Cronaca
Anemia falciforme, una terapia per prevenire le crisi vaso-occlusive
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3 anni fa-
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RedazioneROMA (ITALPRESS) – Novartis ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità Adakveo (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises – VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale AIFA ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità, insufficiente compliance.
L’anemia falciforme, che in Europa colpisce circa 50.000 persone, in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti. Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.
Le crisi vaso-occlusive (VOC) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico.
“L’approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici – ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna, AOUI Verona ed Università degli Studi di Verona – Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perchè potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard”.
Da un progetto di medicina narrativa di Fondazione ISTUD, promosso da Novartis, è emerso inoltre in maniera evidente come l’anemia falciforme abbia un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti, dalla sfera affettiva a quella professionale o scolastica: nei periodi in cui si manifestano i sintomi, infatti, le persone con anemia falciforme fanno fatica a concentrarsi e a svolgere le proprie attività di studio o quelle lavorative. Mediamente si assentano 39 giorni dal proprio posto di lavoro o da scuola. Anche le altre attività di vita quotidiana, come per esempio fare la spesa sono spesso compromesse dalla malattia. A questo si aggiunge che più del 50% delle persone con anemia falciforme effettua trasfusioni almeno una volta al mese. Tuttavia, nonostante queste difficoltà, dalle narrazioni si evince anche la grande voglia di farcela di queste persone con le cure e la giusta assistenza.
Rispetto alla diagnosi, nel 43% dei casi viene effettuata e comunicata da un centro diverso da quello in cui si è in cura attualmente, spesso rappresentato da un centro pediatrico. Non manca però chi è arrivato alla diagnosi dopo una peregrinazione tra più centri di cura (28%). In pochi casi la diagnosi è avvenuta in seguito a un evento traumatico durante il parto, oppure nello stesso centro presso il quale si è ancora in cura. Inoltre, in un terzo dei casi raccontati (33%) viene specificato come inizialmente si sia fatta una diagnosi diversa da quella di anemia falciforme, confusa con altre forme di anemia – in particolare la Beta Talassemia – o altre condizioni quali dolori della crescita e reumatismi.
“Siamo davvero orgogliosi di essere riusciti a rendere disponibile per i pazienti e la classe medica la prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti nell’anemia falciforme – afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia – Questo risultato testimonia come il nostro continuo impegno nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative sia in grado di portare un cambiamento importante nella gestione dei pazienti con questa patologia, ad oggi orfana di soluzioni terapeutiche”.
L’approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e alla stessa approvazione dell’EMA, emesso a ottobre 2020 sulla base dei risultati dello studio clinico SUSTAIN, i quali hanno dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC del 45% (1,63, rispetto al 2,98 del placebo (P=.010)). Sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC tra i pazienti a prescindere dal genotipo dell’anemia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC). E’ stato riscontrato un aumento di oltre il doppio della percentuale di pazienti senza VOC che hanno completato lo studio, rispetto al placebo. Nel corso dello stesso studio, crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4,0 giorni per crizanlizumab vs 6,87 giorni per il placebo).
Sulla base degli studi clinici, crizalizumab presenta inoltre un profilo di sicurezza favorevole: sono stati infatti evidenziati eventi avversi similari tra i pazienti trattati con la terapia e il gruppo placebo.
(ITALPRESS).
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G7 cultura, Giuli accoglie delegazioni a Napoli
Pubblicato
8 ore fa-
20 Settembre 2024di
RedazioneNAPOLI (ITALPRESS) – Il Ministro della Cultura, Alessandro Giuli, ha accolto al Museo Archeologico Nazionale di Napoli, le delegazioni che parteciperanno ai lavori del G7 Cultura in programma a Palazzo Reale da domani a sabato.
Dopo una visita al museo, guidata dal Direttore generale Musei, Massimo Osanna, il maestro Gabriele Lavia, leggenda del teatro e del cinema, ha interpretato dinanzi la statua dell’Ercole Farnese un’emozionante lettura in latino di un passo del “De Reditu Suo” di Rutilio Namaziano. La traduzione italiana di Giovanni Pascoli e la versione inglese sono state proiettate su quattro grandi monitor ai lati del palco per consentire a tutti di cogliere il messaggio universale dell’opera.
Al Mann erano anche presenti, tra gli altri, i Sottosegretari Lucia Borgonzoni e Gianmarco Mazzi, il Presidente della Commissione Cultura della Camera, Federico Mollicone, il Presidente della Regione Campania, Vincenzo De Luca e il Sindaco della città, Gaetano Manfredi.
Il Ministro Giuli ha, successivamente, preso la parola rappresentando la “Roma” del poeta latino come sintesi di tutto ciò che oggi intendiamo per “cultura”: “Fecisti patriam diversis gentibus unam, Hai dato una patria ai popoli dispersi in cento luoghi – ha ricordato il Ministro – in questo solo la cultura può riuscire. E oggi, ai nostri illustri ospiti del G7, diciamo: benvenuti a casa vostra”.
(ITALPRESS).
Foto: Ufficio stampa Ministero della Cultura
Cronaca
REGIONE LOMBARDIA – ARABIA, FONTANA: GETTATE BASI SOLIDE PER PROGETTI INTERNAZIONALI
Pubblicato
11 ore fa-
19 Settembre 2024di
RedazioneArabia Istituire un consolato dell’Arabia Saudita a Milano. È una delle ipotesi prese in considerazione durante gli incontri che il presidente Attilio Fontana e il sottosegretario alle Relazioni internazionali Raffaele Cattaneo hanno avuto a Riyad con i vertici del regno saudita nella ‘due-giorni’ della missione istituzionale di Regione Lombardia. Dopo il bilaterale di martedì con il ministro degli Investimenti, Khalid Al-Falih, ieri il governatore è stato ricevuto dai ministri dell’Industria, Bandar Ibrahim Alkhorayef, e dell’Istruzione, Yousef Al-Benyan, “Appuntamenti particolarmente interessanti – commenta il presidente Fontana – che hanno coinvolto diverse organizzazioni lombarde, tra cui Assolombarda, Promos, Fiera Milano, Arexpo e Federlegno. Momenti di confronto per gettare le basi e quindi condividere progetti ed eventi di portata internazionale”.
I fatti del giorno: Maltempo in Romagna, fiumi esondati, due dispersi a Bagnacavallo – Processo Open Arms, minacciati i Pm, scatta allarme sicurezza – Ira di Nasrallah: “Da Israele atto di guerra” – Ok da Parlamento Europeo ad uso armi Ue in Russia, no da Italia – Auto investe 7 persone a Lido di Camaiore, tedesca arrestata – A Sestri Levante 74enne uccide moglie e si costituisce – Medjugorie, dal Vaticano ok al culto – Maltempo, Salvini sui disagi sul fronte trasporti – Previsioni 3B Meteo 20 Settembre.
Anche sui nostri siti paviaunotv.it, lombardialive24.it, itinerarinews.it, oltre alle pagine social, troverete le ultime notizie di Agenzia Italpress con articoli veloci da leggere e in continuo aggiornamento.
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