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Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

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PRONTO METEO – PREVISIONI PER IL 29 LUGLIO 2025

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Pronto Meteo è il servizio di meteorologia di Pavia Uno Tv e Lombardia Live 24 in onda ogni giorno alle 19,30. Fornisce interessanti bollettini meteo per il fine settimana su Pavia e provincia e le province confinanti, visionabili anche sui nostri siti paviaunotv.it, lombardialive24 e sui nostri canali social. Ogni giorno, poi, ci sono aggiornamenti nelle Breaking News della sera e un sito dedicato alle previsioni, prontometeo.it, edito sempre da Agenzia CreativaMente.

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TG NEWS ITALPRESS – 28 LUGLIO 2025

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ROMA (ITALPRESS) – Nuovo ultimatum Trump a Mosca: cessate il fuoco entro 10-12 giorni – A Gaza nuovi attacchi israeliani, almeno 13 morti – West Nile, seconda vittima nel Lazio, paziente 77enne – A Pompei due operai precipitano da 15 metri, gravi – Incendi in Sardegna, fronte aperto a Orosei – Via tetto 240mila euro per stipendi dipendenti pubblici – Istat, nel 2050 il 41% delle famiglie sarà di una persona sola – Dazi, Meloni: “Base al 15% sostenibile, c’è ancora da battersi” – A Giffoni Sorrentino consegna ad Anas il premio “Drive the Change” – Previsioni 3B Meteo 29 Luglio.

Anche sui nostri siti paviaunotv.itlombardialive24.ititinerarinews.it, oltre alle pagine social, troverete le ultime notizie e le rubriche quotidiane di Agenzia Italpress con articoli veloci da leggere e in continuo aggiornamento.

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Webuild, analisti alzano valutazione e target price dopo la semestrale

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MILANO (ITALPRESS) – Dopo il rialzo del rating da parte di Fitch, dopo il successo del collocamento del bond con scadenza 2031, gli analisti hanno alzato le stime su tutti i principali parametri di bilancio di Webuild, confermando la solidità finanziaria dell’emittente e rafforzando la fiducia degli investitori sul medio-lungo termine.
Secondo gli analisti, i risultati del primo semestre 2025 hanno confermato la validità della visione strategica e del modello industriale del gruppo, che, dopo aver raggiunto una scala operativa globale, è ora impegnato nel rafforzamento della redditività e della generazione di cassa. Le prospettive di crescita restano supportate da trend strutturali – come l’aumento della spesa NATO per le infrastrutture, la ricostruzione dell’Ucraina e il piano infrastrutturale tedesco – che vedono il Gruppo in una posizione di leadership nei mercati chiave e nei settori ad alto potenziale di investimenti. Alla luce dei risultati superiori alle attese, gli analisti hanno rivisto al rialzo le proprie valutazioni sul titolo, con target price aggiornati tra 4,40 euro e 4,50 euro per azione e una prevalenza di rating positivi tra “Outperform” e “Buy”.
Mediobanca sottolinea come i risultati semestrali abbiano battuto le stime, grazie a una crescita più sostenuta dei ricavi e a margini più robusti rispetto alle attese. La posizione di cassa netta riflette un’intensa attività di investimento e la tempistica graduale degli anticipi contrattuali. A fronte di una prima metà dell’anno già molto dinamica, la banca riconosce a Webuild una maggiore visibilità sul raggiungimento degli obiettivi 2025, sia in termini di conto economico che di liquidità netta. Secondo gli analisti, il gruppo ha raggiunto una dimensione ottimale per la gestione del rischio e per un ulteriore miglioramento della marginalità e generazione di cassa come pilastri del nuovo business plan. Il giudizio è stato confermato su “Outperform”, con un target price aggiornato a 4,50 euro, in aumento rispetto ai precedenti 4,20 euro.
Anche Intermonte evidenzia risultati sopra le attese, con un portafoglio ordini di costruzione, che raggiunge i 53 miliardi di euro, assicura una copertura pari a circa quattro anni di ricavi. Secondo gli analisti, il management è fiducioso di superare gli obiettivi già ambiziosi previsti per il 2025, incluso quello di una PFN positiva di oltre 700 milioni a fine anno. L’agenzia apprezza inoltre i risultati conseguiti per quanto riguarda la strategia di derisking e l’operatività su regioni a basso rischio. Il titolo viene definito “Outperform”, con un target price rivisto al rialzo da 4,00 euro a 4,50 euro.
Anche Equita evidenzia come il primo semestre abbia registrato un Ebitda superiore del 17% rispetto al 2024, a conferma del forte slancio legato agli investimenti infrastrutturali nei principali mercati in cui Webuild opera. Gli analisti notano che, pur confermando la guidance per il 2025, il Gruppo abbia ancora margini di miglioramento, soprattutto sul fronte della generazione di cassa. Particolare attenzione è riservata all’atteso avvio del progetto del Ponte di Messina, che, pur non ancora incluso nella guidance, è considerato un potenziale catalizzatore di rilievo nei prossimi mesi. Il giudizio è “Buy”, con target price aggiornato a 4,50 euro, anche considerando il forte slancio derivante dai previsti investimenti in spese militari nell’ambito del programma NATO (dual use), per la ricostruzione Ucraina e dal piano investimenti in Germania.
Kepler Cheuvreux sottolinea come la dinamica della posizione finanziaria netta sia coerente con gli elevati investimenti realizzati nel semestre e con la stagionalità degli anticipi, con un recupero atteso sia della liquidità sia della marginalità. Anche in questo caso, il forte progresso della prima metà dell’anno induce gli analisti a ritenere che la guidance possa essere superata. Il target price è stato portato a 4,40 euro, con giudizio “Buy”.
Per Banca Akros, i ricavi e l’Ebitda raggiunti nel primo semestre rappresentano già oltre metà della guidance annuale, con una stagionalità più favorevole attesa nella seconda parte dell’anno. Il management appare fiducioso di poter sovraperformare gli obiettivi prefissati, pur mantenendo una comunicazione prudenziale. Il titolo viene valutato “Accumulate”, con un prezzo obiettivo confermato a 4,10 euro.
Oddo BHF evidenzia come il fatturato semestrale abbia registrato una crescita del 22% su base annua, spinto da una forte attività in Italia – sostenuta anche dai progetti PNRR – e da importanti sviluppi in Australia e Arabia Saudita. L’Ebitda margin adjusted si è attestato all’8,4%, in miglioramento di quasi un punto percentuale rispetto al primo semestre 2024. L’analisi, segnalando una reazione attesa positiva da parte del mercato, grazie anche alla conferma degli obiettivi 2025, mantiene il giudizio “Neutral” e aggiorna il target price a 4,10 euro.

– Foto ufficio stampa Webuild –

(ITALPRESS).

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