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Cronaca

Malattia di Pompe, in Italia ora disponibile nuova terapia domiciliare

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MILANO (ITALPRESS) – E’ oggi disponibile in Italia avalglucosidasi alfa, terapia enzimatica sostitutiva per il trattamento della malattia di Pompe a insorgenza tardiva (LOPD) e infantile (IOPD), a seguito dell’autorizzazione alla rimborsabilità da parte di AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, pubblicata in Gazzetta Ufficiale. Il farmaco avrà la possibilità di essere somministrato tramite terapia domiciliare.
La malattia di Pompe è una patologia neuromuscolare degenerativa rara che può compromettere le capacità motorie e respiratorie di chi ne è affetto, e può avere insorgenza infantile (IOPD) o tardiva (LOPD). Se non trattata, la IOPD può portare a insufficienza cardiaca e morte entro il primo anno di vita, prevalentemente per insufficienza respiratoria. Per i pazienti affetti da LOPD, invece, potrebbe essere necessario, con il progredire della malattia, intervenire con l’ausilio di una sedia a rotelle per aiutare la mobilità e con la ventilazione meccanica per migliorare la funzionalità dell’apparato respiratorio.
Avalglucosidasi alfa è la seconda terapia enzimatica sostitutiva per la malattia di Pompe sviluppata da Sanofi. In Italia, questo nuovo trattamento segue l’autorizzazione e la commercializzazione di alglucosidasi alfa nel 2006, la prima terapia enzimatica sostitutiva a dimostrarsi efficace nel rallentare la progressione della malattia di Pompe.
L’approvazione europea di avalglucosidasi alfa e, conseguentemente, l’ammissione a rimborsabilità da parte di AIFA, è basata sui dati degli studi COMET e Mini-COMET. Nell’ambito di questo robusto programma di sviluppo clinico, avalglucosidasi alfa ha dimostrato differenze clinicamente significative rispetto ad alglucosidasi alfa relativamente al carico di malattia nei pazienti affetti da malattia di Pompe sia a esordio tardivo sia a esordio infantile.
“La malattia di Pompe è una patologia rara, multisistemica, molto grave, debilitante e spesso mortale, che danneggia prevalentemente muscoli, apparato respiratorio e cuore – afferma Antonio Toscano, Responsabile Centro ERN-NMD per le Malattie Neuromuscolari, A.O.U. “G. Martino” di Messina -. Le persone con questa malattia, e i loro caregiver, devono convivere con una condizione cronica che tende a peggiorare nel tempo e nella quale il disturbo respiratorio è considerato come principale causa di morte. L’approvazione di avalglucosidasi alfa rappresenta una nuova possibilità per i pazienti di vedere la propria condizione migliorata significativamente con un impatto notevole sulla qualità della vita. Per i pazienti con insorgenza tardiva la terapia ha dimostrato benefici su diversi aspetti tra cui la respirazione, la mobilità, il dolore e la fatica; per i pazienti invece con insorgenza infantile importanti benefici nella funzione motoria”.
I risultati dello studio COMET, di confronto tra avalglucosidasi alfa e alglucosidasi alfa nella LOPD, hanno dimostrato un miglioramento della capacità vitale forzata, una misura chiave della funzione respiratoria, e un miglioramento nel test del cammino, con con una distanza percorsa di 30 metri superiore rispetto ai pazienti trattati con alglucosidasi alfa.
I risultati dello studio Mini-COMET, che ha valutato avalglucosidasi alfa nei pazienti affetti da IOPD, hanno mostrato un miglioramento o una stabilizzazione a sei mesi nella scala di misurazione di motricità grossolana, nel test rapido della funzione motoria, nella valutazione pediatrica dell’indice di disabilità (Pompe-PEDI), nel punteggio z-score della massa ventricolare sinistra e nelle misure della posizione delle palpebre nei pazienti precedentemente in declino o non sufficientemente controllati con alglucosidasi alfa.
“A 18 anni dalla prima possibilità per tutti i pazienti con malattia di Pompe di potersi affidare ad una terapia in grado di rallentare l’insorgenza dei sintomi e credere così in un futuro diverso, siamo molto contenti di poter assistere all’arrivo di una nuova soluzione terapeutica fruibile da tutta la popolazione interessata e con possibilità di terapia domiciliare – afferma Elisabetta Conti, presidente dell’Associazione Italiana Glicogenosi -. Questo ci consente di mantenere viva la speranza sapendo che la ricerca non si ferma e che l’attenzione per i pazienti rimane costante. Troppo spesso i tempi di diagnosi sono ancora eccessivamente lunghi e, una volta ricevuta, la difficoltà di trovare un Centro di riferimento vicino al proprio domicilio e la sicurezza di una presa in carico multidisciplinare rendono la qualità della vita dei pazienti e dei loro caregiver estremamente complicata. Con questo nuovo farmaco la comunità dei pazienti, che rappresento, potrà beneficiare della possibilità di essere infusa a domicilio, consentendo una miglior gestione dei propri impegni personali. Il nostro prossimo obiettivo è ora l’aggiornamento del panel dello screening neonatale per avere diagnosi veramente tempestive”.
Sanofi è da più di 40 anni impegnata nel sostegno alle persone con patologie rare, spesso difficili da diagnosticare e curare. “Questo impegno – conclude la nota – comprende oltre 20 anni di ricerca sulla malattia di Pompe, a partire dallo sviluppo di alglucosidasi alfa, la prima opzione terapeutica che ha aperto la strada alla gestione di questa patologia. Nonostante questa terapia abbia dimostrato di avere un impatto positivo sull’evoluzione della malattia, Sanofi ha continuato ad ascoltare la comunità dei pazienti, proseguendo nella ricerca di nuove soluzioni terapeutiche che potessero dare risposte alle esigenze non soddisfatte e contribuire a migliorare la loro qualità di vita. Lo sviluppo di avalglucosidasi alfa è il risultato di questo impegno”.

– foto ufficio stampa Sanofi –
(ITALPRESS).

Cronaca

Garlasco, Alberto Stasi verso l’uscita dal carcere per l’affidamento in prova

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MILANO (ITALPRESS) – Come anticipato dal sito internet di La7, Alberto Stasi, che finora era in regime di semilibertà, va verso l’uscita dal carcere per l’affidamento in prova ai servizi sociali presso la società in cui lavora da tempo come responsabile dell’amministrazione. Lo ha deciso il Tribunale di Sorveglianza di Milano accogliendo l’istanza della difesa, su cui la procura generale aveva dato parere favorevole. La concessione dell’affidamento in prova non è collegata con l’eventuale procedimento di revisione del suo processo, per la quale la difesa presenterà istanza. Secondo La7, Stasi non tornerà a vivere a Garlasco, ma in una casa che prenderà in affitto in un paese vicino a Milano.

– foto IPA Agency –

(ITALPRESS).

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Cronaca

Incendio allo stabilimento Versalis di Mantova, evacuato il personale. Fontana “Per fortuna nessun ferito”

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MANTOVA (ITALPRESS) – Incendio presso lo stabilimento Versalis di Mantova, in zona via Tagliercio, in un magazzino di stoccaggio di polimeri. Visibile una densa nube di fumo nero. Non risultano persone ferite. Sul posto stanno operando diverse squadre dei vigili del fuoco. Evacuate circa 800 persone.

Il sindaco Andrea Murari, ha emesso un’ordinanza che invita i cittadini, “a titolo precauzionale”, a tenere chiuse le finestre e “a non stazionare all’esterno“. Sono in corso intervenuti anche della Polizia Locale, le Forze di Polizia, ARPA e ATS. Si attendono i risultati dei campionamenti ambientali attualmente in corso da parte di A.R.P.A e delle conseguenti indicazioni precise da parte di ARPA ed ATS.

ARPA “NON EVIDENZIATI VALORI CRITICI”

I tecnici del dipartimento di Cremona e Mantova di Arpa Lombardia sono in azione nei pressi dello stabilimento Versalis di Mantova, in zona Via Tagliercio, per un incendio che ha coinvolto un magazzino di stoccaggio di materie prime. I tecnici di Arpa hanno effettuato i controlli ambientali con strumentazione portatile: le misurazioni eseguite non hanno evidenziato valori critici per gli inquinanti monitorabili direttamente sul posto. Presenti gli inquinanti tipici della combustione, le cui concentrazioni non risultano preoccupanti, anche grazie alla dispersione dei fumi in atmosfera, visibile colonna di fumo. L’Agenzia Regionale per la Protezione dell’Ambiente ha prontamente installato due campionatori ad alto volume in città, in via Ariosto e in via Sant’ Agnese, per verificare l’eventuale presenza di microinquinanti aerodispersi. I primi filtri dei due campionatori resteranno attivi per circa 24 ore e verranno raccolti domani mattina e sostituiti con un secondo filtro. Le analisi sui filtri saranno disponibili la prossima settimana.

FONTANA “NON SI REGISTRANO FERITI”

“Sto seguendo costantemente l’evolversi dell’incendio che ha interessato lo stabilimento Versalis di Mantova. La notizia più importante è che, fortunatamente, non si registrano feriti. Grazie al tempestivo intervento dei Vigili del Fuoco, delle Forze dell’Ordine, di Areu, di Arpa Lombardia e di tutti gli enti coinvolti, la situazione è attualmente contenuta e sotto controllo”. Lo ha detto il presidente della Regione Lombardia, Attilio Fontana, commentando l’incendio sviluppatosi questa mattina nello stabilimento Versalis di Mantova. “I rilievi effettuati da Arpa Lombardia non evidenziano, al momento, valori critici degli inquinanti monitorabili nell’area. I tecnici continueranno comunque – ha continuato il presidente – a svolgere verifiche e campionamenti nelle prossime ore per garantire il massimo livello di tutela della salute pubblica. Secondo le valutazioni tecniche, l’incendio dovrebbe essere completamente domato nelle prossime ore e la fuoriuscita di fumo dovrebbe cessare entro circa 24 ore”. “In stretto raccordo con la Prefettura e gli enti territoriali, i sindaci dei Comuni interessati – ha concluso Fontana – stanno adottando le necessarie misure precauzionali, invitando i cittadini a rimanere al chiuso nelle aree più esposte e disponendo, in via prudenziale, la sospensione degli eventi ricreativi e delle manifestazioni all’aperto, comprese le feste di paese programmate nelle prossime ore. Ringrazio tutti gli operatori impegnati sul campo per la professionalità e la dedizione con cui stanno affrontando questa emergenza. Regione Lombardia continuerà a monitorare la situazione minuto per minuto”.

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– foto da video Vigili del Fuoco –

(ITALPRESS).

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Cronaca

La Cina rafforza la tutela dei diritti ambientali

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PECHINO (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – La Cina intende rafforzare la tutela dei diritti ambientali nei prossimi cinque anni, secondo un rapporto pubblicato oggi dall’Ufficio informazioni del Consiglio di Stato.

Il Piano d’azione nazionale della Cina per i diritti umani (2026-2030), pubblicato in occasione dell’apertura del Forum 2026 sulla governance globale dei diritti umani, delinea l’impegno della Cina a favore della tutela dei diritti umani nei prossimi cinque anni.

Il documento sottolinea il diritto al miglioramento dei moderni sistemi di governance eco-ambientale attraverso misure quali l’applicazione del codice ecologico e ambientale, il rafforzamento della divulgazione delle informazioni eco-ambientali e della partecipazione pubblica, e la promozione di stili di vita e abitudini di consumo semplici, moderati, ecologici, a basse emissioni di carbonio e salutari.

Il rapporto ribadisce l’impegno a portare avanti la fondamentale lotta all’inquinamento, che riguarda l’aria, le risorse idriche, gli ambienti e gli ecosistemi acquatici, il suolo e i rifiuti solidi, oltre all’inquinamento acustico e marino.

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Il documento esorta ad aumentare la diversità, la stabilità e la sostenibilità degli ecosistemi attraverso iniziative quali la rigorosa applicazione delle linee rosse per la conservazione ecologica.

Afferma infine l’importanza di affrontare il cambiamento climatico, ribadendo l’impegno del Paese a raggiungere il picco delle emissioni di carbonio nel 2030, come previsto.
(ITALPRESS).
-Foto Xinhua-

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