dei pazienti. «Affinchè nessun paziente si trovi senza supporto o in condizione di svantaggio, la Federazione si impegna ogni giorno a promuovere una maggiore consapevolezza sulla malattia e a collaborare con istituzioni e professionisti per garantire percorsi di cura sempre più adeguati e un accesso equo alle terapie. Allo stesso tempo, investire nella formazione continua degli specialisti e dei professionisti sanitari è fondamentale per garantire una presa in carico sempre più adeguata e attenta ai bisogni reali delle persone».
Vivere con l’emofilia significa spesso confrontarsi con un’attenzione continua nella gestione della quotidianità, impattando così anche la condizione psicologica e l’equilibrio emotivo del paziente e, a volte, dell’intera famiglia: «L’emofilia condiziona ogni aspetto della vita del paziente e dei suoi familiari, dalle attività scolastiche e lavorative fino alla pratica sportiva e alla vita sociale», racconta Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso. «Come chiunque conviva con una malattia cronica, la persona con emofilia ha bisogno, accanto alle cure mediche e agli indispensabili farmaci salvavita, di un’attenzione costante per quelli che potremmo definire i bisogni extraclinici, dal supporto psicosociale, in primo luogo ai genitori, per favorire l’accettazione della malattia, ai programmi di sensibilizzazione e aumento di conoscenza e visibilità dell’emofilia presso l’opinione pubblica».
-foto ufficio stampa Pfizer –
(ITALPRESS).

Cronaca

Como da record, travolto il Lens 9-1 in Francia

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LENS (FRANCIA) (ITALPRESS) – Il Como scrive la storia e supera fuori casa il Lens con l’incredibile punteggio di 9-1. Sono le magie di Nico Paz e la tripletta di Douvikas a illuminare una notte che rimarrà per sempre nella memoria dei tifosi biancoblù. Al primo affondo, dopo soli sette minuti, i lariani passano in vantaggio. Milla crossa dalla destra, Perrone fa da torre di testa per Douvikas che in allungo batte Risser da due passi. Al quarto d’ora, i padroni di casa si procurano un calcio di rigore per un presunto fallo di mano in area commesso da Caqueret, ma l’arbitro cambia la decisione dopo la revisione al Var. Gli uomini di Fabregas al 32′ al termine di un’azione spettacolare. Nico Paz riceve sulla destra e cambia gioco in area verso Valle, il quale rimette la palla al centro di prima intenzione per un liberissimo Douvikas, che insacca con il destro e sigla la doppietta personale. Al 40′ è una nuova ripartenza fulminea a regalare il tris ai lombardi. Douvikas avanza centralmente, perde tempo sul primo controllo ma riesce comunque ad allargare sulla destra per Nico Paz, che conclude sotto la traversa con un sinistro imprendibile per Risser. Il primo tempo si chiude sullo 0-3. Lo spettacolo non si ferma e il poker si materializza dopo nemmeno due minuti dall’inizio della ripresa. Nico Paz verticalizza alla grande per capitan Da Cunha, che entra in area dalla destra e indovina un perfetto mancino rasoterra all’angolino superando Risser. I biancoblù sono inarrestabili e all’8′ firmano la cinquina. Milla pennella un traversone dalla sinistra, pescando in area Kempf che di testa trafigge Risser. Passano quattro minuti e il 6-0 è servito. Nico Paz illumina in verticale per Douvikas, che entra in area e batte ancora il portiere firmando la tripletta personale. La girandola di cambi non spegne l’entusiasmo ospite, con Ramon che al 17′ imbuca centralmente per il neo entrato Liberali, il quale avanza e beffa Risser con un tocco mancino di punta sul primo palo che vale il clamoroso 7-0. Il gol della bandiera dei transalpini arriva al 25′, quando una grande staffilata al volo con il destro di Agular trafigge un incolpevole Butez. Il Como non si accontenta e al 24′ Liberali libera di tacco Baturina, che si infila in mezzo ai difensori avversari e supera il povero Risser per l’ottava volta. Il 9-1 finale si concretizza a inizio recupero, quando il giovanissimo Papaccioli infila Risser sfruttando al meglio un assist di uno scatenato Liberali. Grazie a questo trionfo, i lariani salgono al quarto posto a quota 9 punti, in attesa della prossima sfida europea in programma il 24 novembre al Sinigaglia contro l’Aek Atene.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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Napoli in emergenza travolto 4-1 in casa del Porto

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OPORTO (PORTOGALLO) (ITALPRESS) – Crolla 4-1 il Napoli di Massimiliano Allegri, sconfitto in trasferta dal Porto che trova la sua prima vittoria in questa Champions League. Netta emergenza per gli azzurri, con soli sette giocatori in panchina. Per i portoghesi in gol Bednarek, Veiga, Kiwior e Samu, vana la rete del momentaneo pari di McTominay. Parte bene il Porto, che al 4′ troverebbe la rete del vantaggio grazie a Pepè ma l’arbitro annulla tutto per fuorigioco. Sorpreso il Napoli, che poco più tardi subisce l’1-0: Bednarek sfrutta il corner di Veiga e salta indisturbato all’interno dell’area, battendo di testa Meret. Alla mezz’ora si fanno avanti gli azzurri, con l’iniziativa di Højlund che palla al piede arriva al limite dell’area e calcia mancando di poco la porta. Chance per il Napoli, che al 38′ andrebbe sull’1-1 con De Bruyne ma anche in questo caso tutto fermo per posizione irregolare. Crescono i partenopei, che al 43′ trovano il pari: girata da due passi di Højlund e respinta di Diogo Costa che finisce sui piedi di McTominay, con lo scozzese che ribadisce in rete.
A inizio ripresa il Porto va vicino al nuovo vantaggio, ancora con Bednarek che sempre su corner colpisce la traversa. Altra traversa colpita dal Porto al 64′, stavolta con il tiro al volo di Veiga. Napoli sulle gambe, complice anche la panchina corta, e Porto che ne approfitta siglando il 2-1 proprio con Veiga, perso dalla difesa e libero di battere Meret. Allegri inserisce Lang, Giovane e Lucca per il finale di gara ma è ancora un piazzato a punire i suoi, con Kiwior che prende il tempo e di testa firma il 3-1. Finale amaro per il Napoli , che al 90′ subisce la ripartenza sulla quale Marin commette fallo da rigore ed espulsione diretta su Samu. Dal dischetto va lo stesso attaccante che spiazza Meret e chiude definitivamente la pratica del Do Dragao.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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Cina, un professore italiano crea un ponte tra il Fujian e il mondo

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FUZHOU (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – Bruno Briseghella, professore italiano presso la Facoltà di ingegneria civile dell’Università di Fuzhou, nella provincia orientale cinese del Fujian, è stato celebrato come “un ponte tra il Fujian e il resto del mondo”, per il suo eccezionale contributo allo sviluppo della provincia e alla sua apertura al mondo.

Nel 2007, Briseghella ha incontrato il professor Chen Baochun, allora preside della Facoltà di ingegneria civile dell’Università di Fuzhou, durante un paio di conferenze in Europa.

“Nella casa di famiglia abbiamo molti dipinti realizzati da un parente che visitò la Cina negli anni Cinquanta. Dipingeva non solo monumenti famosi, ma anche la vita quotidiana dei cinesi di allora: le strade, i mercati, i volti”, ha ricordato. “Quei dipinti sono stati la mia prima finestra sulla Cina e mi hanno accompagnato per tutta la vita. Così, quando Chen mi ha invitato a visitare l’Università di Fuzhou, mi è sembrato di rispondere finalmente a un richiamo della mia infanzia e ho accettato senza esitazione”.

In qualità di esperto di ingegneria dei ponti, Briseghella ritiene che un ponte davvero eccellente debba essere non solo funzionale e sicuro, ma anche resiliente e duraturo.

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“Applicando la nostra ricerca sui ponti a spalle integrali, possiamo costruire nuovi ponti, e persino potenziare quelli già esistenti, rendendoli più resilienti alle condizioni estreme. Dureranno più a lungo, costeranno meno in termini di manutenzione e garantiranno la circolazione sicura di persone e merci”, ha dichiarato.

Nel corso degli anni, Briseghella ha insegnato e seguito molti studenti cinesi. “E grazie a loro ho capito moltissimo della cultura cinese. Sinceramente, ho ricevuto molto più di quanto abbia mai dato”, ha dichiarato.

Oggi considera il proprio ruolo sia quello di ingegnere sia quello di ponte culturale. Molti studenti internazionali si sono uniti al suo gruppo di ricerca, persone provenienti dai Paesi lungo la Belt and Road e non solo. A suo parere, la collaborazione accademica tra le università cinesi e quelle di questi Paesi è estremamente importante. Richiede impegno continuo, pazienza e una sincera curiosità reciproca.

Per lui, la modernizzazione cinese non è semplicemente una storia di crescita. E’ un modello di sviluppo che non è copiato da nessun’altra parte, ma è invece costruito in base alle condizioni proprie della Cina, alla sua cultura e alla sua visione a lungo termine. E ciò che rende concreta questa visione è il sistema dei piani quinquennali.

“Ogni piano quinquennale definisce la direzione per i cinque anni successivi e ogni nuovo piano si basa sui risultati di quello precedente”, ha dichiarato. “E’ per questo che la Cina riesce a muoversi a una velocità che il resto del mondo spesso fatica a comprendere, pur rimanendo saldamente radicata nella vita quotidiana e nel duro lavoro dei comuni cittadini cinesi”.

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Per lui, la modernizzazione cinese combina grandezza e qualità. Non si tratta soltanto di costruire di più – più città, più strade, più ponti – ma anche di costruire meglio e di garantire che il progresso raggiunga le persone che ne hanno più bisogno.

Il professore ha citato come esempio i progetti ai quali ha lavorato con il suo gruppo. Questi progetti hanno mostrato la modernizzazione cinese su due livelli. A livello nazionale, il suo gruppo ha lavorato al ponte autostradale e ferroviario sullo stretto di Pingtan, nel Fujian, un ponte combinato autostradale-ferroviario che attraversa il mare, collegando l’isola di Pingtan alla terraferma e trasformando la vita di un’intera regione.

A livello internazionale, il gruppo ha contribuito alla realizzazione del ponte sospeso Maputo-Katembe in Mozambico e del ponte ferroviario El Ferdan sul canale di Suez, in Egitto.

“Insieme, i tre progetti illustrano un tema chiaro: la modernizzazione cinese non sta solo trasformando la Cina stessa, ma sta anche contribuendo a trasformare la connettività e lo sviluppo in tutto il mondo, un ponte, un collegamento, un passo alla volta”, ha dichiarato.

E’ una visione che Briseghella ha fatto propria e nella quale, afferma, ha trovato il proprio ruolo. “Sono ancora un ingegnere che progetta ponti in acciaio e cemento. Ma spero anche di essere un ponte tra la Cina e il resto del mondo. Perchè, in fin dei conti, che sia fatto d’acciaio o di amicizia, un ponte ha sempre lo stesso scopo: avvicinare le persone”.
(ITALPRESS).
-Foto Xinhua-

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