Cronaca

Malattia di Pompe, in Italia ora disponibile nuova terapia domiciliare

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3 anni fa

29 Gennaio 2024

MILANO (ITALPRESS) – E’ oggi disponibile in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) e infantile (IOPD), a seguito dell’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, pubblicata in Gazzetta Ufficiale. Il farmaco avrà la possibilità di essere somministrato tramite terapia domiciliare.
La malattia di Pompe è una patologia neuromuscolare degenerativa rara che può compromettere le capacità motorie e respiratorie di chi ne è affetto, e può avere insorgenza infantile (IOPD) o tardiva (LOPD). Se non trattata, la IOPD può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, prevalentemente per insufficienza respiratoria. Per i pazienti affetti da LOPD, invece, potrebbe essere necessario, con il progredire della malattia, intervenire con l’ausilio di una sedia a rotelle per aiutare la mobilità e con la ventilazione meccanica per migliorare la funzionalità dell’apparato respiratorio.
Avalglucosidasi alfa è la seconda terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe sviluppata da Sanofi. In Italia, questo nuovo trattamento segue l’autorizzazione e la commercializzazione di alglucosidasi alfa nel 2006, la prima terapia enzimatica sostitutiva a dimostrarsi efficace nel rallentare la progressione della malattia di Pompe.
L’approvazione europea di avalglucosidasi alfa e, conseguentemente, l’ammissione a rimborsabilità da parte di AIFA, è basata sui dati degli studi COMET e Mini-COMET. Nell’ambito di questo robusto programma di sviluppo clinico, avalglucosidasi alfa ha dimostrato differenze clinicamente significative rispetto ad alglucosidasi alfa relativamente al carico di malattia nei pazienti affetti da malattia di Pompe sia a esordio tardivo sia a esordio infantile.
“La malattia di Pompe è una patologia rara, multisistemica, molto grave, debilitante e spesso mortale, che danneggia prevalentemente muscoli, apparato respiratorio e cuore – afferma Antonio Toscano, Responsabile Centro ERN-NMD per le Malattie Neuromuscolari, A.O.U. “G. Martino” di Messina -. Le persone con questa malattia, e i loro caregiver, devono convivere con una condizione cronica che tende a peggiorare nel tempo e nella quale il disturbo respiratorio è considerato come principale causa di morte. L’approvazione di avalglucosidasi alfa rappresenta una nuova possibilità per i pazienti di vedere la propria condizione migliorata significativamente con un impatto notevole sulla qualità della vita. Per i pazienti con insorgenza tardiva la terapia ha dimostrato benefici su diversi aspetti tra cui la respirazione, la mobilità, il dolore e la fatica; per i pazienti invece con insorgenza infantile importanti benefici nella funzione motoria”.
I risultati dello studio COMET, di confronto tra avalglucosidasi alfa e alglucosidasi alfa nella LOPD, hanno dimostrato un miglioramento della capacità vitale forzata, una misura chiave della funzione respiratoria, e un miglioramento nel test del cammino, con con una distanza percorsa di 30 metri superiore rispetto ai pazienti trattati con alglucosidasi alfa.
I risultati dello studio Mini-COMET, che ha valutato avalglucosidasi alfa nei pazienti affetti da IOPD, hanno mostrato un miglioramento o una stabilizzazione a sei mesi nella scala di misurazione di motricità grossolana, nel test rapido della funzione motoria, nella valutazione pediatrica dell’indice di disabilità (Pompe-PEDI), nel punteggio z-score della massa ventricolare sinistra e nelle misure della posizione delle palpebre nei pazienti precedentemente in declino o non sufficientemente controllati con alglucosidasi alfa.
“A 18 anni dalla prima possibilità per tutti i pazienti con malattia di Pompe di potersi affidare ad una terapia in grado di rallentare l’insorgenza dei sintomi e credere così in un futuro diverso, siamo molto contenti di poter assistere all’arrivo di una nuova soluzione terapeutica fruibile da tutta la popolazione interessata e con possibilità di terapia domiciliare – afferma Elisabetta Conti, presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi -. Questo ci consente di mantenere viva la speranza sapendo che la ricerca non si ferma e che l’attenzione per i pazienti rimane costante. Troppo spesso i tempi di diagnosi sono ancora eccessivamente lunghi e, una volta ricevuta, la difficoltà di trovare un Centro di riferimento vicino al proprio domicilio e la sicurezza di una presa in carico multidisciplinare rendono la qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver estremamente complicata. Con questo nuovo farmaco la comunità dei pazienti, che rappresento, potrà beneficiare della possibilità di essere infusa a domicilio, consentendo una miglior gestione dei propri impegni personali. Il nostro prossimo obiettivo è ora l’aggiornamento del panel dello screening neonatale per avere diagnosi veramente tempestive”.
Sanofi è da più di 40 anni impegnata nel sostegno alle persone con patologie rare, spesso difficili da diagnosticare e curare. “Questo impegno – conclude la nota – comprende oltre 20 anni di ricerca sulla malattia di Pompe, a partire dallo sviluppo di alglucosidasi alfa, la prima opzione terapeutica che ha aperto la strada alla gestione di questa patologia. Nonostante questa terapia abbia dimostrato di avere un impatto positivo sull’evoluzione della malattia, Sanofi ha continuato ad ascoltare la comunità dei pazienti, proseguendo nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche che potessero dare risposte alle esigenze non soddisfatte e contribuire a migliorare la loro qualità di vita. Lo sviluppo di avalglucosidasi alfa è il risultato di questo impegno”.

– foto ufficio stampa Sanofi –
(ITALPRESS).

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Cronaca

In Cina più di 500 milioni di persone praticano sport all’aperto

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31 secondi fa

18 Ottobre 2026

Redazione

PECHINO (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – Il numero di persone che praticano sport all’aperto in Cina supera i 500 milioni, mentre il valore economico complessivo del settore raggiunge circa 3.170 miliardi di yuan (circa 450 miliardi di dollari). E’ quanto emerge dal Rapporto sullo sviluppo dell’industria cinese degli sport all’aperto (2025-2026), presentato all’apertura della Conferenza cinese sull’industria degli sport all’aperto 2026.

Secondo le statistiche del Dipartimento per l’economia dello sport dell’Amministrazione generale dello sport, queste attività stanno guadagnando popolarità nelle città di terza e quarta fascia, dove il forte interesse dei consumatori ha portato i consumi al 42% del totale nazionale.

Dal punto di vista demografico, i consumatori del settore risultano relativamente ben distribuiti per fasce d’età e genere. Le persone tra i 19 e i 49 anni rappresentano il 76,16% del totale, mentre le donne e gli uomini costituiscono rispettivamente il 50,82% e il 49,18%.

Organizzata per la prima volta nel 2023, la Conferenza cinese sull’industria degli sport all’aperto è giunta alla quarta edizione. Articolata in cinque sezioni principali – cerimonia di apertura, attività tematiche, esibizioni sportive, promozione delle risorse e competizioni – la manifestazione si concentra su quattro temi chiave: nuove esperienze, nuovi contesti, nuove forme di integrazione e nuove tecnologie.

Fonte foto: Xinhua

(ITALPRESS).

Cronaca

Udinese-Lecce 0-3, quinto stop di fila per i bianconeri

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38 secondi fa

18 Ottobre 2026

Redazione

UDINE (ITALPRESS) – Buio pesto in casa Udinese che non riesce ad uscire da una crisi imprevedibile ad inizio stagione, quanto evidente in tutti i suoi aspetti. Primi 10 minuti incoraggianti per i bianconeri, poi è una costante pericolosità dei salentini. Ne bastano infatti appena 11, di minuti, al Lecce per trovare il vantaggio con il colpo di testa vincente di Gaspar, alla sua prima rete in A, su calcio d’angolo battuto dalla destra da Gallo. Colpe evidenti di Karlstrom in marcatura e di Okoye, in altra giornata decisamente negativa, che non esce nella sua area piccola. La difesa di casa sbanda impietosamente, con Ebosse costantemente in ritardo, mentre Abala e Solet che non trovano il modo di fermare le avanzate dei ragazzi di Di Francesco. Poco dopo la mezz’ora la seconda capitolazione friulana, ancora da corner battuto dall’altra lato da Gallo, con deviazione di petto di N’Dri a pochi passi dalla linea di porta. Fatah prima e soprattutto Geubbels in pieno recupero graziano Okoye, mancando di chiudere definitivamente il match.
Ripresa con tre cambi per Runjaic che manda in campo Palma, Piotrowski e Arizala per Alaba, Zarraga e Kamara. La manovra dei bianconeri cresce, anche se continuano gli svarioni difensivi con Guebbels in vena di regali per Okoye. Al quarto d’ora rete di Piotrowski dopo un buon controllo di Davis e assist di Arizala, ma Guida, in collaborazione con il VAR annulla per fuorigioco millimetrico dello stesso centrocampista polacco. Gli ospiti abbassano in maniera evidente il baricentro, mentre i padroni di casa controllano il gioco senza riuscire però ad impensierire Falcone. Nel finale è di nuovo Lecce con il palo di Esteban e l’esterno destro vincente di Siebert per il definitivo 0 a 3. Seconda vittoria esterna del suo campionato per il Lecce che torna a casa di nuovo con tre punti dal nord est dopo la vittoria di Venezia. Contestazione dei tifosi friulani, invece, per la quinta sconfitta consecutiva. I supporter abbandonano la curva mestamente pochi minuti prima del fischio finale in attesa di capire le evoluzioni.

– Foto: Image –
(ITALPRESS)

Cronaca

Italpress Awards, a Washington si è tenuta la quarta edizione

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2 ore fa

18 Ottobre 2026

Redazione

WASHINGTON (STATI UNITI) (ITALPRESS) – Anche quest’anno si rinnova l’appuntamento con gli Italpress Awards.

Il premio – istituito dall’agenzia di stampa Italpress, diretta e fondata da Gaspare Borsellino, giunto alla sua quarta edizione – viene assegnato a personalità italiane e italoamericane che valorizzano e promuovono l’eccellenza del Made in Italy nel mondo.

La cerimonia si è tenuta al Washington Hilton di Washington DC ed è stata presentata dal giornalista Stefano Vaccara.

Dopo i saluti del presidente della NIAF, Robert Allegrini, e del vicepresidente della Camera dei Deputati Giorgio Mulè, il riconoscimento è stato assegnato ad Attilio Fontana, presidente della Regione Lombardia; all’ambasciatore Giorgio Marrapodi, rappresentante permanente per l’Italia all’Onu; all’ambasciatore italiano a Washington Marco Peronaci; al giornalista Gianni Riotta; a Tommaso Tanzilli, presidente del Gruppo Ferrovie dello Stato Italiane. A tutti è andata una raffigurazione del mondo con l’Italia in evidenza realizzata da Marco Gallotta, artista di origini italiane, residente a New York, noto a livello mondiale per le sue tecniche di taglio della carta, disegno, pittura e incisione.

“E’ una grande emozione perchè credo che sia il coronamento di un lavoro che stiamo portando avanti da tanto tempo, anche se i veri premiati dovrebbero essere tutti i lombardi. Noi non facciamo altro che cercare di interpretare le loro esigenze e cercare di realizzare quelle che sono le loro richieste”, ha detto Fontana.

“A Gaspare Borsellino mi legano rapporti di stima, rapporti professionali, ma anche rapporti di amicizia e sono particolarmente contento di questo premio che viene da un’agenzia di stampa che svolge un ruolo importante per la diffusione di informazioni corrette”, ha commentato l’ambasciatore Marrapodi.

Per l’ambasciatore italiano a Washington, Marco Peronaci, il premio “è un messaggio positivo, un messaggio di presenza italiana che cresce. In un mondo complicato, il rapporto con gli Stati Uniti rimane di fondamentale vitalità su tutti i temi della nostra storia comune”.

Secondo Gianni Riotta “il lavoro che fa Italpress” anche con gli Italpress Awards “è un lavoro di rete, è un lavoro di network, è un lavoro che funziona molto in Italia”, “credo che oggi più che mai far conoscere l’Italia degli americani e viceversa”.

“Il nostro contributo è quello di infrastrutturare il Paese ma non solo. Abbiamo l’ambizione di diventare la metropolitana d’Europa e, perchè no, di espandere il nostro know-how anche negli Stati Uniti. E’ uno dei motivi per cui oggi è un piacere ricevere questo premio da parte di Italpress”, ha detto Tommaso Tanzilli, presidente del Gruppo Ferrovie dello Stato.

“Il bilancio di questi primi quattro anni degli Italpress Awards è certamente positivo. Il Premio è nato a New York nel 2023, in concomitanza con le celebrazioni per i 35 anni dell’agenzia e con l’apertura del nostro ufficio di corrispondenza nella Grande Mela, accompagnando l’avvio del progetto di espansione e internazionalizzazione di Italpress – afferma Borsellino -. Da allora l’agenzia ha registrato una crescita costante, siglando oltre 30 accordi di partnership con agenzie di stampa e televisioni straniere in diversi continenti e consolidando, al tempo stesso, la propria presenza negli Stati Uniti. La scorsa estate, dopo l’apertura dell’ufficio di corrispondenza nel Palazzo delle Nazioni Unite, abbiamo inaugurato un nuovo corner TV a Piazza Italia, a Times Square, nel cuore di Manhattan”.

Un percorso, afferma il direttore responsabile dell’Italpress, che “proseguirà anche quest’anno con nuovi accordi di collaborazione con agenzie di stampa e televisioni estere e con l’apertura di altri uffici di corrispondenza in aree strategiche, per offrire un’informazione sempre più in presa diretta”.

Nel corso dell’iniziativa si sono tenuti due talks: il direttore del quotidiano La Sicilia, Antonello Piraneo, ha dialogato con l’ambasciatore Paolo Zampolli sul tema “Ve la do io l’America: il rapporto tra Trump e l’Italia”; “Sicilia, la maledizione della Grande Bellezza”, è stato invece il filo conduttore dell’intervista del vicedirettore de La Sicilia, Mario Barresi, al vicepresidente della Camera, Giorgio Mulè.

La cerimonia ha avuto il supporto come main partner di Beyond-Medov Group, Enel, Gruppo FS, GKSD, Intesa Sanpaolo, Menarini, Pirelli, Terna e Webuild.