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Cronaca

Sma, nuove prospettive per il trattamento dei bambini

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ROMA (ITALPRESS) – Ci sono nuove prospettive per il trattamento dei bambini con diagnosi di SMA grazie all’allargamento dei criteri di rimborsabilità della prima terapia genica approvata in Italia. Con l’ok da parte dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) all’estensione di onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), prima terapia genica per la SMA, ai bambini con SMA 2 fino a 13.5kg e ai pre-sintomatici con 3 copie del gene SMN2, si aprono ulteriori prospettive di trattamento per la comunità dei piccoli pazienti con atrofia muscolare spinale e delle loro famiglie. La pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del 16 marzo AIFA amplia i criteri di rimborsabilità per onasemnogene abeparvovec, rendendolo disponibile anche per i bambini con SMA di tipo 2, oltre che i pazienti con atrofia muscolare spinale di tipo 1 diagnosticati clinicamente, per i quali il farmaco era stato autorizzato nel 2021. Onasemnogene abeparvovec è la prima terapia genica approvata per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) che affronta direttamente la causa genetica dellamalattia, sostituendo la funzione del gene SMN1 mancante o non funzionante allo scopo difermare la progressione della malattia con una singola somministrazione endovenosa.
“Novartis è partita dal bisogno importante, medico, di ricercare e sviluppare una risposta ai bisogni delle persone che nascono con questa malattia”, ha detto Roberta Rondena, Country Value & Access Head Novartis, nel corso di una conferenza stampa. “Novartis ha iniziato un ampio piano di studi clinici sulla terapia genica e l’estensione della rimborsabilità della terapia genica per l’atrofia muscolare spinale di tipo 2 da parte di AIFA è un ulteriore passo significativo per i bambini che nascono con una diagnosi di SMA. Un traguardo importante, raggiunto grazie alla collaborazione con Istituzioni, Società Scientifiche e Associazione Pazienti che, auspichiamo, possa essere un modello virtuoso per il futuro. L’impegno di Novartis in questa area terapeutica continuerà per raggiungere sempre più pazienti, contribuendo a ridurre l’impatto della malattia e a garantire una migliore qualità di vita ai piccoli pazienti e alle loro famiglie”, ha aggiunto.
In Italia nascono ogni anno circa 40-50 bambini con atrofia muscolare spinale, patologia neuromuscolare rara – prima causa di morte genetica infantile – caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie. L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una patologia neuromuscolare rara e grave, oltre che prima causa di morte genetica infantile, caratterizzata dalla progressiva perdita delle capacità motorie, che si verifica quando risulta mancante o difettosa la versione di un gene necessario per produrre una proteina essenziale nota come proteina di “sopravvivenza dei motoneuroni” (SMN). In Italia nascono ogni anno circa 40-50 bambini con atrofia muscolare spinale; proprio la mancanza di proteina SMN, che provoca la morte dei nervi che controllano i muscoli (motoneuroni), rende difficili gesti quotidiani come sedersi e stare in piedi, nei casi più gravi deglutire e respirare.
La SMA è un “continuum di malattia”, con una gamma di sintomi che possono variare nella loro gravità, tanto che si possono classificare diversi tipi di SMA. Tra questi, la SMA tipo 1, i cui sintomi si sviluppano all’età di 6 mesi, e SMA tipo 2, con sintomi che compaiono tra i 6 e i 18 mesi di età, sono le più gravi.
Da oggi, con l’estensione delle indicazioni di rimborsabilità, la prima terapia genica approvata in Italia, onasemnogene abeparvovec, è disponibile anche per i pazienti affetti dall’atrofia muscolare spinale di tipo 2 (SMA2) e per i pazienti presintomatici con 3 copie di SMN2 e fino a 13,5 kg. Ampliando così la platea dei piccoli pazienti che potranno accedere a questo trattamento, in un momento in cui lo screening neonatale, fondamentale per la diagnosi tempestiva della patologia, si sta estendendo in sempre più Regioni italiane. “Accogliamo favorevolmente la notizia dell’ampliamento dell’accesso alla terapia genica che sarà resa disponibile – le parole di Anita Pallara, presidente dell’Associazione FamiglieSMA – per un numero maggiore di bambini affetti da atrofia muscolare spinale. Sappiamo che la terapia genica aumenta la sua efficacia e, quindi, migliora la risposta del paziente quanto prima viene somministrata. Per questo, come Associazione FamiglieSMA ribadiamo l’importanza dello screening neonatale, che deve essere esteso a tutte le regioni in modo da garantire sull’intero territorio nazionale lo stesso diritto alla salute. Accanto allo screening, sottolineiamo anche l’importanza di garantire alle famiglie il necessario accompagnamento nel percorso di cura e nelle successive fasi di follow-up post trattamento, attraverso una presa in carico da parte dei centri specializzati sull’intero territorio nazionale”.
A supporto dell’estensione di rimborsabilità è stato determinante il completamento dello studio di fase III SPR1NT, che ha dimostrato come i piccoli pazienti con tre copie del gene di backup SMN2, trattati in modo pre-sintomatico, abbiano raggiunto traguardi motori appropriati alla loro età, inclusa la capacità di stare in piedi e di camminare. Lo stesso studio conferma, inoltre, l’importanza dello screening neonatale per la SMA, che aumenta in modo significativo la probabilità di identificare i pazienti affetti dalla patologia quando sono pre-sintomatici, con un impatto significativo sui potenziali esiti terapeutici. Rendendo possibile somministrare, nei primi giorni di vita, la terapia al 95% di bambini che avrebbero sviluppato, a causa della mutazione genetica, le forme più gravi della patologia (fenotipi SMA1 – SMA2). “La somministrazione precoce di questo trattamento innovativo consente di ottenere risultati migliori per arrestare la progressione della malattia: la diagnosi prenatale, aumentando la probabilità di identificare i pazienti affetti dalla patologia quando sono pre-sintomatici, svolge una parte importante concorrendo ai potenziali esiti terapeutici – ha commentato Marika Pane, direttore clinico del Centro Nemo pediatrico di Roma e professore associato di neuropsichiatria Infantile all’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma -. Bisogna, quindi, tenere conto del fatto che la degenerazione dei motoneuroni inizia prima della nascita, si intensifica rapidamente e che il processo non può essere invertito. L’aspetto innovativo di questo trattamento è che interviene direttamente sul difetto genetico con un’unica somministrazione; quindi, è effettuato una sola volta nella vita. In base agli studi clinici a disposizione, il trattamento precoce consente di ottenere nei piccoli pazienti tappe di sviluppo motorie che si avvicinano a quelle dei coetanei sani, come il controllo della testa e la capacità di sedersi senza supporto, senza il bisogno di ricorrere a supporti ventilatori che normalmente la storia della malattia prevede”.
Onasemnogene abeparvovec aveva già ottenuto l’approvazione alla rimborsabilità in Italia nel marzo 2021 come prima terapia genica, a somministrazione unica, per l’atrofia muscolare spinale di tipo 1 (SMA1) concepita per affrontare direttamente la causa genetica della malattia, sostituendo la funzione del gene SMN1 mancante o non funzionante allo scopo di fermare la progressione della malattia con una singola somministrazione endovenosa.
Proprio con l’avvento della terapia genica, la comunità dei pazienti SMA e delle loro famiglie ha visto cambiare la storia naturale della malattia. Come provano i dati sull’impiego di onasemnogene abeparvovec nella normale pratica clinica in Italia (Real World Evidence, RWE, evidenza nel mondo reale), a conferma che quanto riportato dagli studi clinici internazionali si traduce in effettivo beneficio per i pazienti trattati nel nostro paese, dove sono già stati coinvolti circa 125 bambini.

– Foto f04/Italpress –

(ITALPRESS).

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BEI-Eni, 500 milioni per la realizzazione di una nuova bioraffineria a Sannazzaro de’ Burgondi

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SAN DONATO MILANESE (ITALPRESS) – La Banca europea per gli investimenti (BEI) ed Eni hanno firmato oggi un nuovo finanziamento da 500 milioni di euro a 15 anni per la conversione di alcune unità della raffineria Eni di Sannazzaro de’ Burgondi (Pavia) in bioraffineria. L’accordo è stato firmato dalla Vicepresidente della BEI, Gelsomina Vigliotti, e dall’Amministratore Delegato di Eni, Claudio Descalzi.

Il progetto prevede la conversione dell’impianto Hydrocracker (HDC2) mediante la tecnologia Ecofining e la costruzione di un impianto per il pretrattamento degli scarti come oli esausti da cucina e grassi animali, e residui dell’industria agroalimentare, che sono la carica prevalente con cui Enilive produce i biocarburanti HVO. Grazie alla tecnologia proprietaria Ecofining, Enilive, società di Eni per una mobilità più sostenibile, produce l’HVO (olio vegetale idrogenato), un biocarburante da materie prime rinnovabili, come ad esempio gli oli da cottura e residui dell’industria agroalimentare, che è utilizzabile anche in purezza dalle motorizzazioni validate e che è già distribuito in oltre 1600 stazioni di servizio Enilive in Europa. L’impianto di Sannazzaro avvierà la produzione di biocarburanti HVO diesel e SAF-biojet per l’aviazione dal 2028, e avrà una capacità produttiva di circa 550mila tonnellate/anno.

“L’iniziativa – si legge in una nota – permetterà, in sinergia con le utilities e infrastrutture esistenti, di affiancare alla produzione di carburanti tradizionali, quella di biocarburanti HVO diesel e SAF, per contribuire alla riduzione dell’impronta carbonica dei trasporti e alla decarbonizzazione del settore aereo, per il quale oggi i SAF sono l’unica soluzione già disponibile. Il progetto, aumentando la diversificazione dei prodotti offerti sul mercato, rafforzerà anche la sicurezza energetica italiana ed europea e contribuirà agli obiettivi di RePowerEU, grazie all’aumento della capacità produttiva europea di biocarburanti”.

L’accordo fa seguito a quello sempre da 500 milioni di euro siglato nel luglio 2025 per la conversione della raffineria di Livorno in bioraffineria. La trasformazione di parte della raffineria di Sannazzaro de’ Burgondi in bioraffineria contribuisce all’obiettivo strategico di Enilive di raggiungere 5 milioni di tonnellate di capacità produttiva di biocarburanti entro il 2030, di cui oltre 2 milioni di tonnellate di capacità produttiva di SAF. Attualmente la produzione di biocarburanti avviene nelle bioraffinerie Enilive di Venezia e di Gela, e nella bioraffineria St. Bernard Renewables LLC (joint venture partecipata al 50%) in Louisiana (Stati Uniti d’America). A queste si aggiungeranno nel 2026 la terza bioraffineria in Italia, a Livorno, e, a seguire, le due bioraffinerie attualmente in costruzione in Malesia e in Corea del Sud e una quarta in Italia, in Sicilia a Priolo, verrà realizzata insieme a Q8 entro il 2028.

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“Questo finanziamento rappresenta un sostegno strategico a un progetto di alto valore ambientale e industriale, contribuendo alla decarbonizzazione del settore dei trasporti, in particolare di quello aereo – spiega Gelsomina Vigliotti, Vicepresidente della BEI -. Tramite questa iniziativa, la BEI mira a rafforzare la capacità europea di produrre carburanti avanzati e promuove un uso circolare e sostenibile delle risorse”.

“Questo ulteriore accordo con la BEI rappresenta un’importante conferma dell’efficacia e della solidità della strategia che stiamo eseguendo con i nostri business legati alla transizione energetica – sottolinea Claudio Descalzi, AD di Eni -. Per realizzare una transizione concreta verso energie sempre più a ridotto impatto ambientale occorre creare business in grado di crescere e generare valore, e noi l’abbiamo fatto integrando tecnologia e capacità di esecuzione di progetti industriali, da un lato, con un parco clienti ampio e in crescita, dall’altro. Vediamo nella bioraffinazione e nei biocarburanti un tassello fondamentale per contribuire alla progressiva decarbonizzazione dei trasporti, utilizzabile in tutti gli ambiti di questo settore e già adeguato alle caratteristiche della domanda esistente. Siamo il secondo produttore di biocarburanti in Europa e stiamo lavorando a tre conversioni di bioraffinerie in Italia, dopo averne completate già due, Venezia e Gela, che stanno contribuendo significativamente a un approvvigionamento più sostenibile sotto il profilo ambientale del settore dei trasporti”.

La domanda di SAF, trainata dagli obblighi di miscelazione del Regolamento ReFuelEU Aviation, è destinata a crescere rapidamente dal 2030, consolidando la solidità tecnica ed economica dell’iniziativa e la sua maggiore sostenibilità nel lungo termine. I biocarburanti da olio vegetale idrotrattato (HVO) hanno un ruolo fondamentale perché possono dare un contributo immediato alla riduzione delle emissioni (calcolate lungo l’intera catena del valore) del settore dei trasporti, incluso il trasporto aereo, su strada, marittimo e ferroviario.

La conversione del sito di Sannazzaro è in linea con la strategia di Eni e di Enilive di aumentare la produzione di biocarburanti a fronte dalla crescente domanda in Europa e in Italia, sia per gli obiettivi di riduzione delle emissioni previsti dalla RED III (Renewable Energy Directive), sia per gli obblighi di immissione al consumo di biocarburanti in purezza definiti dalla normativa italiana. A livello globale, nel 2024 i biocarburanti hanno inciso per il 4% sul totale dell’energia consumata nei trasporti e si prevede che raggiungeranno il 9% nel 2035 e il 12% nel 2050 sulla base dello scenario IEA Net Zero del World Energy Outlook 2025.

– Foto ufficio Stampa Eni –

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Scuola, Valditara “Risultato storico, tre contratti rinnovati”

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ROMA (ITALPRESS) – Grazie alla firma oggi da parte di sindacati ed Aran della parte economica del CCNL Comparto Istruzione e Ricerca 2025-2027 arrivano ulteriori incrementi retributivi mensili di 143 euro per i docenti e di 107 euro per gli ATA, oltre agli arretrati, pari a 855 euro per i docenti e 633 euro per gli ATA.
“Ciò è stato possibile grazie alla nostra proposta di atto di indirizzo, condivisa dai sindacati e da Aran al tavolo negoziale. Ho richiesto l’anticipazione della parte economica, e la destinazione della quasi totalità delle risorse all’incremento dello stipendio tabellare, per garantire al meglio la continuità contrattuale e la tutela dei salari – afferma in una nota il ministro dell’Istruzione e del Merito Giuseppe Valditara -. Dall’insediamento del Governo a oggi, abbiamo realizzato un risultato storico, sottoscrivendo tre contratti del comparto Scuola, che portano a incrementi retributivi mensili complessivi di 412 euro per i docenti e 304 euro per gli ATA. Questo è stato possibile grazie ai finanziamenti assicurati dalle leggi di bilancio di questo Governo a cui abbiamo aggiunto come Ministero dell’Istruzione e del Merito risorse ulteriori per il personale scolastico, in particolare 300 milioni per il contratto 2019/2021 e 240 milioni per il 2022/2024. Ci siamo definitivamente lasciati alle spalle la stagione dei blocchi e dei ritardi contrattuali. La nostra priorità è quella di migliorare sempre più le condizioni retributive e di welfare del personale della scuola”.

– Foto IPA Agency –

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Osservatorio Agrofarma, innovazione e bio ridisegnano l’agricoltura italiana

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VERONA (ITALPRESS) – L’agricoltura italiana attraversa una fase di profonda trasformazione, guidata dall’innovazione tecnologica, dall’espansione del biologico e dalla crescita del settore biotech. E’ questa la fotografia che emerge dagli ultimi dati dell’Osservatorio Agrofarma, un report che, semestralmente, fornisce informazioni sullo stato dell’arte dell’agricoltura italiana e del comparto agricolo.
“I nuovi dati confermano la trasformazione strutturale dell’agricoltura italiana: innovazione digitale, agricoltura di precisione, biologico e biotecnologie non sono più traiettorie alternative, ma soluzioni concrete, mature e già disponibili per aumentare la produttività delle imprese agricole e sostenere il reddito degli agricoltori – ha detto Paolo Tassani Presidente di Agrofarma-Federchimica -. La sfida oggi è accompagnare questo cambiamento con un quadro normativo chiaro e coerente, capace di sostenere la competitività dell’agricoltura italiana ed europea, soprattutto in un contesto internazionale segnato da instabilità e conflitti che mettono a rischio la sicurezza alimentare”.
La responsabilità scientifica del progetto è stata affidata ad Aretè, The Agri-food intelligence company, società indipendente di ricerca, analisi e consulenza economica interamente specializzata sui settori agricoltura e food.
“Quanto emerge dall’analisi semestrale è un comparto agricolo che crede nelle soluzioni digitali, su cui sta facendo leva per rispondere alle sfide normative e per efficientare, pur scontrandosi ad oggi con un quadro regolatorio che necessiterebbe di semplificazioni, soprattutto in materia di sperimentazione. Dall’altro lato, un’industria degli agrofarmaci che continua ad investire in modo importante e che registra ottime performances economiche, confermando che il settore sta rispondendo alle sfide di questi anni con proattività e apertura al cambiamento”, afferma Enrica Gentile, CEO & Founder Aretè Srl.
Parlando di innovazione, l’Osservatorio Agrofarma richiama anche i dati dell’Osservatorio Smart AgriFood – Politecnico di Milano e Università di Brescia, che evidenziano una ripresa del mercato dell’Agricoltura 4.0, trainata dal ruolo sempre più rilevante dell’Intelligenza Artificiale come tecnologia abilitante. Cresce la fiducia tra le aziende utilizzatrici, che riportano benefici concreti e misurabili dalle soluzioni digitali adottate. Guardando invece alle tecnologie emergenti, le sperimentazioni regionali sui droni avviate dal 2022 stanno dando esiti molto positivi, soprattutto su vite, olivo e colture ad alto valore.
L’impiego delle più moderne tecnologie permette di ottimizzare l’uso degli agrofarmaci, un principio pienamente coerente con le migliori pratiche agronomiche e che supera il semplice concetto di riduzione, puntando invece su precisione, efficacia e sostenibilità.
Relativamente all’agricoltura biologica, il nuovo report fa emergere un ulteriore aumento delle superfici coltivate con metodo biologico, che con oltre 2,5 milioni di ettari rappresentano ormai il 20,9% della SAU nazionale nel 2024, un valore significativamente superiore alla media europea dell’11,7%. Le colture biologiche più diffuse in Italia sono foraggere, prati e pascoli, e cereali. Otto delle prime dieci regioni per peso percentuale delle aree destinate ad agricoltura biologica sulla SAU totale sono localizzate al centro-sud.
Il biotech italiano continua la sua corsa e si conferma uno degli assi strategici per migliorare produttività, qualità e sostenibilità: nel 2024 il comparto raggiunge un fatturato complessivo di 53,4 miliardi di euro (+5%). Nello stesso anno gli addetti impiegati dal settore sono cresciuti del 4%. Tecniche come il genome editing e la cisgenesi aprono a soluzioni sempre più mirate e avanzate per affrontare malattie, stress climatici e riduzione degli input. L’area agroalimentare e zootecnica è quella più rappresentata: circa il 65% delle imprese opera in questo ambito generando oltre 27 miliardi di euro di fatturato.
L’Osservatorio Agrofarma, dunque, “delinea un comparto dinamico, che investe con decisione in digitalizzazione, sviluppo del biologico e nuove tecnologie, pur muovendosi in un quadro normativo in evoluzione e in un contesto di forte pressione competitiva. Un settore che, grazie al contributo delle imprese agricole e dell’industria, continua a sostenere la transizione verso un’agricoltura più efficiente, sicura e sostenibile”.

– foto ufficio stampa Agrofarma –
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