Cronaca

Un nuovo orizzonte nella cura dell’emofilia A e B

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3 settimane fa

20 Marzo 2026

MILANO (ITALPRESS) – Con la pubblicazione della determina AIFA in Gazzetta Ufficiale, marstacimab (nome commerciale Hympavzi) è ufficialmente disponibile in Italia in regime di rimborsabilità. Il farmaco, somministrabile per via sottocutanea, una volta alla settimana, mediante penna preriempita, a dosaggio fisso, è indicato per la profilassi di routine degli episodi di sanguinamento in pazienti con emofilia A e B severa senza inibitori di età pari o superiore a 12 anni e di peso pari o superiore a 35 kg.
Secondo l’ultimo rapporto dell’Istituto Superiore di Sanità sulle Coagulopatie Congenite, in Italia si stimano circa 5.000 persone affette da emofilia. Le forme più diffuse sono l’emofilia A, che interessa più di 4.000 pazienti, e l’emofilia B, con circa 900 casi. Entrambe sono causate dalla carenza di specifici fattori della coagulazione: rispettivamente il fattore VIII (FVIII) e il fattore IX (FIX), proteine fondamentali per il corretto funzionamento del processo di coagulazione, il meccanismo naturale che consente di arrestare le emorragie. Le opzioni terapeutiche standard per l’emofilia A e B si fondano sulla sostituzione dei fattori della coagulazione, che prevede la somministrazione endovenosa dei fattori carenti (FVIII e FIX) al fine di prevenire o controllare gli episodi emorragici.
In questo contesto, marstacimab, sviluppato da Pfizer, rappresenta una nuova opzione nel panorama terapeutico per pazienti con emofilia A e B severa senza inibitori; il primo trattamento approvato non sostitutivo con meccanismo riequilibrante dell’emostasi, che agisce sul dominio Kunitz 2 del Tissue Factor Pathway Inhibitor (TFPI), una proteina che normalmente limita il processo di coagulazione. Attraverso l’inibizione di questo meccanismo di regolazione, il farmaco contribuisce a ristabilire l’equilibrio del sistema di coagulazione, riducendo i sanguinamenti senza sostituire direttamente i fattori carenti.
Nonostante i progressi ottenuti negli ultimi decenni nella gestione dell’emofilia permangono bisogni terapeutici ancora insoddisfatti. «Nella pratica clinica dell’emofilia una delle principali sfide resta il controllo dei sanguinamenti – spiega Maria Elisa Mancuso, Referente Centro Malattie Emorragiche presso IRCCS Humanitas Research Hospital e Professoressa a Contratto presso Humanitas University – che rappresentano un rischio concreto per molti pazienti e possono determinare, nel tempo, complicanze articolari e un impatto significativo sulla qualità di vita. A questo si aggiunge il peso delle infusioni endovenose, necessarie per molte terapie. In questo contesto si inserisce marstacimab che, attraverso il suo meccanismo non sostitutivo anti-TFPI, contribuisce a ristabilire l’equilibrio emostatico e a ridurre gli episodi emorragici. Inoltre, la somministrazione sottocutanea e il dosaggio fisso semplificano la profilassi, favorendo autonomia e aderenza alla terapia».
L’indicazione della nuova terapia è supportata dai risultati dello studio di Fase 3 BASIS: marstacimab ha ridotto il tasso annualizzato dei sanguinamenti (ABR) trattati del 36% rispetto alla profilassi di routine nei pazienti con emofilia A o B senza inibitori, dimostrando la non inferiorità e superiorità statistica rispetto alla terapia profilattica di routine a base di fattori, con un profilo di sicurezza favorevole. Nello studio di estensione a lungo termine (OLE), attualmente in corso, i dati ad interim mostrano che l’efficacia è risultata coerente nel tempo, con un ulteriore mantenimento di bassi tassi di sanguinamenti trattati.
«L’impegno di Pfizer nella ricerca sull’emofilia, iniziato oltre quarant’anni fa, ha portato all’introduzione di trattamenti che negli anni ’90 hanno rivoluzionato la vita dei pazienti», dichiara Barbara Capaccetti, Direttore Medico di Pfizer in Italia. «Oggi, con marstacimab compiamo un ulteriore passo avanti, offrendo una terapia innovativa basata su un solido razionale scientifico che semplifica la gestione della malattia e migliora concretamente la qualità di vita delle persone con emofilia A e B. Accanto al progresso scientifico resta per noi fondamentale collaborare con la comunità scientifica, con le associazioni dei pazienti e le istituzioni affinchè l’innovazione si traduca in opportunità concrete di cura, capaci di rispondere anche alle necessità quotidiane delle persone con emofilia».
Oltre agli aspetti clinici della patologia, l’emofilia incide profondamente sulla qualità di vita del paziente, evidenziando la necessità di garantire non solo un adeguato supporto clinico, ma anche percorsi di presa in carico complessivi. «La gestione della malattia può ancora oggi comportare limitazioni nella vita quotidiana delle persone, in grado di incidere sull’autonomia, le relazioni sociali e la possibilità di guardare con piena serenità al proprio futuro», dichiara Cristina Cassone, Presidente della Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) e portavoce della comunità dei pazienti. «Affinchè nessun paziente si trovi senza supporto o in condizione di svantaggio, la Federazione si impegna ogni giorno a promuovere una maggiore consapevolezza sulla malattia e a collaborare con istituzioni e professionisti per garantire percorsi di cura sempre più adeguati e un accesso equo alle terapie. Allo stesso tempo, investire nella formazione continua degli specialisti e dei professionisti sanitari è fondamentale per garantire una presa in carico sempre più adeguata e attenta ai bisogni reali delle persone».
Vivere con l’emofilia significa spesso confrontarsi con un’attenzione continua nella gestione della quotidianità, impattando così anche la condizione psicologica e l’equilibrio emotivo del paziente e, a volte, dell’intera famiglia: «L’emofilia condiziona ogni aspetto della vita del paziente e dei suoi familiari, dalle attività scolastiche e lavorative fino alla pratica sportiva e alla vita sociale», racconta Andrea Buzzi, Presidente di Fondazione Paracelso. «Come chiunque conviva con una malattia cronica, la persona con emofilia ha bisogno, accanto alle cure mediche e agli indispensabili farmaci salvavita, di un’attenzione costante per quelli che potremmo definire i bisogni extraclinici, dal supporto psicosociale, in primo luogo ai genitori, per favorire l’accettazione della malattia, ai programmi di sensibilizzazione e aumento di conoscenza e visibilità dell’emofilia presso l’opinione pubblica».
-foto ufficio stampa Pfizer –
(ITALPRESS).

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Cronaca

A Roma nasce un Polo scientifico-didattico per la protezione del mare e del Tevere

Pubblicato

31 minuti fa

11 Aprile 2026

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – I fiumi sono le arterie attraverso cui l’inquinamento raggiunge il mare: veri e propri “nastri di trasporto” che convogliano rifiuti e microplastiche dai centri urbani fino agli ecosistemi costieri. Intervenire lungo i principali corsi d’acqua, come il Tevere, significa agire all’origine di una delle minacce più urgenti per la salute dei mari. Da questa premessa nasce “Marevivo Floating Hub”, il nuovo polo didattico-scientifico dedicato alla tutela del Tevere e del sistema costiero. Realizzato dalla Fondazione Marevivo presso lo Scalo de Pinedo di Roma, a pochi passi dall’Oasi Naturalistica “Lungotevere delle Navi”. L’Hub si propone come un centro innovativo di monitoraggio, ricerca e sensibilizzazione, con l’obiettivo di trasformare la conoscenza in azione e strumenti concreti per la salvaguardia dell’ambiente.
Partner dell’iniziativa oltre alla Banca del Fucino anche The Nando and Elsa Peretti Foundation, Veolia e Green Arrow Capital.
La struttura ospita il Centro della Biodiversità Fluviale e Urbana nato in collaborazione con il Consiglio Nazionale delle Ricerche (CNR).
L’inaugurazione è avvenuta alla presenza del Ministro dell’Università e della Ricerca, Anna Maria Bernini, delegata del Governo, che ha sottolineato il sostegno del MUR a iniziative volte a promuovere la cultura scientifica e la tutela ambientale.
In apertura dell’evento presso la sede nazionale di Marevivo, il Ministro dell’Ambiente e della Sicurezza Energetica, Gilberto Pichetto Fratin, ha espresso con un videomessaggio parole di apprezzamento per la creazione di questo nuovo polo didattico scientifico e per l’impegno della Fondazione nella salvaguardia della biodiversità. In rappresentanza delle altre istituzioni, sono intervenuti anche l’Assessore alla Mobilità, Trasporti, Tutela del Territorio, Ciclo dei Rifiuti, Demanio e Patrimonio della Regione Lazio Fabrizio Ghera, l’Assessora all’agricoltura, ambiente e ciclo dei rifiuti del Comune di Roma Sabrina Alfonsi e la Presidente dell’Assemblea Capitolina Svetlana Celli.
A tagliare il nastro il Presidente della Fondazione Marevivo, Rosalba Giugni, insieme con il Ministro dell’Università e della Ricerca Anna Maria Bernini e Andrea Lenzi, Presidente del Consiglio Nazionale delle Ricerche. Guest speaker l’esploratore e divulgatore ambientale Alex Bellini, che con la campagna “Ten Rivers One Ocean”, ha attraversato alcuni dei fiumi più importanti del pianeta, monitorandone lo stato di salute e contribuendo a sensibilizzare l’opinione pubblica sull’urgenza di intervenire per la loro tutela.
“Da decenni Marevivo, grazie alla sua sede galleggiante ormeggiata allo Scalo de Pinedo, è una “sentinella del Tevere” in grado di monitorarne lo stato di salute e le trasformazioni – ha detto Giugni -. Da oggi, grazie al prezioso supporto scientifico del CNR, la Fondazione avrà la possibilità di far conoscere ai cittadini la ricca biodiversità e il grande valore ecologico di questo fiume. Il nuovo polo didattico-scientifico nasce con l’obiettivo di avvicinare sempre più persone alla conoscenza e alla tutela dell’ambiente fluviale, perchè proteggere il fiume significa prendersi cura del mare e del futuro di tutti noi”.
“Il Marevivo Floating Hub traduce in azione un’idea semplice: partire dal fiume per proteggere il mare. In questa visione si inserisce l’ingresso della Banca nella Fondazione Marevivo come Sostenitore Fondatore, una scelta che rafforza un percorso fondato sull’integrazione tra ricerca, educazione e partecipazione – ha detto Francesco Maiolini, Amministratore Delegato di Banca del Fucino -. Il Tevere, elemento identitario della città, diventa così il punto di partenza di un impegno più ampio: prendersene cura significa investire nel futuro della comunità. E’ in questa direzione che si colloca il nostro ruolo, contribuendo a progetti capaci di generare valore ambientale, sociale e culturale nel tempo”.

– foto Marevivo –

(ITALPRESS).

Cronaca

Trump “L’Iran sta perdendo, l’unica sua risorsa è la minaccia di mine a Hormuz”

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31 minuti fa

11 Aprile 2026

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – “I media delle fake news hanno perso completamente credibilità, non che ne avessero mai avuta fin dall’inizio. A causa della loro enorme Sindrome da Disturbo di Trump, amano dire che l’Iran sta “vincendo” quando, in realtà, tutti sanno che sta perdendo, e sta perdendo alla grande”.
“La loro Marina è distrutta, la loro Aeronautica è distrutta, il loro apparato antiaereo è inesistente, il radar è morto, le loro fabbriche di missili e droni sono state in gran parte annientate insieme ai missili e ai droni stessi e, cosa più importante, i loro “leader” di lunga data non sono più tra noi – prosegue Trump -. L’unica cosa che gli resta è la minaccia che una nave possa “incagliarsi” in una delle loro mine marine, e tra l’altro tutte le loro 28 navi posamine giacciono sul fondo del mare. Stiamo iniziando il processo di bonifica dello Stretto di Hormuz come favore ai Paesi di tutto il mondo, tra cui Cina, Giappone, Corea del Sud, Francia, Germania e molti altri. Incredibilmente, non hanno il coraggio o la volontà di fare questo lavoro da soli – sottolinea il presidente degli Usa -. E’ molto interessante, tuttavia, che navi petrolifere vuote provenienti da molte nazioni siano tutte dirette negli Stati Uniti d’America per caricare petrolio”.

– Foto IPA Agency –

(ITALPRESS).

Cronaca

Sinner vola in finale a Montecarlo, battuto Zverev in due set

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31 minuti fa

11 Aprile 2026

Redazione

MONTECARLO (MONACO) (ITALPRESS) – Jannik Sinner è in finale al
“Rolex Monte-Carlo Masters”, terzo “1000” della stagione, il primo sul “rosso”, dotato di un montepremi totale pari a 6.309.095 euro. Il fuoriclasse altoatesino, numero 2 del ranking mondiale e del tabellone, ha avuto la meglio sul tedesco Alexander Zverev, n.3 Atp e terza forza del seeding, in due set con il punteggio di 6-1 6-4, maturato in un’ora e 22 minuti di gioco. Si tratta della prima finale sulla terra rossa del Principato per il 24enne di Sesto Pusteria, che aveva perso le due semifinali precedenti nel 2023 (contro Rune) e nel 2024 (contro Tsitsipas). “Sono molto felice, siamo arrivati qui cercando risposte. Ogni giorno, ogni gara è diversa ma oggi mi sono sentito molto solido fin dall’inizio. E quando sei in vantaggio di un break subito, questo cambia l’inerzia del match”, le prime parole di Sinner dopo la vittoria. “La mia è stata una prestazione molto solida, ho cercato di impostare il gioco così come volevo. Domani cercheremo di fare il meglio possibile”, ha aggiunto Sinner, che domani, nella sfida per il titolo, attende il vincente dell’altra semifinale tra il monegasco e padrone di casa Valentin Vacherot e lo spagnolo Carlos Alcaraz, leader della classifica mondiale e del tabellone. “Valentin continua a mostrare quello di cui è capace, ma Carlos è favorito. Se vince? Non vedo l’ora, è il motivo per cui mi alleno e mi preparo. Avere una gara prima del Roland Garros contro di lui mi serve, non ho nulla da perdere”, ha concluso l’azzurro, reduce dal Sunshine Double, la doppietta conquistata nei Masters 1000 statunitensi di marzo sul cemento di Indian Wells e Miami.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).