Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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4 anni fa

10 Febbraio 2022

MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

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Cronaca

Casa Museo Silone di Pescina, intitolata Sala Polifunzionale al mecenate Emanuele

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3 minuti fa

12 Dicembre 2025

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – Il Sindaco di Pescina (AQ) Mirko Zauri, durante la XXVIII Edizione del Premio Internazionale Ignazio Silone, sezione dedicata agli studenti dal titolo “I giovani e Ignazio Silone”, in programma questa mattina, ha comunicato con orgoglio e profonda gratitudine la decisione dell’Amministrazione comunale – assunta all’unanimità nel corso della seduta consiliare del 23 maggio scorso – di intitolare la Sala Polifunzionale della Casa Museo Ignazio Silone al Prof. Avv. Emmanuele F. M. Emanuele, illustre filantropo e mecenate, figura di rilievo nazionale e internazionale e da sempre vicino alla città di Pescina e alla storia umana e istituzionale del suo grande cittadino Ignazio Silone.
La scelta di attribuire il nome del Professore a uno degli spazi culturali più significativi della Casa Museo nasce dalla volontà di riconoscere ufficialmente il suo contributo determinante alla crescita, alla valorizzazione e alla diffusione del nome di Ignazio Silone, nonchè il suo costante sostegno alle iniziative dedicate alla memoria e allo studio del grande scrittore pescinese.
Infatti Emanuele, grande studioso e convinto siloniano, non a caso è stato insignito nel 2023, durante la XXVI edizione della manifestazione, del Premio Internazionale intitolato all’esimio intellettuale, in quanto più di altri, nel corso della sua vicenda umana e professionale, ne ha esaltato negli anni la figura e le idee, consentendo lo splendido restauro della Casa Museo Ignazio Silone e sostenendo una serie di progetti del Centro Studi Ignazio Silone, tra cui il progetto “Cyber Silone”, realizzato con l’Amministrazione comunale e FormAbruzzo, il Docufilm “Il Giovane Silone” (che ha ottenuto diversi riconoscimenti ed apprezzamenti, essendo stato presentato con successo in alcune manifestazioni e festival dedicati alla documentaristica cinematografica) e l’apertura della redazione della rivista “Tempo Presente” – fondata da Silone e Chiaramonte nel 1956, con la quale Emanuele ha collaborato per quarant’anni – proprio a Pescina, della cui rivista è oggi il Presidente del Comitato dei Garanti.
Nella motivazione della recente intitolazione della Sala multimediale della Casa Museo si legge: «Il Prof. Emmanuele Francesco Maria Emanuele nel corso degli anni ha promosso e realizzato sempre iniziative di valorizzazione della realtà storico culturale della città di Pescina con particolare riferimento alla figura dello scrittore Ignazio Silone, distinguendosi attraverso l’insegnamento, la produzione letteraria e scientifica e il mecenatismo”. Nella delibera consiliare si legge altresì che Emanuele, all’epoca in cui era il Presidente della Fondazione Terzo Pilastro – Internazionale, oggi guidata dalla Prof.ssa Alessandra Taccone, ha fortemente voluto «il restauro della Casa Natale dello Scrittore Ignazio Silone, divenuta Museo, e riservato sostegni al Parco Letterario Siloniano». «Con questa intitolazione – ha dichiarato il Sindaco di Pescina Mirko Zauri – vogliamo rendere omaggio a una personalità che, con sensibilità, visione culturale e autentico affetto verso il nostro territorio, ha contribuito a rafforzare l’identità siloniana di Pescina e a promuoverne il patrimonio letterario e umano ben oltre i confini regionali. Il Professor Emmanuele Francesco Maria Emanuele rappresenta per noi un esempio di impegno culturale e civico, che merita un riconoscimento tangibile e duraturo”.
Emanuele, che è anche Cittadino Onorario di Pescina e Presidente Onorario del “Parco Letterario Ignazio Silone”, ha così commentato: «Sono molto felice di essere Cittadino Onorario di questa splendida comunità e grato per gli atti di affetto costante che codesta Amministrazione mi riserva. L’intitolazione della Sala Polifunzionale di Casa Silone alla mia persona è un’ulteriore manifestazione di stima nei miei riguardi, e mi lusinga particolarmente in quanto lega ancor più il mio nome all’insigne intellettuale e uomo che ha dato lustro alla città di Pescina, e che ho avuto il privilegio di conoscere di persona, condividendone in pieno il pensiero liberal-solidarista, nella definizione einaudiana, a cui approdò nella seconda parte della sua vita, e al quale ho dedicato la mia raccolta di scritti “Visioni di un Nuovo Umanesimo”. Quest’ultimo riconoscimento rappresenta per me l’ideale coronamento di quell’opera di valorizzazione dell’eredità culturale di Ignazio Silone a cui ho fortemente voluto contribuire con costante impegno negli ultimi anni, iniziando dal restauro della sua casa natìa in via delle Botteghe, che oggi ospita il Museo a lui dedicato e la Sala Polifunzionale che porta il mio nome».
La Presidente della Fondazione Terzo Pilastro – Internazionale, Alessandra Taccone, ha aggiunto: «Il legame tra la Fondazione Terzo Pilastro e la città di Pescina, attraverso le iniziative culturali che ruotano attorno alla figura di Ignazio Silone, è nato sotto l’illuminata Presidenza del Prof. Emanuele, che più di ogni altro è stato in grado di raccoglierne l’eredità spirituale e di perpetuarne gli ideali ed il pensiero, meritando così pienamente questa ultima e recente intitolazione ad opera del Consiglio Comunale. Per ciò che mi riguarda, sono sinceramente onorata di portare avanti nel tempo questo rapporto speciale, proseguendo nell’opera del mio illustre predecessore a favore della comunità pescinese, oltre che del territorio abruzzese in generale”.
La Sala Polifunzionale della Casa Museo Ignazio Silone diviene così un luogo simbolico, dedicato a chi ha creduto profondamente nel valore delle radici, della cultura e del messaggio universale di Silone, e continuerà a essere uno spazio di incontro, studio e crescita culturale per l’intera comunità.
Una cerimonia ufficiale di intitolazione sarà programmata nei prossimi mesi, alla presenza di autorità, cittadini e rappresentanti del mondo culturale.
– foto Fondazione Terzo Pilastro –
(ITALPRESS).

Cronaca

San Raffaele, la Procura di Milano apre un’inchiesta conoscitiva

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58 minuti fa

12 Dicembre 2025

Redazione

MILANO (ITALPRESS) – La Procura della Repubblica di Milano ha aperto una inchiesta conoscitiva sul caso San Raffaele, in seguito alla trasmissione delle relazioni da parte del Nas e della Squadra Mobile.

Il fascicolo servirà per far luce su quanto accaduto tra il 5 e il 7 dicembre scorsi nel padiglione di cure intensive, in seguito all’affidamento del servizio infermieristico a una cooperativa esterna, la quale avrebbe messo in servizio personale poco qualificato e non avvezzi alla lingua italiana, mettendo a rischio perfino la salute dei pazienti.

– foto IPA Agency –

(ITALPRESS)

Cronaca

Editoria, nuova partnership internazionale per Italpress,accordo con Agenzia WAM

Pubblicato

2 ore fa

12 Dicembre 2025

Redazione

ABU DHABI (EMIRATI ARABI UNITI) (ITALPRESS) – Un’altra prestigiosa partnership per l’Agenzia di Stampa Italpress, che prosegue il suo processo di internazionalizzazione. Nell’ambito del BRIDGE Summit di Abu Dhabi, infatti, è stato siglato un importante accordo di partnership con l’agenzia di stampa emiratina Emirates News Agency – WAM, leader nell’informazione in tutta l’area del Golfo Arabo.
L’accordo è stato firmato ad Abu Dhabi dal Direttore e fondatore dell’agenzia Italpress Gaspare Borsellino e dal direttore generale della WAM Jamal Mohammed Obaid Al Kaabi, alla presenza dell’Ambasciatore Italiano negli Emirati Arabi Lorenzo Fanara.
“Questo è il quindicesimo accordo internazionale definito quest’anno con agenzie di stampa straniere – afferma Gaspare Borsellino – e rientra in un ampio programma di espansione della nostra agenzia a livello internazionale. Dopo il recente accordo siglato ad aprile a Ryiadh con la SPA – Saudi Press Agency adesso arriva anche quello che la WAM, dinamica e prestigiosa agenzia di tutta l’area del Golfo arabico che ci permette di rafforzare l’informazione proveniente da questa importante e strategica area geografica e al contempo di mettere a disposizione di aziende, enti, associazioni ed Istituzioni del nostro Paese un network di testate tradizionali ed on line degli Emirati Arabi”.
Anche l’ambasciatore italiano ad Abu Dhabi sottolinea l’importanza di questa partnership: “L’accordo di partenariato firmato da Italpress e WAM – dice Lorenzo Fanara – conferma la forte attenzione dei nostri media al Golfo e, in particolare, agli Emirati Arabi Uniti. Del resto, la crescita esponenziale del nostro export nel mercato emiratino è indice incontrovertibile di quanto questa regione sia diventata vitale per la nostra prosperità e la nostra sicurezza”.
In occasione di questo viaggio negli Emirati Arabi il direttore Gaspare Borsellino ha avuto l’occasione di visitare importanti realtà editoriali come Sky News Arabia o il quotidiano emiratino in lingua inglese The National che fanno parte di IMI Media Group, il più importante Gruppo editoriale del Paese.

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