Cronaca
SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio
Pubblicato
4 anni fa-
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Redazione
MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).
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Cronaca
FESTIVAL CONNESSIONI A VILLA GAIA A REA PO
Pubblicato
8 ore fa-
5 Ottobre 2025di
Redazione
Arriva alla conclusione anche questa edizione del Festival delle Connessioni a Rea, nel basso Oltrepò pavese, dal 28 settembre al 6 ottobre. L’evento si propone di creare nuove occasioni di confronto e prospettive per aiutare le donne e le loro imprese. Il tema di quest’edizione è “Traiettorie”.
Tra i tanti appuntamenti che animano il ricco calendario dell’iniziativa guidata da Isa Maggi, che con la casa di accoglienza Villa Gaia aiuta le donne in fragilità economica e sociale vittime di violenza a recuperare la propria dignità e progettare un futuro migliore, anche l’inaugurazione, sabato 4 ottobre alle ore 18, del nuovo Bistrot Letterario, un luogo che unisce il piacere della lettura e della convivialità in un contesto nuovo. Codere Italia, che da 4 anni supporta le attività di Villa Gaia, anche in questa occasione donerà le ‘mini panchine rosse’ – simbolo della lotta alla violenza di genere – la cui vendita finanzierà le attività della casa di accoglienza, ricevendo in cambio dei libri e volumi vari per allestire una vera biblioteca di genere all’interno della Gaming Hall Mortara, a disposizione di tutti i clienti. Cena in serata accompagnata da Giovanna Nocetti e Giorgio Macellari.
Domenica 5 Ottobre giornata conclusiva con un ricco pomeriggio che partirà alle 14 con l’incontro sul mondo del volontariato e vedrà l’assegnazione dalle ore 15 del Premio Gaia, a seguire letture e poesie, talk moderati da Alessandro Paola Schiavi e un omaggio ad Attilia Vicini. Michela Montagnoli e Ondina Torti riceveranno il riconoscimento della laurea e la benemerenza Summa Viqueria.
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Cronaca
PRONTO METEO – PREVISIONI PER 5 OTTOBRE 2025
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8 ore fa-
5 Ottobre 2025di
Redazione
Pronto Meteo è il servizio di meteorologia di Pavia Uno Tv e Lombardia Live 24 in onda ogni giorno alle 19,30. Fornisce interessanti bollettini meteo per il fine settimana su Pavia e provincia e le province confinanti, visionabili anche sui nostri siti paviaunotv.it, lombardialive24 e sui nostri canali social. Ogni giorno, poi, ci sono aggiornamenti nelle Breaking News della sera e un sito dedicato alle previsioni, prontometeo.it, edito sempre da Agenzia CreativaMente.

ROMA (ITALPRESS) – In questa edizione: – Inflazione al 2,2% nell’Eurozona – Confindustria taglia le stime del Pil – Turismo, dal summit mondiale nuovi investimenti in Italia – Arriva un nuovo incentivo per i giovani imprenditori
Anche sui nostri siti paviaunotv.it, lombardialive24.it, itinerarinews.it, oltre alle pagine social, troverete le ultime notizie e le rubriche quotidiane di Agenzia Italpress con articoli veloci da leggere e in continuo aggiornamento.
Più informazione, più qualità, più contenuti su Pavia Uno Tv e Lombardia Live 24, le tv per tutti: da vedere, da ascoltare e da leggere. Ampliamo gli orizzonti del nostro territorio con il sistema crossmediale di CreativaMente Editore: www.agenziacreativamente.it.

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