Seguici sui social

Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

Pubblicato

-

MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

Cronaca

La Lazio batte il Milan 1-0, l’Inter ora a +8 sui cugini

Pubblicato

-

ROMA (ITALPRESS) – Il Milan non sfrutta la frenata dell’Inter e perde in casa della Lazio, che ritrova per una notte i propri tifosi e che per la prima volta in stagione festeggia per la seconda volta consecutiva, vincendo 1-0 grazie a un gol di Isaksen. Sarri deve fare a meno di Romagnoli e Cataldi: spazio a Provstgaard e Patric, mentre in attacco è confermato il tridente Isaksen-Maldini-Zaccagni. In porta il giovane Motta. Allegri, invece, propone titolare Jashari, al posto dello squalificato Rabiot.
Parte meglio la Lazio, con Isaksen che si conferma uno dei migliori dei suoi nell’ultimo periodo e mette da subito in difficoltà il match-winner del derby Estupinan, mentre il Milan risponde con un’incursione pericolosa di Pavlovic, che era comunque in fuorigioco. La prima vera occasione da gol arriva al 12′ con Taylor che, da pochi metri, scarica il suo mancino e colpisce la traversa. I rossoneri sfiorano il gol al 23′ con il colpo di testa di Estupinan, che anticipa Isaksen ma manda fuori di poco. Dopo un’altra traversa colpita da Taylor, al 26′ arriva il gol che sblocca l’incontro: Marusic lancia in profondità per Isaksen, che vince l’ennesimo duello fisico con Estupinan e batte Maignan.
Dieci minuti più tardi, un’azione simile vede Maldini resistere di fisico a De Winter, ma il suo destro è debole e facile preda di Maignan. Nonostante la brutta prova collettiva del primo tempo, Allegri decide di non fare cambi all’intervallo. La prima occasione della ripresa è rossonera, con Motta che prima respinge bene su Pulisic e poi si ritrova il pallone tra le mani su un colpo di testa debole e centrale di Fofana. La Lazio si fa vedere con un cross potente di Dele-Bashiru su cui non arrivano compagni; poi l’azione prosegue e Estupinan, nel tentativo di appoggiare la palla a Maignan di testa, rischia un clamoroso autogol. Al 66′, Leao reagisce male alla sostituzione, con Allegri che inserisce Fullkrug e Nkunku al posto del portoghese e di Fofana. Al 75′, sugli sviluppi di un calcio d’angolo, Athekame trova la via del gol, ma viene annullato per un tocco di mano precedente dello stesso difensore. I minuti passano, la Lazio si abbassa ma il Milan non punge e il risultato non cambia più: festeggia l’Olimpico, ma tira un sospiro di sollievo anche l’Inter, che è ora a +8 sui cugini, sempre più in vetta alla classifica della Serie A.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

Leggi tutto

Cronaca

Sinner batte Medvedev e vince per la prima volta a Indian Wells

Pubblicato

-

ROMA (ITALPRESS) – Altra perla di Jannik Sinner. Il tennista azzurro ha vinto, per la prima volta in carriera, il Masters 1000 di Indian Wells. L’altoatesino, numero due del mondo e del seeding, ha battuto in finale il russo Daniil Medvedev, numero 11 del tabellone e della classifica Atp, col punteggio di 7-6 (6), 7-6 (4) in poco meno di due ore di gioco.
Sotto il sole cocente della California, con temperature intorno ai 33 gradi, Sinner ha lottato e ha “domato” il rivale, reduce dalla bella vittoria in semifinale contro lo spagnolo Carlos Alcaraz. Questo successo nel “Bnp Paribas Open”, primo Masters 1000 della stagione, disputato sul cemento dell’indian Wells Tennis Garden (con montepremi totale pari a 9.415.725 dollari), rilancia l’azzurro nella corsa verso la vetta del ranking internazionale.
Per Sinner era la 34esima finale della carriera: in bacheca vanta ora 25 titoli, dei quali 4 Slam e sei Masters 1000. Per Medvedev, che da domani tornerà nella top ten Atp, era invece il 43esimo atto conclusivo nel massimo circuito, nel quale ha trionfato in 23 occasioni.
Nel torneo femminile si è imposta invece Aryna Sabalenka, vincitrice contro Elena Rybakina, al tie-break del terzo set, con lo score di 3-6 6-3 7-6 (6). Nel doppio misto, infine, da segnalare il successo della coppia formata dal romano d’adozione Flavio Cobolli e dalla svizzera Belinda Bencic, che in finale ha piegato il duo composto dalla canadese Gabriela Dabrowski e dal britannico Lloyd Glasspool col punteggio di 6-3 2-6 10-7.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

Leggi tutto

Cronaca

Cortina spegne il braciere: chiuse le Paralimpiadi di Milano-Cortina 2026

Pubblicato

-

CORTINA D’AMPEZZO (ITALPRESS) – Una grande festa a Cortina d’Ampezzo per chiudere i Giochi Paralimpici Invernali di Milano Cortina 2026. Lo spettaccolo è iniziato sotto il nome di “Italian Souvenir” ed ha celebrato la ormai già leggendaria avventura olimpica e paralimpica vissuta in Italia. “Al centro c’è l’essere umano – questa la spiegazione -, prima ancora dell’atleta. Il suo viaggio, la sua scalata, la sua capacità di trasformare il limite in un traguardo. Qui ogni distinzione tra abilità e disabilità si dissolve, lasciando emergere il valore più potente dello sport”. E l’inclusione è stato il nucleo fondante di tutta la cerimonia.
Dopo l’introduzione artistica, sei campioni paralimpici tra cui Melania Corradini, Josh Dueck, Simone Barlaam, Martina Caironi hanno portato la bandiera italiana, mentre l’inno di Mameli è stato cantato da Arisa. Successivamente Tina e Milo, le due mascotte di Milano Cortina 2026, sono entrate in scena per accompagnare la sfilata delle delegazioni, con Emanuel Perathoner che ha portato il tricolore chiudendo di fatto la parata. Assente Giorgia Meloni, fermata dal maltempo, ma la Premier ha voluto comunque lasciare un messaggio sui social:”Si chiudono i Giochi Paralimpici Invernali di Milano Cortina 2026. Grazie a tutti i nostri atleti della Nazionale paralimpica per le emozioni e per i risultati straordinari che avete regalato all’Italia. Con il vostro talento, la vostra determinazione e il vostro esempio avete reso orgogliosa tutta la Nazione. Grazie per aver portato in alto il Tricolore”.
Durante la cerimonia è intervenuto anche Giovanni Malagò, Presidente della Fondazione Milano Cortina 2026: “Dunque, che cosa portiamo a casa da Milano Cortina 2026? Ognuno di noi conserverà ricordi personali ed emozioni preziose, che resteranno indimenticabili. Ma c’è una parola semplice che ci unisce tutti, senza distinzione di età, condizione o nazionalità. Questa parola è speranza. La speranza che lo sport e i suoi valori possano contribuire a costruire un futuro migliore per l’umanità. In un tempo in cui i tamburi e le bandiere della guerra sembrano prevalere, noi abbiamo parlato insieme di pace, amicizia, rispetto e inclusione. Alle immagini di brutalità e distruzione abbiamo contrapposto quelle di una competizione leale capace di costruire solidarietà e aprire nuovi orizzonti. Queste sono le bandiere per cui ci battiamo”. Andrew Parsons, presidente del Comitato Paralimpico Internazionale, ha voluto lanciare un messaggio dai simili contenuti ringraziando l’Italia: “Voi paratleti avete saputo elevarvi sopra le pressioni globali, siete riusciti a concentrarvi su di voi e sul vostro sport, avete mostrato che l’eccellenza non conosce confini. Ogni gara ha raccontato una storia, che continuerà a ispirare tutti. Non ci sono stati investimenti solo sull’accessibilità, non è un semplice upgrade, ma sul tipo di società che vogliamo costruire. Ringrazio il Governo italiano e le regioni per aver investito in un futuro più inclusivo. Ora tutti vedono capacità dove un tempo vedevano disabilità, questa è la vera eredità dei Giochi. Mentre la fiamma si spegne, lo spirito non svanisce, rimarrà dentro di noi. Quando ci concentriamo sul potenziale umano lo sport può unirci”.
Nel finale, la delegazione italiana ha riconsegnato la bandiera paralimpica ad Andrew Parsons, passata poi al comitato delle French Alps 2030, che organizzerà i prossimi Giochi. In chiusura è stata eseguita anche la Marsigliese per il passaggio di consegne e lo spegnimento dei due bracieri di Milano e Cortina che hanno chiuso, dopo le Olimpiadi, anche le Paralimpiadi di Milano-Cortina 2026.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

Leggi tutto

Primo piano

LombardiaLive24 by Agenzia Creativamente P. IVA 02607700180 COPYRIGHT © 2021-2025 ALL RIGHTS RESERVED: LOMBARDIALIVE24 BY AGENZIA CREATIVAMENTE.
Sito creato da Emanuele Bottiroli. © Tutti i diritti riservati. I nomi e i loghi delle testate giornalistiche edite da Agenzia CreativaMente Editore sono registrati presso il Tribunale di Pavia e la Camera di Commercio di Pavia. È vietato qualsiasi utilizzo, anche parziale, dei contenuti pubblicati, inclusi la memorizzazione, la riproduzione, la rielaborazione, la diffusione e la distribuzione degli stessi, su qualsiasi piattaforma tecnologica, supporto o rete telematica, senza preventiva autorizzazione scritta.