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Cronaca

Emofilia, nuovi dati rafforzano sicurezza ed efficacia di emicizumab

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BASILEA (SVIZZERA) (ITALPRESS) – Roche ha annunciato i risultati dell’analisi primaria dello studio clinico di fase III HAVEN 6, i quali mostrano che Hemlibra (emicizumab) conferma il buon profilo di sicurezza e un efficace controllo del sanguinamento nei pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati saranno presentati al 30° Congresso annuale della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), che si terrà l’11 luglio 2022 a Londra, e serviranno a supportare una richiesta all’Agenzia europea per i medicinali di aggiornare le indicazioni di emicizumab per includere i pazienti con emofilia A non grave.
“Siamo orgogliosi del fatto che i dati su emicizumab confermino la capacità del farmaco di ridefinire lo standard di cura per le persone affette da emofilia A in tutti i suoi gradi di gravità”, ha affermato Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “I dati che verranno presentati quest’anno al congresso ISTH sottolineano l’impegno di Roche nell’affrontare le lacune nella cura dell’emofilia A, permettendo pertanto a popolazioni di pazienti più ampie di trarre potenzialmente beneficio da emicizumab”.
“A oggi sono disponibili informazioni e indicazioni limitate sul trattamento dei pazienti con emofilia A moderata o lieve che possono arrivare a una diagnosi di sanguinamento ritardata o alla mancanza di adeguata profilassi continuativa a prescindere dalla gravità del difetto coagulativo. I nuovi dati dello studio HAVEN 6 evidenziano il favorevole profilo di sicurezza ed efficacia di emicizumab anche nelle persone con emofilia A lieve o moderata. Infatti, l’efficacia costante su tutti gli endpoint di sanguinamento dimostra una prevenzione degli eventi emorragici clinicamente significativa, in linea con i precedenti studi HAVEN nei pazienti gravi, con o senza inibitore per il FVIII. Questi dati confermano il potenziale di emicizumab per ridefinire lo standard di cura per tutte le persone che convivono con l’emofilia A di qualsiasi gravità, consentendo loro di ambire ad una miglior qualità di vita”, dichiara il dottore Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.
Oltre a HAVEN 6, al congresso ISTH 2022 saranno presentati anche i dati degli studi CHESS II (Cost of Haemophilia across Europe: a Socioeconomic Survey-II) e CHESS PAEDs (CHESS in Paedriatic Populations). Questi dati dimostrano che la maggior parte degli adulti con emofilia A lieve o moderata e oltre la metà dei bambini con emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti preventivi, il che a sua volta potrebbe comportare un peggioramento clinico, poichè oltre il 30% degli adulti e circa il 40% dei bambini con emofilia A moderata che nel corso dello studio non stavano assumendo un trattamento preventivo hanno sperimentato almeno tre episodi di sanguinamento all’anno.
HAVEN 6 è uno studio multicentrico di fase III, in aperto, a singolo braccio, che valuta la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab nelle persone con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. L’analisi primaria ha incluso i dati di 72 partecipanti (69 uomini e tre donne) che richiedevano la profilassi; a un follow-up mediano di 55,6 settimane, 21 avevano emofilia A lieve senza inibitori del fattore VIII e 51 emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. Al basale, 37 partecipanti stavano ricevendo un trattamento profilattico con fattore VIII, e 24 avevano sanguinamenti a carico delle articolazioni bersaglio.
I dati dimostrano che emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamenti trattati durante tutto il periodo di studio, con il 66,7% dei partecipanti che non ha manifestato sanguinamenti che richiedessero un trattamento, l’81,9% che non ha manifestato sanguinamenti spontanei che richiedessero un trattamento e l’88,9% che non ha manifestato sanguinamenti articolari che richiedessero un trattamento. I tassi annualizzati di sanguinamento basati sul modello (Model-based ABR, annualised bleed rates) sono rimasti bassi per tutto il periodo di valutazione, a 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52).
I risultati mostrano anche che il profilo di sicurezza di emicizumab è stato coerente con i risultati di varie sottopopolazioni di persone con emofilia A ottenuti nel corso dei precedenti studi HAVEN e STASEY, senza che siano stati osservati nuovi segnali sulla sicurezza. L’evento avverso (EA) correlato al trattamento verificatosi più comunemente – nel 10% o più dei soggetti nello studio HAVEN 6 – sono state le reazioni locali al sito di iniezione (ISR, injection site reaction) (16,7%).
Quindici persone (20,8%) hanno segnalato un EA correlato a emicizumab, che nella maggior parte dei casi era una ISR locale. Un partecipante ha avuto un evento tromboembolico di grado 1 non correlato a emicizumab. Non ci sono stati decessi o casi di microangiopatia trombotica, il che rafforza ulteriormente il favorevole profilo di sicurezza di emicizumab.
Emicizumab è approvato per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 95 paesi nel mondo, inclusi Stati Uniti e Giappone per tutti i gradi di severità dell’emofilia A e la UE solo per l’emofilia A grave. Il farmaco è stato studiato nel corso di uno dei più ampi programmi di sperimentazione clinica mai condotti in persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.

– foto agenziafotogramma.it –

(ITALPRESS).

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Medicina di precisione, nel nuovo dossier Aifa l’impatto delle terapie mirate

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ROMA (ITALPRESS) – La medicina sta vivendo una trasformazione profonda: dall’approccio standardizzato, basato sul “paziente medio”, si sta passando a un modello centrato sulla persona, capace di adattare diagnosi e terapie alle caratteristiche genetiche, cliniche e ambientali di ciascun individuo. E’ il paradigma della medicina di precisione, al centro del dossier dell’AIFA, che analizza l’impatto di questa evoluzione sulla pratica clinica e sulla sostenibilità del Servizio Sanitario Nazionale.
Negli ultimi vent’anni, i progressi della genomica e delle tecnologie digitali hanno reso evidente un limite della medicina tradizionale: pazienti con la stessa patologia possono rispondere in modo molto diverso alle stesse cure. Da qui nasce l’esigenza di un approccio più mirato, in grado di individuare il trattamento più efficace per ciascun individuo, evitando terapie inutili o potenzialmente dannose.
Nella pratica clinica, questo modello si traduce nell’impiego di strumenti innovativi: la genomica e la farmacogenomica consentono di analizzare il DNA per individuare varianti che influenzano la risposta ai farmaci; la trascrittomica, la proteomica e la metabolomica permettono di osservare l’attività biologica dei sistemi cellulari; l’epigenetica studia le modificazioni legate all’ambiente e agli stili di vita; mentre la bioinformatica e l’intelligenza artificiale integrano grandi quantità di dati per supportare le decisioni cliniche. Grazie a queste tecnologie è possibile prevedere la risposta ai farmaci, identificare i pazienti a rischio di effetti collaterali e scegliere trattamenti mirati in base alle caratteristiche molecolari della malattia.
“La medicina di precisione non è un lusso per pochi, ma un diritto per tutti” – sottolinea il Presidente dell’AIFA, Robert Nisticò – E’ il modo più etico ed efficace di curare, perchè consente di evitare trattamenti inutili e mette davvero al centro la persona”.
Il cambiamento è particolarmente rilevante in Italia, uno dei Paesi più longevi al mondo.
L’invecchiamento della popolazione comporta un aumento delle patologie croniche e della cosiddetta politerapia. La convivenza con più malattie comporta infatti la necessità di assumere più farmaci e rappresenta una delle principali sfide cliniche e sociali del nostro tempo: il 68% degli over 65 riceve prescrizioni di almeno cinque farmaci diversi e il 28,5% ne assume dieci o più.
Questa condizione aumenta esponenzialmente il rischio di interazioni farmacologiche, errori terapeutici e reazioni avverse, ma ha anche un impatto sociale significativo: riduce l’autonomia degli anziani, complica la vita dei caregiver e genera costi diretti e indiretti per il sistema sanitario.
Un rischio concreto è la cosiddetta “prescrizione a cascata”: un farmaco viene prescritto per trattare un effetto collaterale causato da un altro, innescando un circolo vizioso che porta il paziente ad assumere un numero crescente di medicinali.
“Non possiamo più permettere che la politerapia diventi una condanna per gli anziani – evidenzia Nisticò – La sfida è prescrivere meglio, non di più, utilizzando le informazioni genetiche e cliniche per evitare rischi inutili”.
In questo scenario si inserisce la prescrittomica, disciplina che applica i principi della medicina di precisione alla gestione delle terapie farmacologiche, con l’obiettivo di ottimizzare le prescrizioni e ridurre le interazioni tra farmaci.
“La prescrittomica è il ponte tra la conoscenza dei geni e la pratica clinica quotidiana – aggiunge Nisticò – Significa superare la medicina per tentativi e offrire cure più sicure, soprattutto ai pazienti più fragili”.
Un ambito in cui questa rivoluzione è già realtà è l’oncologia. Per decenni la chemioterapia ha rappresentato lo strumento principale contro il cancro, colpendo indiscriminatamente cellule tumorali e sane, con effetti collaterali significativi. Le terapie mirate, invece, riconoscono e bloccano specifici meccanismi molecolari delle cellule tumorali, risultando più selettive e generalmente meglio tollerate.
Le principali categorie di farmaci oncologici mirati comprendono: Inibitori delle tirosin-chinasi (TKI): agiscono bloccando enzimi fondamentali per la proliferazione tumorale. Hanno rivoluzionato il trattamento di alcune leucemie e sono utilizzati in tumori polmonari e gastrointestinali.
Anticorpi monoclonali: molecole progettate per riconoscere bersagli specifici sulle cellule tumorali. Gli anti-HER2, ad esempio, hanno cambiato la prognosi del carcinoma mammario HER2-positivo.
Immunoterapie: farmaci che attivano il sistema immunitario contro il tumore, come gli inibitori dei checkpoint immunitari, oggi impiegati in numerose neoplasie avanzate.
Immuno-coniugati (ADC): combinano anticorpi monoclonali e agenti citotossici, trasportando il farmaco direttamente alle cellule tumorali e riducendo l’impatto sui tessuti sani.
Vaccini terapeutici: ancora in sviluppo, puntano ad addestrare il sistema immunitario a riconoscere e colpire selettivamente le cellule tumorali.
Centrale è il ruolo dei biomarcatori: per scegliere la terapia più efficace non basta conoscere la sede del tumore, ma è necessario analizzarne il profilo molecolare. Mutazioni in geni come EGFR, ALK o ROS1 guidano la scelta terapeutica, spostando l’attenzione dalla localizzazione anatomica al “codice genetico” della malattia. Le terapie di precisione hanno migliorato significativamente la prognosi di molti tumori, ma presentano ancora limiti importanti: lo sviluppo di resistenze, i costi elevati e un accesso non uniforme ai test molecolari.
“In oncologia la medicina di precisione è già realtà, ma richiede un cambio di paradigma – osserva Nisticò – Dobbiamo passare da una visione basata sull’organo a una basata sulle caratteristiche molecolari della malattia”.
Guardando al futuro, il dossier evidenzia il ruolo crescente dell’intelligenza artificiale e della bioinformatica, che permetteranno di sviluppare modelli predittivi sempre più accurati e di integrare dati clinici, genetici e ambientali. Tra le prospettive più innovative vi è il passaporto farmacogenomico, una carta d’identità genetica del paziente che potrebbe accompagnarlo per tutta la vita. “Il passaporto farmacogenomico rappresenta una prospettiva concreta per migliorare sicurezza ed efficacia delle cure – conclude Nisticò – E’ una sfida che richiede governance, equità e responsabilità nell’uso dei dati”.
La medicina di precisione rappresenta dunque non solo un’evoluzione scientifica, ma un cambiamento strutturale e culturale che coinvolge l’intero sistema sanitario. La sfida è renderla accessibile, equa e sostenibile, trasformando l’innovazione in un beneficio concreto per tutti i cittadini. La direzione è tracciata: superare il modello “uguale per tutti” per costruire una sanità più efficace, più sostenibile e realmente su misura per ogni persona.
-foto ufficio stampa Aifa –
(ITALPRESS).

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Varese, frode da 200 milioni di euro di crediti fiscali falsi / Video

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VARESE (ITALPRESS) – Nei giorni scorsi, si è conclusa una complessa attività di polizia giudiziaria ed economico finanziaria, condotta dalle Fiamme Gialle del Comando Provinciale Varese, con il coordinamento della Procura della Repubblica di Busto Arsizio, che ha permesso di disvelare un articolato sistema di frode finalizzato all’indebita generazione di crediti fiscali per importi milionari.

Nei confronti di 11 imprenditori residenti principalmente nelle province di Napoli, Caserta, Milano, Potenza e Roma, è stato dunque notificato l’avviso di conclusione delle indagini preliminari, in quanto ritenuti rei di aver acquistato e detenuto, da società inesistenti, crediti d’imposta fraudolenti in attesa di poterli compensare con tasse, imposte e contributi.

Già nel corso delle indagini, precisamente nel mese di luglio 2025, i finanzieri della Compagnia Gallarate e della Sezione di Polizia Giudiziaria della Guardia di Finanza presso la Procura della Repubblica di Busto Arsizio, avevano dato esecuzione a un provvedimento di sequestro preventivo di circa 200 milioni di euro nei confronti di 19 società beneficiarie della frode in quanto compensatrici, procedendo poi alla chiusura di ulteriori 45 società “cartiere”, utili alla generazione fraudolenta e successiva cessione del credito d’imposta in argomento dislocate sull’intero territorio nazionale e, segnatamente, nelle province di Modena, Savona, Caserta, Treviso, Brescia, Milano, Napoli, Torino, Pescara e Roma.

Quest’ultimi soggetti economici, privi di qualsivoglia struttura societaria e del tutto inoperanti, avevano presentato la dichiarazione dei redditi al solo fine di ottenere, indebitamente, crediti d’imposta per milioni di euro.

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Eclatante il caso di una società che, in un solo anno, ha avanzato la pretesa di un credito d’imposta per quasi 100 milioni di euro. Ad ulteriore conferma dell’efficacia dell’azione svolta delle Fiamme Gialle gallaratesi, si evidenzia che 8 delle società destinatarie del citato provvedimento cautelare hanno, a seguito dell’esecuzione dell’attività, deciso di elidere autonomamente il credito d’imposta contestato, rinunciandovi, mediante dichiarazione integrativa, permettendo alle casse dello Stato di recuperare, immediatamente, circa 36 milioni di euro.

IL VIDEO

-Foto ufficio stampa Guardia di Finanza-
(ITALPRESS).

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Monza, scoperta maxi frode fiscale da oltre 178 milioni di euro di fatture false

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MONZA (ITALPRESS) – Militari del Comando Provinciale della Guardia di Finanza Monza Brianza hanno dato esecuzione ad un provvedimento di sequestro preventivo per circa 12 milioni di euro, emesso dal Tribunale del capoluogo su richiesta della Procura della Repubblica brianzola, finalizzato alla confisca per equivalente di denaro, altre disponibilità finanziarie e beni mobili ed immobili nei confronti di un imprenditore gravemente indiziato del reato di frode fiscale. Il provvedimento cautelare scaturisce da un’attività d’indagine condotta dai Finanzieri del Gruppo di Monza e coordinata dalla Procura della Repubblica di Monza, a sua volta originata da una pregressa azione ispettiva effettuata dalle stesse Fiamme Gialle nei confronti di una società di capitali brianzola gestita da soggetti di origine sinica. Più in particolare, l’attività investigativa, sviluppata anche attraverso indagini finanziarie e approfondimenti antiriciclaggio, ha consentito di individuare una rilevante frode carosello all’I.V.A., perpetrata da 14 imprese con sede nelle provincie di Milano e Prato, risultate cartiere dedite
all’emissione di fatture false per oltre 143,4 milioni di euro, di cui € 35.000.000 utilizzate dalla sola impresa di Concorezzo (MB). All’esito degli accertamenti patrimoniali eseguiti, i Finanzieri monzesi hanno assicurato l’esecuzione del provvedimento di sequestro preventivo, finalizzato alla confisca per equivalente dei beni nella disponibilità dell’indagato sino alla concorrenza della somma di 12 milioni di euro, provvedendo all’apprensione di disponibilità finanziarie e 8 immobili (tra cui una villa di pregio) corrispondenti al profitto dei reati contestati.(ITALPRESS).

Foto: Sala stampa Guardia di Finanza

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