Cronaca

Emofilia, approvata la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN

Pubblicato

2 mesi fa

11 Settembre 2024

MONZA (ITALPRESS) – L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA), il 21 agosto 2024, ha approvato la rimborsabilità di emicizumab a carico del SSN per la profilassi di routine degli episodi emorragici in pazienti affetti da emofilia A, senza inibitori del fattore VIII, che presentano malattia moderata con fenotipo emorragico severo.
Un’approvazione che segna un’importante estensione delle indicazioni di emicizumab rimborsate dal SSN a beneficio di ulteriori pazienti affetti da emofilia A. In particolare, emicizumab sarà rimborsato anche per pazienti che non presentano inibitori del fattore VIII e che soffrono di una forma moderata della malattia, con un fenotipo emorragico severo.
L’emofilia A è una grave patologia ereditaria che colpisce in tutto il mondo circa 900.000 persone, delle quali circa il 14% presenta una forma moderata della malattia. Se da un lato il trattamento e la cura dei soggetti affetti da emofilia A grave sono ben consolidati, dall’altro vi sono meno informazioni e indicazioni sulla profilassi dell’emofilia A moderata. Inoltre, la gravità dell’emofilia A – tradizionalmente misurata in base ai livelli di fattore VIII di un individuo – non sempre riflette adeguatamente il rischio di sanguinamento. Di conseguenza, molte persone affette da emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti profilattici idonei e presentare un carico clinico peggiorato. Circa l’85% delle persone affette da emofilia A moderata segnala sanguinamenti entro una certa età, e una su tre presenta sintomi articolari a lungo termine che spesso richiedono un intervento chirurgico, incidendo sensibilmente sulla qualità della vita.
“I risultati dello studio Haven 6, hanno dimostrato l’efficacia e la sicurezza di emicizumab anche nei pazienti con emofilia A moderata, e ciò ha permesso di estendere i benefici di questo trattamento a un gruppo di pazienti moderati che, fino ad ora, non poteva disporre di una opzione terapeutica parimenti efficace e meno invasiva. Tale progresso rappresenta una risposta concreta a un’importante esigenza clinica ancora insoddisfatta” afferma Giancarlo Castaman, Direttore dell’Unità di Malattie Emorragiche presso l’AOU Careggi di Firenze.
“Siamo lieti della decisione positiva dell’autorità regolatoria sulla rimborsabilità a carico del SSN di emicizumab per un’ulteriore indicazione terapeutica”, ha affermato Anna Maria Porrini, Medical Department Head di Roche Italia. “Anche le persone affette da emofilia A moderata con fenotipo emorragico severo possono avere emorragie che possono incidere sulla loro qualità della vita. Rinnoviamo così il nostro impegno nel fornire soluzioni terapeutiche che possano essere di utilità alle persone con emofilia A che necessitano di trattamento”.
L’approvazione della rimborsabilità di AIFA segue la decisione di EMA che si basa sui risultati dello studio di fase III HAVEN 6, nel corso del quale emicizumab ha dimostrato un efficace controllo del sanguinamento e un profilo di sicurezza favorevole nei soggetti affetti da emofilia A non grave senza inibitori del fattore VIII, per i quali era clinicamente indicata la profilassi. La decisione si è basata anche su dati provenienti dalla pratica clinica (“real-world”). Emicizumab è stato valutato in uno dei più vasti programmi di studi clinici su soggetti affetti da emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III. Oggi emicizumab è approvato, a livello globale, come opzione di trattamento profilattico per le persone affette da emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 100 paesi.
La sua approvazione ha segnato un importante progresso nella gestione dell’emofilia A, offrendo nuove prospettive e miglioramenti nella qualità della vita di molti pazienti. L’approvazione di emicizumab in Italia rappresenta una svolta significativa per la comunità emofilica, consentendo un accesso più ampio a trattamenti innovativi e migliorando la gestione della malattia a lungo termine.
“Accogliamo con soddisfazione la decisione di AIFA di estendere la rimborsabilità di emicizumab anche ai pazienti con emofilia A moderata e fenotipo emorragico severo. Questa decisione apre a nuove possibilità di cura per chi convive con questa patologia anche nella forma moderata e segna una svolta nel miglioramento della qualità di vita per una fascia sempre più estesa dei nostri pazienti” conclude Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo).
-foto ufficio stampa Havas PR-
(ITALPRESS).

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Il Papa ai giovani “Siate liberi, attenti a illusioni social”

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8 minuti fa

24 Novembre 2024

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – “Cari giovani, forse a volte può capitare anche a voi di essere messi ‘sotto accusà per il fatto di seguire Gesù. A scuola, tra amici, negli ambienti che frequentate, ci può essere chi vuole farvi sentire sbagliati perchè siete fedeli al Vangelo e ai suoi valori, perchè non vi omologate, non vi piegate a fare come tutti gli altri. Voi, però, non abbiate paura delle ‘condannè, non preoccupatevi: prima o poi le critiche e le accuse false cadono e i valori superficiali che le sostengono si rivelano per quello che sono, illusioni. State attenti a non lasciarvi ubriacare dalle illusioni. Per favore, siate concreti. La realtà è concreta. State attenti alle illusioni”. Così Papa Francesco nell’omelia della messa in occasione della Giornata Mondiale della Gioventù, rivolgendosi ai giovani. “Non lasciatevi ingannare da chi, allettandovi con promesse futili, in realtà vuole solo strumentalizzarvi, condizionarvi e usarvi per i propri interessi. State attenti alle strumentalizzazioni. State attenti a non essere condizionati. Siate liberi, ma liberi in armonia con la vostra dignità. Non accontentatevi di essere ‘stelle per un giornò, stelle sui social o in qualsiasi altro contesto. Non siate ‘stelle per un giornò sui social o in qualsiasi altro contesto”, ha concluso il Santo Padre.
(ITALPRESS).
-Foto: Agenzia Fotogramma-

Cronaca

Il Papa ai giovani “Siate liberi, attenti a illusioni social”

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8 minuti fa

24 Novembre 2024

Redazione

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Cop29, accordo per 300 miliardi di dollari annui ai più Paesi poveri

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6 ore fa

24 Novembre 2024

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – E’ stato raggiunto a Baku, nel corso della riunione della Cop29, l’accordo sul Baku Finance Goal (BFG), un nuovo impegno a incanalare 1,3 trilioni di dollari di finanziamenti per il clima verso i paesi in via di sviluppo ogni anno. Il Baku Finance Goal contiene un obiettivo fondamentale per i Paesi sviluppati di assumere la guida nella mobilitazione di almeno 300 miliardi di dollari all’anno per i Paesi in via di sviluppo entro il 2035. Ciò rappresenta un aumento di 50 miliardi rispetto alla precedente bozza di testo ed è il prodotto di 48 ore di intensa diplomazia da parte della presidenza della Cop29. Presta particolare attenzione al supporto dei Paesi meno sviluppati e dei piccoli stati insulari in via di sviluppo, con disposizioni su accessibilità e trasparenza. Secondo la presidenza della Cop29 il Baku Finance Goal è il fulcro di un pacchetto di accordi che garantiscono progressi in tutti i pilastri climatici e un passaggio fondamentale per mettere in atto i mezzi per tracciare un percorso verso 1,5 gradi.
La presidenza della Cop29 è anche riuscita a far funzionare il Fondo per le perdite e i danni e a renderlo pronto a distribuire denaro nel 2025. Questa decisione era attesa da tempo dai Paesi in via di sviluppo, tra cui i piccoli stati insulari, i Paesi meno sviluppati e le nazioni africane. Per il presidente della Cop29, Mukhtar Babayev, “con questa svolta il Baku Finance Goal trasformerà miliardi in trilioni nel prossimo decennio. Abbiamo garantito una triplicazione dell’obiettivo fondamentale di finanziamento del clima per i Paesi in via di sviluppo ogni anno. Rappresenta il miglior accordo possibile che potessimo raggiungere e abbiamo spinto i Paesi donatori il più lontano possibile”. Da parte dei Paesi in via di sviluppo, comunque, i commenti non sono stati del tutto favorevoli. “Non è abbastanza ambizioso”, ha lamentato Sunday Evans Njewa del Malawi, a nome del gruppo dei Paesi meno sviluppati (PMS). “Questo obiettivo non è quello che speravamo di ottenere dopo anni di discussioni”, ha aggiunto. “L’importo proposto è pietosamente basso, è ridicolo”, ha denunciato il delegato indiano Chandni Raina, criticando la presidenza azera della Cop29.
(ITALPRESS).
-Foto: ufficio stampa Cop29-