Cronaca
Malattia di Pompe, in Italia ora disponibile nuova terapia domiciliare
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10 mesi fa-
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RedazioneMILANO (ITALPRESS) – E’ oggi disponibile in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) e infantile (IOPD), a seguito dell’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, pubblicata in Gazzetta Ufficiale. Il farmaco avrà la possibilità di essere somministrato tramite terapia domiciliare.
La malattia di Pompe è una patologia neuromuscolare degenerativa rara che può compromettere le capacità motorie e respiratorie di chi ne è affetto, e può avere insorgenza infantile (IOPD) o tardiva (LOPD). Se non trattata, la IOPD può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, prevalentemente per insufficienza respiratoria. Per i pazienti affetti da LOPD, invece, potrebbe essere necessario, con il progredire della malattia, intervenire con l’ausilio di una sedia a rotelle per aiutare la mobilità e con la ventilazione meccanica per migliorare la funzionalità dell’apparato respiratorio.
Avalglucosidasi alfa è la seconda terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe sviluppata da Sanofi. In Italia, questo nuovo trattamento segue l’autorizzazione e la commercializzazione di alglucosidasi alfa nel 2006, la prima terapia enzimatica sostitutiva a dimostrarsi efficace nel rallentare la progressione della malattia di Pompe.
L’approvazione europea di avalglucosidasi alfa e, conseguentemente, l’ammissione a rimborsabilità da parte di AIFA, è basata sui dati degli studi COMET e Mini-COMET. Nell’ambito di questo robusto programma di sviluppo clinico, avalglucosidasi alfa ha dimostrato differenze clinicamente significative rispetto ad alglucosidasi alfa relativamente al carico di malattia nei pazienti affetti da malattia di Pompe sia a esordio tardivo sia a esordio infantile.
“La malattia di Pompe è una patologia rara, multisistemica, molto grave, debilitante e spesso mortale, che danneggia prevalentemente muscoli, apparato respiratorio e cuore – afferma Antonio Toscano, Responsabile Centro ERN-NMD per le Malattie Neuromuscolari, A.O.U. “G. Martino” di Messina -. Le persone con questa malattia, e i loro caregiver, devono convivere con una condizione cronica che tende a peggiorare nel tempo e nella quale il disturbo respiratorio è considerato come principale causa di morte. L’approvazione di avalglucosidasi alfa rappresenta una nuova possibilità per i pazienti di vedere la propria condizione migliorata significativamente con un impatto notevole sulla qualità della vita. Per i pazienti con insorgenza tardiva la terapia ha dimostrato benefici su diversi aspetti tra cui la respirazione, la mobilità, il dolore e la fatica; per i pazienti invece con insorgenza infantile importanti benefici nella funzione motoria”.
I risultati dello studio COMET, di confronto tra avalglucosidasi alfa e alglucosidasi alfa nella LOPD, hanno dimostrato un miglioramento della capacità vitale forzata, una misura chiave della funzione respiratoria, e un miglioramento nel test del cammino, con con una distanza percorsa di 30 metri superiore rispetto ai pazienti trattati con alglucosidasi alfa.
I risultati dello studio Mini-COMET, che ha valutato avalglucosidasi alfa nei pazienti affetti da IOPD, hanno mostrato un miglioramento o una stabilizzazione a sei mesi nella scala di misurazione di motricità grossolana, nel test rapido della funzione motoria, nella valutazione pediatrica dell’indice di disabilità (Pompe-PEDI), nel punteggio z-score della massa ventricolare sinistra e nelle misure della posizione delle palpebre nei pazienti precedentemente in declino o non sufficientemente controllati con alglucosidasi alfa.
“A 18 anni dalla prima possibilità per tutti i pazienti con malattia di Pompe di potersi affidare ad una terapia in grado di rallentare l’insorgenza dei sintomi e credere così in un futuro diverso, siamo molto contenti di poter assistere all’arrivo di una nuova soluzione terapeutica fruibile da tutta la popolazione interessata e con possibilità di terapia domiciliare – afferma Elisabetta Conti, presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi -. Questo ci consente di mantenere viva la speranza sapendo che la ricerca non si ferma e che l’attenzione per i pazienti rimane costante. Troppo spesso i tempi di diagnosi sono ancora eccessivamente lunghi e, una volta ricevuta, la difficoltà di trovare un Centro di riferimento vicino al proprio domicilio e la sicurezza di una presa in carico multidisciplinare rendono la qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver estremamente complicata. Con questo nuovo farmaco la comunità dei pazienti, che rappresento, potrà beneficiare della possibilità di essere infusa a domicilio, consentendo una miglior gestione dei propri impegni personali. Il nostro prossimo obiettivo è ora l’aggiornamento del panel dello screening neonatale per avere diagnosi veramente tempestive”.
Sanofi è da più di 40 anni impegnata nel sostegno alle persone con patologie rare, spesso difficili da diagnosticare e curare. “Questo impegno – conclude la nota – comprende oltre 20 anni di ricerca sulla malattia di Pompe, a partire dallo sviluppo di alglucosidasi alfa, la prima opzione terapeutica che ha aperto la strada alla gestione di questa patologia. Nonostante questa terapia abbia dimostrato di avere un impatto positivo sull’evoluzione della malattia, Sanofi ha continuato ad ascoltare la comunità dei pazienti, proseguendo nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche che potessero dare risposte alle esigenze non soddisfatte e contribuire a migliorare la loro qualità di vita. Lo sviluppo di avalglucosidasi alfa è il risultato di questo impegno”.
– foto ufficio stampa Sanofi –
(ITALPRESS).
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Regione Lazio, presentato il piano annuale operativo per la Blue Economy
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22 Novembre 2024di
RedazioneROMA (ITALPRESS) – La Regione Lazio ha presentato questa mattina ai sindaci e ai responsabili degli Uffici Tecnici dei 24 comuni costieri del Lazio (Montalto di Castro, Tarquinia, Civitavecchia, Santa Marinella, Cerveteri, Ladispoli, Fiumicino, Roma Capitale, Pomezia, Ardea, Anzio, Nettuno, Latina, Sabaudia, San Felice Circeo, Terracina, Fondi, Sperlonga, Itri, Gaeta, Formia, Minturno, Ponza, Ventotene) il Piano Operativo 2024 per lo sviluppo della Blue Economy e i finanziamenti ai Comuni litoranei e isolani a valere sul “Fondo Straordinario per lo Sviluppo Economico del Litorale Laziale”.
Hanno partecipato all’incontro Roberta Angelilli, vicepresidente della Regione Lazio e assessore a Sviluppo economico, Commercio, Artigianato, Industria, Internazionalizzazione; Enrico Tiero, presidente XI Commissione – Sviluppo economico e attività produttive, start-up, commercio, artigianato, industria, tutela dei consumatori, ricerca e innovazione della Regione Lazio e Pierpaolo Ribuffo, Capo Dipartimento per le Politiche del mare della Presidenza del Consiglio dei Ministri. Il Fondo Straordinario per lo Sviluppo Economico del Litorale Laziale, istituto con la Legge regionale n. 26/2007, stanzia 10 milioni di euro fino e finanzierà attraverso un avviso pubblico interventi proposti dai comuni beneficiari, anche in un’ottica di economia circolare, in particolare: tutela e valorizzazione delle risorse ambientali, storiche, artistiche, monumentali e delle aree naturali protette marine e terrestri; servizi pubblici connessi alla fruibilità del litorale, comprensivi di aree di parcheggio attrezzate; riqualificazione dei lungomari; percorsi ciclabili e pedonali del lungomare, preferibilmente integrati da parcheggi di scambio (auto/bus/bici) anche a carattere sovra-comunale e pedonalizzazione del lungomare; servizi telematici per la valorizzazione turistica e sociale del territorio; con servizi essenziali (postazioni per assistenza, sicurezza e primo soccorso) e percorsi senza barriere architettoniche.
Il Piano Operativo 2024 per lo sviluppo della Blue Economy, redatto ai sensi della (Legge regionale n. 2/2022) è stato elaborato a partire da una puntuale analisi del contesto economico-sociale e normativo e s’inquadra nelle strategie regionali di medio periodo dettagliate in documenti d’indirizzo, tra gli altri la S3 (Smart specialisation strategy) e il Piano regionale di utilizzazione delle aree del demanio marittimo con finalità turistico-ricreative (PUAR).
Il Piano promuove, anche in cofinanziamento con altri enti, azioni volte a ridurre l’inquinamento delle acque marine del Lazio e di quelle dolci o salmastre; progetti innovativi per la rimozione, il recupero e il riuso dei relitti marini e fluviali; interventi volti a ridurre o eliminare l’incidenza della plastica nell’ecosistema marino, anche accompagnati da azioni di sensibilizzazione; progetti pilota sulla dissalazione e il riuso delle salamoie; riduzione e gestione dei rifiuti, gestione delle risorse energetiche e idriche, mobilità sostenibile, accessibilità e inclusione; acquisti eco-sostenibili.
A ciascuno dei 24 Comuni costieri e litoranei del Lazio verrà assegnato un importo base di 50mila euro mentre il restante importo di 1,3 milioni sarà ripartito in base alla superficie totale e al numero di abitanti del territorio di ciascun Comune. Sono ammissibili anche sinergie con piccole e medie imprese attive negli ambiti dell’economia blu o con centri di ricerca pubblici o privati.
I contributi, per un totale complessivo di 2,5 milioni di euro, saranno concessi a seguito dalla manifestazione d’interesse da parte dei ventiquattro Comuni.
“La Blue Economy rappresenta un’opportunità concreta per lo sviluppo del litorale, attraverso un modello di crescita che integra economia, ambiente e società. Con questo nuovo piano d’interventi vogliamo favorire lo sviluppo costiero, adottando strategie multidisciplinari attraverso una pianificazione territoriale integrata che riguarda, ad esempio, la creazione dei piani regolatori marittimi e costieri, bilanciando le esigenze economiche, turistiche, ambientali e sociali. Si apre per il Litorale una stagione di progettazione di investimenti regionali per lo sviluppo del territorio”, ha dichiarato Roberta Angelilli.
-foto ufficio stampa Lazio Innova –
(ITALPRESS).
Cronaca
Meloni “No all’equivalenza delle responsabilità tra Israele e Hamas”
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22 Novembre 2024di
Redazione
ROMA (ITALPRESS) – “Approfondirò in questi giorni le motivazioni che hanno portato alla sentenza della Corte Penale Internazionale. Motivazioni che dovrebbero essere sempre oggettive e non di natura politica. La Presidenza italiana del G7 intende porre il tema all’ordine del giorno della prossima Ministeriale Esteri che si terrà a Fiuggi dal 25 al 26 novembre.
Un punto resta fermo per questo governo: non ci può essere una equivalenza tra le responsabilità dello Stato di Israele e l’organizzazione terroristica Hamas”. Lo afferma in una nota il presidente del Consiglio Giorgia Meloni.
– Foto Agenzia Fotogramma –
(ITALPRESS).
Cronaca
Fonseca “Vorrei un Milan concentrato come Sinner”
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22 Novembre 2024di
RedazioneCARNAGO (VARESE) (ITALPRESS) – “E’ una partita importante come tutte ma non decisiva. Non è più importante di quella dopo con l’Empoli, ma è comunque una partita diversa. Io sono sempre positivo e penso che possiamo vincere, abbiamo tanto rispetto per la Juve ma non paura, siamo il Milan”. Paulo Fonseca presenta così la sfida di domani pomeriggio al Meazza contro i bianconeri. “Mi piace molto la Juve, è una squadra totalmente diversa rispetto all’anno scorso, le piace giocare, offensivamente è forte: i giocatori più influenti sono gli esterni”, avverte il tecnico rossonero, pronto anche a vedere Weah centravanti al posto di Vlahovic. “Lo conosco bene visto che ha lavorato con me al Lille anche se non come attaccante. Ad ogni modo lui e Vlahovic sono giocatori diversi, Tim è un giocatore veloce, di profondità”. Reduce dall’incontro con Sinner (“è stato un piacere sostenere un milanista come lui”), il tecnico portoghese ammira nel tennista “tante cose buone che vorrei vedere nella nostra squadra. Ha una capacità di concentrazione impressionante, non sbaglia quasi mai perchè è sempre molto focalizzato. Mi piacerebbe vedere la stessa cosa nel mio Milan”. Che in questa stagione non ha sbagliato i grandi appuntamenti, come se non sentisse la pressione. “Non è questione di pressione quanto di motivazione: contro Inter, Juve o Real è facile essere motivati, è più difficile poi andare a Cagliari e avere la stessa motivazione, è quello che stiamo cercando. La pressione c’è tutti i giorni, se non la volessimo non dovremmo stare qui”. E a questo proposito, Fonseca si dice d’accordo con Ibra “quando dice che dobbiamo trovare un migliore equilibrio. Secondo me è una questione di concentrazione e di atteggiamento, il modo in cui vediamo le partite contro le piccole. Per me è una questione mentale ma ci stiamo lavorando, ne stiamo parlando con i giocatori”. Avere un Morata in più sarà di grande aiuto ma “non possiamo essere dipendenti da un giocatore, conta quello che fa la squadra. Poi se la squadra sta bene, i giocatori faranno meglio singolarmente. Noi vogliamo essere una squadra offensiva ma la Juve è forte difensivamente, è la squadra che ha preso meno gol. Sarà una partita difficile offensivamente. Impostazione tattica come a Madrid? Sarà una partita diversa. La Juve difensivamente oggi è più forte del Real”. Ma questo Milan può essere ancora in corsa per lo scudetto? “I giocatori mi fanno credere che possiamo essere la squadra che vorremmo essere, lavorano bene e questo mi fa essere positivo – garantisce – Sento che piano piano stiamo migliorando, stiamo progredendo, stiamo seguendo il cammino per essere una squadra più forte”.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).
Tg News – 22/11/2024
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