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Cronaca

Emofilia, nuovi dati rafforzano sicurezza ed efficacia di emicizumab

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BASILEA (SVIZZERA) (ITALPRESS) – Roche ha annunciato i risultati dell’analisi primaria dello studio clinico di fase III HAVEN 6, i quali mostrano che Hemlibra (emicizumab) conferma il buon profilo di sicurezza e un efficace controllo del sanguinamento nei pazienti con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. I dati saranno presentati al 30° Congresso annuale della International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH), che si terrà l’11 luglio 2022 a Londra, e serviranno a supportare una richiesta all’Agenzia europea per i medicinali di aggiornare le indicazioni di emicizumab per includere i pazienti con emofilia A non grave.
“Siamo orgogliosi del fatto che i dati su emicizumab confermino la capacità del farmaco di ridefinire lo standard di cura per le persone affette da emofilia A in tutti i suoi gradi di gravità”, ha affermato Levi Garraway, MD, PhD, Chief Medical Officer e Head of Global Product Development di Roche. “I dati che verranno presentati quest’anno al congresso ISTH sottolineano l’impegno di Roche nell’affrontare le lacune nella cura dell’emofilia A, permettendo pertanto a popolazioni di pazienti più ampie di trarre potenzialmente beneficio da emicizumab”.
“A oggi sono disponibili informazioni e indicazioni limitate sul trattamento dei pazienti con emofilia A moderata o lieve che possono arrivare a una diagnosi di sanguinamento ritardata o alla mancanza di adeguata profilassi continuativa a prescindere dalla gravità del difetto coagulativo. I nuovi dati dello studio HAVEN 6 evidenziano il favorevole profilo di sicurezza ed efficacia di emicizumab anche nelle persone con emofilia A lieve o moderata. Infatti, l’efficacia costante su tutti gli endpoint di sanguinamento dimostra una prevenzione degli eventi emorragici clinicamente significativa, in linea con i precedenti studi HAVEN nei pazienti gravi, con o senza inibitore per il FVIII. Questi dati confermano il potenziale di emicizumab per ridefinire lo standard di cura per tutte le persone che convivono con l’emofilia A di qualsiasi gravità, consentendo loro di ambire ad una miglior qualità di vita”, dichiara il dottore Giancarlo Castaman, direttore del Centro Malattie Emorragiche e della Coagulazione, Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi di Firenze.
Oltre a HAVEN 6, al congresso ISTH 2022 saranno presentati anche i dati degli studi CHESS II (Cost of Haemophilia across Europe: a Socioeconomic Survey-II) e CHESS PAEDs (CHESS in Paedriatic Populations). Questi dati dimostrano che la maggior parte degli adulti con emofilia A lieve o moderata e oltre la metà dei bambini con emofilia A moderata potrebbero non ricevere trattamenti preventivi, il che a sua volta potrebbe comportare un peggioramento clinico, poichè oltre il 30% degli adulti e circa il 40% dei bambini con emofilia A moderata che nel corso dello studio non stavano assumendo un trattamento preventivo hanno sperimentato almeno tre episodi di sanguinamento all’anno.
HAVEN 6 è uno studio multicentrico di fase III, in aperto, a singolo braccio, che valuta la sicurezza, l’efficacia, la farmacocinetica e la farmacodinamica di emicizumab nelle persone con emofilia A lieve o moderata senza inibitori del fattore VIII. L’analisi primaria ha incluso i dati di 72 partecipanti (69 uomini e tre donne) che richiedevano la profilassi; a un follow-up mediano di 55,6 settimane, 21 avevano emofilia A lieve senza inibitori del fattore VIII e 51 emofilia A moderata senza inibitori del fattore VIII. Al basale, 37 partecipanti stavano ricevendo un trattamento profilattico con fattore VIII, e 24 avevano sanguinamenti a carico delle articolazioni bersaglio.
I dati dimostrano che emicizumab ha mantenuto bassi tassi di sanguinamenti trattati durante tutto il periodo di studio, con il 66,7% dei partecipanti che non ha manifestato sanguinamenti che richiedessero un trattamento, l’81,9% che non ha manifestato sanguinamenti spontanei che richiedessero un trattamento e l’88,9% che non ha manifestato sanguinamenti articolari che richiedessero un trattamento. I tassi annualizzati di sanguinamento basati sul modello (Model-based ABR, annualised bleed rates) sono rimasti bassi per tutto il periodo di valutazione, a 0,9 (IC 95%: 0,55-1,52).
I risultati mostrano anche che il profilo di sicurezza di emicizumab è stato coerente con i risultati di varie sottopopolazioni di persone con emofilia A ottenuti nel corso dei precedenti studi HAVEN e STASEY, senza che siano stati osservati nuovi segnali sulla sicurezza. L’evento avverso (EA) correlato al trattamento verificatosi più comunemente – nel 10% o più dei soggetti nello studio HAVEN 6 – sono state le reazioni locali al sito di iniezione (ISR, injection site reaction) (16,7%).
Quindici persone (20,8%) hanno segnalato un EA correlato a emicizumab, che nella maggior parte dei casi era una ISR locale. Un partecipante ha avuto un evento tromboembolico di grado 1 non correlato a emicizumab. Non ci sono stati decessi o casi di microangiopatia trombotica, il che rafforza ulteriormente il favorevole profilo di sicurezza di emicizumab.
Emicizumab è approvato per il trattamento di persone con emofilia A con inibitori del fattore VIII in più di 110 paesi e per le persone senza inibitori del fattore VIII in oltre 95 paesi nel mondo, inclusi Stati Uniti e Giappone per tutti i gradi di severità dell’emofilia A e la UE solo per l’emofilia A grave. Il farmaco è stato studiato nel corso di uno dei più ampi programmi di sperimentazione clinica mai condotti in persone con emofilia A con e senza inibitori del fattore VIII, inclusi otto studi di fase III.

– foto agenziafotogramma.it –

(ITALPRESS).

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Dazi, Guidesi a Bruxelles “Pesantissime ricadute negative per la Lombardia”

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BRUXELLES (BELGIO) (ITALPRESS) “È caduta la speranza che i dazi annunciati a suo tempo dall’amministrazione Usa non diventassero realtà anche grazie ai tavoli di negoziazione che erano in corso. Le nuove tasse sui prodotti Ue ufficializzate ieri sera avranno pesantissime ricadute negative dal punto di vista economico per le nostre imprese e per le nostre filiere”. Lo ha detto l’assessore allo Sviluppo economico di Regione Lombardia, Guido Guidesi, a Bruxelles, al Parlamento europeo, a margine di un intervento sul tema automotive nell’ambito del Comitato delle Regioni.

“Ora – ha proseguito Guidesi – prima che la bilancia commerciale venga stravolta con pesanti conseguenze geopolitiche, auspico che i negoziati con gli Usa da parte della Commissione europea e del Governo italiano possano ripartire con maggiore concretezza, dopo un’immediata e doverosa risposta da parte europea. Sono convinto che le guerre commerciali non convengano a nessuno e sono convinto che solo un patto atlantico per un mercato atlantico regolato possano aiutare gli interessi sia europei sia statunitensi. Speriamo che la ragione prevalga”.

– foto IPA Agency –

(ITALPRESS).

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I primi 1000 giorni di vita del bambino, al Policlinico di Milano un dibattito sulla maternità

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MILANO (ITALPRESS) – Migliorare la salute e la sopravvivenza materna e neonatale: è questo il focus scelto per celebrare la Giornata Mondiale della Salute 2025. L’evento è in programma lunedì 7 Aprile alle ore 9:30 presso l’Aula Magna della Clinica Mangiagalli del Policlinico di Milano. L’Organizzazione Mondiale della Sanità pone quest’anno l’attenzione su benessere materno-infantile con il motto “Healthy beginnings, hopeful futures”, sottolineando l’importanza dei primi 1000 giorni di vita del bambino e della necessità anche per la donna di ricevere tutte le cure necessarie nelle fasi che precedono e seguono ogni parto. Ogni anno, infatti, 300mila donne muoiono per complicanze in gravidanza e oltre 2 milioni di neonati non sopravvivono al primo mese.

“Dal preconcepimento alla gravidanza fino ai primi due anni: quelli che vengono oggi riconosciuti come i primi mille giorni di vita, sappiamo essere estremamente importanti per la crescita e lo sviluppo di ogni bambino. Già molto prima della nascita, le condizioni ambientali in cui l’embrione, il feto e poi il neonato si sviluppano possono porre le basi per la salute futura anche a lungo termine. Non è, dunque, soltanto il corredo genetico a incidere sul benessere di un bambino, ma esiste una plasticità evolutiva che interviene in risposta agli stimoli esterni. Per questo i genitori hanno bisogno di conoscere quali sono gli stili di vita e le scelte che in diversi ambiti possono influenzare positivamente la vita che sarà” ha commentato Irene Cetin, direttrice dell’Ostetricia del Policlinico di Milano e docente all’Università degli Studi di Milano.

– foto screenshot locandina evento Clinica Mangiagalli Policlinico di Milano –

(ITALPRESS).

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Cronaca

Falsi bonus edilizi, sequestri per 19 milioni e 90 indagati a Palermo

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PALERMO (ITALPRESS) – I finanzieri del Comando Provinciale Palermo hanno eseguito una misura cautelare reale, emessa dal G.I.P. presso il Tribunale di Palermo su richiesta della Procura della Repubblica, con cui è stato disposto il sequestro preventivo di beni e disponibilità finanziarie per un valore complessivo di circa 19 milioni di euro nei confronti di 107 soggetti, tra imprese e persone fisiche.

Le indagini hanno riguardato un sodalizio (composto da imprenditori e professionisti) dedito alla realizzazione di frodi in materia di bonus edilizi, a cui è stata ricondotta la gestione di 19 imprese edili, tutte con sede a Palermo, esecutrici di lavori di ristrutturazione fittizi, per oltre 26 milioni di euro.

In particolare, lo sviluppo delle investigazioni ha consentito di delineare compiutamente l’operatività dell’associazione per delinquere secondo il seguente meccanismo illecito: le società coinvolte nella frode, applicando lo sconto in fattura, emettevano fatture per operazioni inesistenti verso clienti privati per lavori in realtà mai eseguiti, generando il credito d’imposta fittizio, utilizzabile in detrazione o cedibile a terzi; lo stesso veniva ceduto a intermediari finanziari, consentendone un’immediata e consistente monetizzazione;
i titolari d’impresa distraevano parte delle somme mediante bonifici su conti correnti personali, prelevamenti di contanti, sottoscrizione di buoni fruttiferi postali, acquisto di oro, criptovalute, beni mobili e immobili.

Oltre ai 7 membri dell’associazione, allo stato, risultano indagati altri 83 soggetti, tra amministratori di diritto delle imprese inserite nel circuito illecito e committenti compiacenti, concorrenti nei reati di emissione di fatture per operazioni inesistenti e truffa aggravata.

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Alcuni tra i titolari delle imprese, inoltre, sono stati segnalati, a vario titolo, per le fattispecie di dichiarazione fraudolenta, dichiarazione infedele, omessa dichiarazione, autoriciclaggio, riciclaggio e trasferimento fraudolento di valori. Queste ultime due si riferiscono, nello specifico, alla compravendita di 16 immobili fittiziamente intestati a terzi e in parte acquistati con i proventi della frode.

Le condotte di autoriciclaggio, analogamente, si riferiscono all’impiego del profitto illecito in attività finanziarie e speculative (quali la compravendita di immobili e l’investimento in buoni fruttiferi postali/criptovalute).

Infine, nell’ambito dell’inchiesta, risultano indagate 10 società di capitali per gli illeciti in materia di responsabilità amministrativa dell’Ente. Sottoporre a vincolo cautelare ingenti crediti d’imposta ancora detenuti nei cassetti fiscali, nonchè decine di rapporti finanziari, oltre 50 immobili, autoveicoli, imbarcazioni e numerose quote societarie. L’intervento si aggiunge a un sequestro di 8 milioni di euro già eseguito nel corso delle indagini.

– Foto: ufficio stampa Guardia di Finanza –

(ITALPRESS).

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