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Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

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Il Bologna batte di misura e di rigore l’Udinese

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BOLOGNA (ITALPRESS) – Al Dall’Ara il Bologna sorride: con il minimo sforzo, il team di Italiano batte l’Udinese per 1-0. All’interno di una partita per lunghi tratti apatica, il rigore realizzato da Bernardeschi al 75′, regala agli emiliani il secondo successo di fila in campionato. Ad attendere ora i rossoblù ci sarà il ritorno di Europa League di giovedì contro il Brann. Per l’Udinese, invece, arriva il terzo ko di fila.
Passano dieci minuti e la formazione ospite perde Solet (che era in dubbio) per infortunio. Il difensore franco-ivoriano dimostra di non aver pienamente recuperato dal problema all’adduttore che l’aveva tormentato negli ultimi giorni. Per il resto, il primo tempo è povero di emozioni e le due squadre si annullano a vicenda, faticando ad alzare i ritmi di gioco. Per vedere la prima parata della serata bisogna attendere il 35′, quando Okoye neutralizza un tiro centrale da fuori di Pobega.
Anche nella ripresa il primo squillo è del Bologna, ma Orsolini non riesce ad interrompere il proprio periodo nero. Al 54′, infatti, a seguito di un mancato controllo di Kabasele, il capitano rossoblù si ritrova solo davanti ad Okoye, ma la sua conclusione troppo strozzata viene parata dall’avversario: sul successivo tentativo di Rowe è poi decisivo il salvataggio sulla linea di Zemura. Un minuto più tardi, Italiano fa capire di non essere per nulla soddisfatto e opera un triplo cambio, inserendo Moro, Bernardeschi e Cambiaghi. Solo un episodio, però, è in grado di sbloccare una partita così impantanata e giocata con pigrizia da entrambe le formazioni. Al 74′, infatti, l’esperto Karlstrom commette una grave ingenuità, stendendo Castro in area di rigore. Marcenaro inizialmente assegna il calcio di punizione, ma si tratta di una questione di centimetri: ci vuole, dunque, il Var per correggere la decisione. Dal dischetto si presenta allora Bernardeschi che con freddezza spiazza Okoye e sigla l’1-0. I friulani provano timidamente a reagire e al 84′ Zaniolo spaventa il pubblico di casa con una conclusione potente che finisce sull’esterno della rete: nel recupero, Skorupski deve mettere i guantoni sul tentativo di Atta. Grazie a questa vittoria, il Bologna ritrova l’ottavo posto, a quota 36, anche se ormai la qualificazione europea è più che compromessa (l’Atalanta è distante nove punti). L’Udinese rimane, invece, undicesima e confinata nel limbo di metà classifica.
– foto Image –
(ITALPRESS).

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La Fiorentina piega 1-0 il Pisa nel derby toscano, decide un gol di Kean

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FIRENZE (ITALPRESS) – La Fiorentina batte 1-0 il Pisa nello scontro salvezza che consente ai gigliati di agganciare in classifica Lecce e Cremonese e di tornare a non occupare più da soli il terzultimo posto della classifica. A decidere il derby toscano è una rete di Kean, che corona una prestazione non brillante dei viola in una partita in cui la posta in palio era altissima. Delusione per i pisani, che alla fine pagano ancora una volta la propria sterilità offensiva. Riavvolgendo il nastro dei 90′ i padroni di casa fanno capire fin da subito le proprie intenzioni e, infatti, dopo un sinistro di Kean al 7′ che finisce a lato e un destro di Ndour respinto da Nicolas, proprio il centravanti gigliato è lesto a sfruttare una respinta corta e centrale di Canestrelli, dopo una conclusione da fuori di Ndour. Il centrocampo viola sovrasta quello nerazzurro, con gli ospiti più impegnati nel pensare a difendere che a proporsi. La Fiorentina a quel punto mette in discesa la propria partita ma l’errore degli uomini guidati dalla panchina da Cavalletto, vice di Vanoli (squalificato), creano troppo poco per raddoppiare. Il dominio territoriale di Fagioli e compagni porta comunque Hiljemark a delle riflessioni che portano ai tre cambi all’intervallo: dentro Meister, Durosimi ed Aebischer, che alzano i centimetri nel Pisa, per Stojilkovic, Iling-Junior e Loyola. Per poco gli ospiti non trovano subito il pareggio con Meister che dopo una palla sanguinosa persa da Fagioli sulla propria trequarti, si vede fermare da una chiusura tempestiva per i suoi di Ranieri. La Fiorentina nella ripresa sembra sulle gambe ed infatti gli ospiti guadagnano mano a mano campo anche se De Gea non deve compiere parate. E’ così Ndour ad andare vicino al raddoppio con una conclusione ancora da fuori area su cui Nicolas compie l’ennesima parata decisiva della sua gara. A tempo ormai scaduto prima Fazzini spreca lanciato da Fabbian solo davanti a De Gea, poi Canestrelli un istante prima del triplice fischio finale, solo in area, manda clamorosamente sopra la traversa. Per il Pisa è quasi una condanna per l’immediato ritorno in Serie B; la Fiorentina, al terzo successo consecutivo fra campionato e Conference, invece torna a respirare.
– Foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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La Voce Pavese – Bus urbani nel caos, il sindaco di Vigevano chiede interventi all’agenzia TPL

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Vigevano torna a fare i conti con il caso dei bus urbani e con i disservizi che negli ultimi mesi hanno acceso il dibattito politico cittadino. Il sindaco Andrea Ceffa ha chiesto formalmente all’Agenzia regionale del Trasporto pubblico locale di valutare quali azioni possano essere intraprese prima della scadenza del contratto, attualmente in proroga fino al 2028, per garantire standard di servizio adeguati.

«Il Comune di Vigevano, insieme ai cittadini – precisa Ceffa – subisce i disservizi senza poter intervenire direttamente nei confronti del contraente, ovvero la Star Mobility». Dal 2021 infatti il contratto di servizio è gestito dall’Agenzia del Tpl e il Comune non è più parte contrattuale diretta, pur versando circa 393mila euro all’anno come quota di compartecipazione ai costi.

Dal canto suo l’azienda respinge le accuse e si dice disponibile al confronto. «Abbiamo sempre lavorato per offrire un servizio efficiente e rispettoso delle necessità degli utenti. Non abbiamo mai ricevuto contestazioni o segnalazioni di disservizio da parte del Comune e auspichiamo un confronto costruttivo insieme all’Agenzia del Tpl per apportare migliorie e innovazioni».

Il caso era esploso a fine dicembre quando un mezzo della Star Mobility aveva perso le ruote durante il servizio con passeggeri a bordo. Episodio che aveva portato Partito Democratico, Movimento 5 Stelle e Polo Laico a presentare una mozione per impegnare la giunta a pretendere un piano di miglioramento vincolante da parte del gestore. Mozione però respinta in Consiglio comunale.

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Dall’opposizione ora arriva un nuovo affondo. «Avevamo ragione – attacca Luca Bellazzi, capogruppo del Polo Laico – e ora il sindaco lo ammette. In aula aveva negato che il Comune pagasse di tasca propria quasi 393mila euro, parlando di semplice partita di giro tra Regione e Star Mobility. Abbiamo contestato quell’affermazione carte alla mano. Dopo una nostra Pec è arrivato il comunicato che riconosce che le informazioni fornite al Consiglio non erano complete e conferma che il Comune paga direttamente quasi 400mila euro all’anno per il servizio».

La partita resta aperta e ora la palla passa all’Agenzia regionale, chiamata a valutare eventuali correttivi prima della fine del contratto.

Per interagire e/o chiedere diritto di replica scrivete a emanuele@bottiroli.it.

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L’articolo La Voce Pavese – Bus urbani nel caos, il sindaco di Vigevano chiede interventi all’agenzia TPL proviene da Pavia Uno TV.

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