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Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

Cronaca

Il Bologna vince 3-0 a Empoli e ipoteca finale di Coppa

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EMPOLI (ITALPRESS) – Il Bologna certifica il suo periodo d’oro e stravince l’andata della semifinale di Coppa Italia, imponendosi sul campo dell’Empoli con un netto 3-0. Sono la rete di Orsolini e la doppietta di Dallinga a indirizzare la qualificazione verso la squadra di Italiano, ormai a un passo dalla finale di Roma. Dopo poco più di un minuto, gli ospiti sciupano subito una grande occasione. Dallinga recupera palla in mezzo al campo e lancia Orsolini, che salta secco Tosto e va al tiro con il destro, ma la palla esce di poco. Il numero 7 è in forma smagliante e al 23′ si fa perdonare, portando in vantaggio i suoi. Odgaard crossa dalla sinistra e la palla rimbalza in area dopo il mancato intervento di Dallinga e Tosto, con Orsolini che arriva in corsa e trafigge Seghetti con il mancino. Il 2-0 arriva appena sei minuti più tardi. Dalla sinistra, Ndoye serve al centro Dallinga che controlla e beffa Seghetti con un pregevole esterno destro che si infila nell’angolino lontano. Il primo squillo dei toscani arriva al 39′, quando Skorupski devia in corner, poi non assegnato dall’arbitro, un mancino ravvicinato di Solbakken arrivato in seguito a una sponda aerea di Colombo. Sarà l’ultima emozione del primo tempo.
Il dominio emiliano prosegue al 6′ della ripresa, quando arriva il tris. Odgaard verticalizza per Ndoye, che dalla sinistra brucia De Sciglio e serve al centro Dallinga, che in scivolata firma la doppietta personale e il 3-0. La partita, di fatto, finisce qui. Al 16′, Gyasi ha un’ottima opportunità per accorciare le distanze, ma il suo sinistro ravvicinato termina a lato, vanificando così un assist di Colombo. Al 23′ ci vuole un intervento di Seghetti per fermare un sinistro insidioso del solito Orsolini. Il portiere si ripete al 36′, quando alza sopra la traversa il mancino di Miranda. Quattro minuti dopo è Ferguson ad andare vicino al poker con un piatto destro dal limite che si spegne fuori di pochi centimetri alla destra del palo. Nel finale c’è ancora tempo di vedere un palo colpito dal neo entrato Cambiaghi da posizione piuttosto defilata. Sarà l’ultima occasione del match, che si chiude sul 3-0 in favore dei rossoblù. Giovedì 24 aprile, le due squadre torneranno ad affrontarsi a campi invertiti per la gara di ritorno, ma il verdetto sembra già acquisito e colorato di rossoblù.
– Foto Image –
(ITALPRESS).

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Meloni “1 mln di occupati in più, la nostra idea di Italia prende forma”

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ROMA (ITALPRESS) – “Quando questo Governo ha iniziato il proprio mandato, nell’ottobre del 2022, il numero di occupati in Italia era di 23 milioni e 231 mila. Oggi, la rilevazione dell’Istat ci dice che, a febbraio 2025, quel numero era già salito a 24 milioni e 332 mila: oltre un milione di occupati in più. E’ il frutto del lavoro di tanti, in primis delle imprese. Come Governo abbiamo cercato di fare la nostra parte: in poco più di due anni, abbiamo lavorato con l’obiettivo di creare opportunità, sostenere le imprese e ridare dignità al lavoro. E’ la nostra idea di Italia che prende forma, passo dopo passo”. Lo scrive sui social il presidente del Consiglio, Giorgia Meloni. “Molto c’è ancora da fare e non ci fermeremo, perchè il lavoro è la prima risposta a chi vuole una Nazione più forte e un futuro più prospero”, aggiunge.

– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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PRONTO METEO – PREVISIONI PER IL 2 APRILE 2025

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Pronto Meteo è il servizio di meteorologia di Pavia Uno Tv e Lombardia Live 24 in onda ogni giorno alle 19,30. Fornisce interessanti bollettini meteo per il fine settimana su Pavia e provincia e le province confinanti, visionabili anche sui nostri siti paviaunotv.it, lombardialive24 e sui nostri canali social. Ogni giorno, poi, ci sono aggiornamenti nelle Breaking News della sera e un sito dedicato alle previsioni, prontometeo.it, edito sempre da Agenzia CreativaMente.

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