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Cronaca

Malattia di Pompe, in Italia ora disponibile nuova terapia domiciliare

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MILANO (ITALPRESS) – E’ oggi disponibile in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) e infantile (IOPD), a seguito dell’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, pubblicata in Gazzetta Ufficiale. Il farmaco avrà la possibilità di essere somministrato tramite terapia domiciliare.
La malattia di Pompe è una patologia neuromuscolare degenerativa rara che può compromettere le capacità motorie e respiratorie di chi ne è affetto, e può avere insorgenza infantile (IOPD) o tardiva (LOPD). Se non trattata, la IOPD può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, prevalentemente per insufficienza respiratoria. Per i pazienti affetti da LOPD, invece, potrebbe essere necessario, con il progredire della malattia, intervenire con l’ausilio di una sedia a rotelle per aiutare la mobilità e con la ventilazione meccanica per migliorare la funzionalità dell’apparato respiratorio.
Avalglucosidasi alfa è la seconda terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe sviluppata da Sanofi. In Italia, questo nuovo trattamento segue l’autorizzazione e la commercializzazione di alglucosidasi alfa nel 2006, la prima terapia enzimatica sostitutiva a dimostrarsi efficace nel rallentare la progressione della malattia di Pompe.
L’approvazione europea di avalglucosidasi alfa e, conseguentemente, l’ammissione a rimborsabilità da parte di AIFA, è basata sui dati degli studi COMET e Mini-COMET. Nell’ambito di questo robusto programma di sviluppo clinico, avalglucosidasi alfa ha dimostrato differenze clinicamente significative rispetto ad alglucosidasi alfa relativamente al carico di malattia nei pazienti affetti da malattia di Pompe sia a esordio tardivo sia a esordio infantile.
“La malattia di Pompe è una patologia rara, multisistemica, molto grave, debilitante e spesso mortale, che danneggia prevalentemente muscoli, apparato respiratorio e cuore – afferma Antonio Toscano, Responsabile Centro ERN-NMD per le Malattie Neuromuscolari, A.O.U. “G. Martino” di Messina -. Le persone con questa malattia, e i loro caregiver, devono convivere con una condizione cronica che tende a peggiorare nel tempo e nella quale il disturbo respiratorio è considerato come principale causa di morte. L’approvazione di avalglucosidasi alfa rappresenta una nuova possibilità per i pazienti di vedere la propria condizione migliorata significativamente con un impatto notevole sulla qualità della vita. Per i pazienti con insorgenza tardiva la terapia ha dimostrato benefici su diversi aspetti tra cui la respirazione, la mobilità, il dolore e la fatica; per i pazienti invece con insorgenza infantile importanti benefici nella funzione motoria”.
I risultati dello studio COMET, di confronto tra avalglucosidasi alfa e alglucosidasi alfa nella LOPD, hanno dimostrato un miglioramento della capacità vitale forzata, una misura chiave della funzione respiratoria, e un miglioramento nel test del cammino, con con una distanza percorsa di 30 metri superiore rispetto ai pazienti trattati con alglucosidasi alfa.
I risultati dello studio Mini-COMET, che ha valutato avalglucosidasi alfa nei pazienti affetti da IOPD, hanno mostrato un miglioramento o una stabilizzazione a sei mesi nella scala di misurazione di motricità grossolana, nel test rapido della funzione motoria, nella valutazione pediatrica dell’indice di disabilità (Pompe-PEDI), nel punteggio z-score della massa ventricolare sinistra e nelle misure della posizione delle palpebre nei pazienti precedentemente in declino o non sufficientemente controllati con alglucosidasi alfa.
“A 18 anni dalla prima possibilità per tutti i pazienti con malattia di Pompe di potersi affidare ad una terapia in grado di rallentare l’insorgenza dei sintomi e credere così in un futuro diverso, siamo molto contenti di poter assistere all’arrivo di una nuova soluzione terapeutica fruibile da tutta la popolazione interessata e con possibilità di terapia domiciliare – afferma Elisabetta Conti, presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi -. Questo ci consente di mantenere viva la speranza sapendo che la ricerca non si ferma e che l’attenzione per i pazienti rimane costante. Troppo spesso i tempi di diagnosi sono ancora eccessivamente lunghi e, una volta ricevuta, la difficoltà di trovare un Centro di riferimento vicino al proprio domicilio e la sicurezza di una presa in carico multidisciplinare rendono la qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver estremamente complicata. Con questo nuovo farmaco la comunità dei pazienti, che rappresento, potrà beneficiare della possibilità di essere infusa a domicilio, consentendo una miglior gestione dei propri impegni personali. Il nostro prossimo obiettivo è ora l’aggiornamento del panel dello screening neonatale per avere diagnosi veramente tempestive”.
Sanofi è da più di 40 anni impegnata nel sostegno alle persone con patologie rare, spesso difficili da diagnosticare e curare. “Questo impegno – conclude la nota – comprende oltre 20 anni di ricerca sulla malattia di Pompe, a partire dallo sviluppo di alglucosidasi alfa, la prima opzione terapeutica che ha aperto la strada alla gestione di questa patologia. Nonostante questa terapia abbia dimostrato di avere un impatto positivo sull’evoluzione della malattia, Sanofi ha continuato ad ascoltare la comunità dei pazienti, proseguendo nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche che potessero dare risposte alle esigenze non soddisfatte e contribuire a migliorare la loro qualità di vita. Lo sviluppo di avalglucosidasi alfa è il risultato di questo impegno”.

– foto ufficio stampa Sanofi –
(ITALPRESS).

Cronaca

Radio Pavia Breakfast News – 15 agosto 2026

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Ferragosto sulle prime pagine dei quotidiani italiani, ma con poco spazio alla leggerezza. A dominare sono il caso Lavitola-Ranucci, le tensioni internazionali, l’Etna che continua a condizionare i trasporti e una manovra economica che già accende lo scontro politico. Nello sport, invece, è una giornata da incorniciare per l’Italia, protagonista assoluta agli Europei di atletica e nuoto.

Cronaca e politica: il caso Lavitola ancora al centro

Il caso che ruota attorno a Walter Lavitola e Sigfrido Ranucci resta uno dei temi principali della giornata.

Il Corriere della Sera titola: “Caso Lavitola, i pm ripartono da pc e telefoni. Ranucci resiste su Report: niente passi indietro”. Gli investigatori stanno passando al setaccio dispositivi e contatti per ricostruire rapporti, interlocutori e possibili retroscena dell’attentato.

Repubblica apre invece con “Lavitola, non è finita”, sottolineando come l’inchiesta sia entrata in una seconda fase. In evidenza anche le dichiarazioni di Gomes Clesio Tavares, indicato come uno degli uomini vicini a Lavitola.

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Sul Giornale il titolo è “Lavitola e i segnali in codice nella telefonata con Ranucci”, mentre Libero propone l’esclusiva “Parla l’uomo di Lavitola”. Diversa l’impostazione del Fatto Quotidiano, che titola “Ranucci, la Rai teme per Report” e concentra l’attenzione sulle conseguenze interne a Viale Mazzini.

Anche La Verità insiste sul caso con l’interrogativo rivolto a Lavitola: “Hai scritto che Ranucci ti ha chiesto di fargli l’attentato?”.

Sul fronte internazionale rimane alta la tensione in Cisgiordania. Il Corriere titola “Israele, lo scontro sui coloni”, dopo la vicenda dei cinque italiani costretti a lasciare un villaggio palestinese assediato.

Repubblica racconta: “Gli italiani via dal villaggio assediato dai coloni”, mentre il Fatto parla dei volontari di Qusra come di persone “trascinate dall’Idf che sta coi coloni”.

Tiene banco anche il dossier migranti. La Stampa parla di “Roma-Berlino, trattativa e minacce” e di una frontiera di Ceuta sempre più militarizzata. Il Giornale racconta invece l’arresto in Francia di otto attivisti No Tav sospettati di voler colpire obiettivi italiani.

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Altro tema trasversale è l’Etna. La Stampa sceglie l’immagine del vulcano per il titolo “Ferragosto di fuoco”: restano pesanti le ripercussioni sui voli da e per Catania. Il Giornale parla di “500mila rimasti a terra”.

Economia: manovra, banche, debito e detrazioni

Sul fronte economico è La Stampa a mettere in apertura la legge di bilancio: “Manovra, duello sulle banche”. Il confronto nella maggioranza riguarda soprattutto l’ipotesi di nuovi interventi sul sistema creditizio, mentre sullo sfondo restano Irpef, pensioni, contratti e bonus casa.

Il Sole 24 Ore apre invece sulle dichiarazioni dei redditi: “Detrazioni nel 730, crescono le richieste per salute, scuola e spese veterinarie”. Aumenta in particolare il ricorso alle detrazioni sanitarie e per l’istruzione.

Sempre il Sole dedica grande spazio ai mercati obbligazionari: “Bond Usa, volano i rendimenti: spia rossa sul debito”. L’aumento del costo del debito americano viene indicato come uno dei segnali da seguire con maggiore attenzione sui mercati internazionali.

In evidenza anche il dato di Bankitalia: sale al 35,9% la quota di debito pubblico italiano in mani straniere.

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Interessante inoltre l’analisi sul calcio italiano: quasi il 50% delle squadre di Serie A e B sarebbe ormai sotto il controllo di capitali esteri.

Sul fronte fiscale e politico, Libero rilancia il tema del ceto medio con l’editoriale “Meno tasse al ceto medio, la sfida è qui”.

Sport: l’Italia domina tra atletica e nuoto

Le prime pagine sportive celebrano una giornata straordinaria.

La Gazzetta dello Sport apre con “L’Italia più bella”. In primo piano Gianmarco Tamberi, Nadia Battocletti e Simona Quadarella: tre simboli di una spedizione azzurra che continua a raccogliere medaglie.

Il Corriere dello Sport titola a tutta pagina “Un salto nell’oro”, dedicando la copertina soprattutto al ritorno al vertice di Tamberi.

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Ancora più enfatico Tuttosport: “L’età dell’oro”. Il quotidiano torinese sottolinea il dominio italiano tra pista e piscina, con Battocletti, Tamberi e Quadarella protagonisti.

Sul mercato del calcio continua a muoversi la Juventus. Tuttosport apre con “Juve, Musso l’anti Vicario”: per la porta bianconera spunta anche il nome del portiere argentino dell’Atletico Madrid.

La Gazzetta parla invece di “Leao in svendita, Vicario in affitto”, mentre il Corriere dello Sport rilancia il possibile asse Juventus-Psg per Suzuki.

Spazio anche alla Coppa Italia: la Fiorentina parte forte con quattro gol, mentre oggi tocca al Torino.

La Provincia Pavese: pensionati contro la Festa Democratica, libri sempre più cari e vendemmia anticipata

Sul quotidiano La Provincia Pavese l’apertura è dedicata alla protesta scoppiata a Vigevano attorno alla Festa Democratica.

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Il titolo è: “Pensionati in rivolta: sfrattati dalla festa Dem”. Al centro della polemica ci sono gli spazi pomeridiani per le attività dei pensionati, con gli organizzatori che replicano spiegando di avere difficoltà nel reperire volontari.

Grande richiamo anche al costo dei libri scolastici: “Caro libri: il conto è salato. Il più oneroso? Il liceo classico”. Secondo il quotidiano, per la prima superiore si arriva mediamente a circa 484 euro, con differenze significative tra i vari indirizzi.

In Oltrepò spazio alla vendemmia del Pinot, partita in anticipo: “Vendemmia lampo per il Pinot”. Il caldo e l’andamento della stagione stanno accelerando le operazioni nei vigneti.

Tra gli altri titoli, a Pavia si parla della polemica sulla “porta a porta” e sulla gestione dei rifiuti, mentre a Voghera viene segnalata la presenza di numerosi camperisti europei e la carenza di posti disponibili nell’area della Palazzina.

Sempre da Voghera, la Provincia Pavese ricorda il pensionamento del primario di Cardiologia Broglia, mentre da Robbio arriva la notizia della morte, a 49 anni, di una volontaria del Palio.

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Un Ferragosto dunque sospeso tra cronaca giudiziaria, tensioni internazionali e problemi economici, ma con una nota decisamente positiva che arriva dallo sport: l’Italia continua a vincere e a conquistare l’Europa.

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Niente sorprese in Coppa Italia: avanti Fiorentina, Monza, Parma e Cagliari

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ROMA (ITALPRESS) – Dopo il prologo del turno preliminare, la Coppa Italia torna in scena con i trentaduesimi e le prime squadre di serie A in campo non tradiscono le attese. A partire dalla Fiorentina, che dopo un mercato scoppiettante si presenta al Franchi e liquida la pratica Benevento (4-1), dando appuntamento nei sedicesimi a una fra Pisa ed Empoli. I viola la sbloccano dopo poco più di un minuto: palla recuperata sulla trequarti sannita, Atta mette in mezzo dalla sinistra e Gudmundsson tutto solo stacca di testa. Al 35′ altro cross, stavolta dalla sinistra a firma Joao Mario, e Kean insacca con una bella girata. Nella ripresa Ranieri sugli sviluppi di un calcio d’angolo e Ndour sull’assist di Brescianini arrotondano il risultato, mentre Lamesta rende solo meno pesante il passivo per i suoi.
Avanza anche il nuovo Monza di Juric, che al Brianteo stende 3-0 l’Avellino. Si prende la scena Varela, che prima la sblocca al 23′ con la complicità di una deviazione di un difensore irpino e poi, allo scadere del primo tempo, deve solo appoggiare in rete dopo l’ottimo lavoro di Cutrone. Lo stesso Cutrone nella ripresa ispira il tris di Forson, con un’imbucata centrale che l’inglese finalizza. Ora per i brianzoli la vincente di Torino-Carrarese. Aspettando l’ultimo acquisto Romero, il Parma scopre Simone Lontani. Classe 2008, è lui il grande protagonista del 2-0 al Catania al Tardini, con una doppietta che regala ai ducali il passaggio del turno dove se la vedranno con una fra Cremonese e Sampdoria. Il 18enne attaccante sblocca il risultato al 19′: sugli sviluppi di un calcio d’angolo, Troilo prolunga il pallone sul secondo palo e Lontani è bravo a farsi trovare pronto, firmando il suo primo gol con la maglia del Parma. Al 35′ arriva anche il raddoppio. Grande spunto sulla destra di El Bilal Tourè e palla in mezzo dove Lontani colpisce al volo e batte l’ex Rinaldi. Avanti anche il Cagliari, che fatica però più del previsto per piegare la resistenza dell’Arezzo neo promosso in B: 1-0 grazie al rigore trasformato da Deiola al 23′ al secondo tentativo, dopo che il primo era stato parato da Nunziante. Sulla strada dei sardi ora una fra Verona e Virtus Entella.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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Cronaca

Tamberi oro e Sioli bronzo nell’alto agli Europei, Desalu a medaglia nei 200

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BIRMINGHAM (INGHILTERRA) (ITALPRESS) – L’Italia conquista altre tre medaglie agli Europei di atletica in corso a Birmingham. Due di queste arrivano nel salto in alto: Gianmarco Tamberi centra l’oro con la misura di 2,32, mentre Matteo Sioli è di bronzo saltando a 2.27, prima di rinunciare per un problema fisico dopo il primo errore a 2.30. L’argento va all’ucraino Oleh Doroshchuk, che si ferma a 2.30 dopo aver fallito i tre salti a 2.32. Si tratta del quarto titolo europeo outdoor per Tamberi dopo Amsterdam 2016, Monaco 2022 e Roma 2024. Eliminato Christian Falocchi (2.18) dopo aver fallito tre salti a 2.23, mentre Edoardo Stronati realizza tre nulli a 2.18.
Poco dopo festeggia Fausto Desalu, medaglia di bronzo ex aequo con lo svizzero Timothè Mumenthaler nei 200 metri piani. L’azzurro corre in 20″26, preceduto dal tedesco Owen Ansah, oro in 19″95, e dal britannico Zharnel Hughes, argento in 20″16. Settimo posto per Filippo Dezza in 20″58.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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