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Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

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All’Inter il primo derby d’Italia stagionale, Juventus sconfitta 2-1

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PERTH (AUSTRALIA) (ITALPRESS) – All’Optus Stadium di Perth è l’Inter a prendersi il primo derby d’Italia della stagione. Nell’amichevole australiana contro la Juventus finisce 2-1 per i nerazzurri. ,

La squadra di Chivu ha indirizzato la partita già nel primo tempo, trovando il vantaggio al 18′. Bonny riceve sulla sinistra e mette al centro un pallone invitante per Dimarco, che si inserisce e incrocia verso l’angolino lontano. La conclusione non è perfettamente pulita, ma è sufficiente per battere Di Gregorio e portare avanti l’Inter. Al 31′ ci prova Calhanoglu direttamente su punizione da circa 40 metri: il pallone è potente e insidioso, ma Di Gregorio è attento. La Juventus cresce con il passare dei minuti. Al 37′ è Yildiz a sfiorare il pareggio con un potente rasoterra dalla distanza che termina di poco a lato.

All’intervallo Chivu e Spalletti cambiano profondamente le rispettive squadre. L’Inter inserisce Carlos Augusto e Zielinski, mentre la Juventus effettua più sostituzioni, mandando in campo tra gli altri i nuovi acquisti Kolo Muani e Alajbegovic. Ma al 62′ arriva il raddoppio dell’Inter. I nerazzurri costruiscono una bella azione sulla destra coinvolgendo Diouf, Esposito e Pavard. La combinazione porta Diouf in area, da posizione defilata: il centrocampista calcia di destro verso la porta e sorprende Di Gregorio, non impeccabile nell’occasione. La conclusione non appare irresistibile, ma termina comunque in rete per il 2-0.

Al 70′ i nerazzurri hanno l’occasione per calare il tris. Stankovic orchestra un contropiede e con un passaggio preciso manda Iddrissou sul fondo. L’attaccante mette il pallone sul primo palo, dove Lavelli, a un metro dalla porta, non riesce però a trovare l’impatto giusto e manda alto. Nel finale accorciano i bianconeri con Conceicao: Miretti trova in profondità il portoghese che controlla e batte Martinez. Ma non basta: vince l’Inter, Juventus ko 2-1.

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– Foto: Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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L’azzurra Cosetti è d’argento agli Europei di tuffi dalle grandi altezze

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PARIGI (FRANCIA) (ITALPRESS) – Elisa Cosetti (Triestina Nuoto) è medaglia d’argento nei tuffi dalle grandi altezze femminili agli Europei di Parigi. Dalla piattaforma dai 20 metri, piazzata lungo la Senna, con la Torre Eiffel sulle spalle, la 24enne azzurra totalizza 297.20 punti e si arrende solamente all’ucraina Nelli Chukanivska, oro con 324.70 punti al termine dei quattro round disputati tra ieri e oggi. Completa il podio la tedesca Maike Elena Halbisch, bronzo con 292.15 punti. Per l’Italia è la ventiduesima medaglia nella rassegna continentale di Parigi. Cosetti era già salita sul podio agli europei di Roma 2022, ottenendo il bronzo.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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Cina, la tecnologia rafforza la lotta allo smog a Pechino

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PECHINO (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – I cieli azzurri di Pechino sono diventati un segno visibile dei progressi compiuti dalla città nella lotta all’inquinamento atmosferico e, alla base di questi risultati, le tecnologie digitali svolgono un ruolo sempre più importante. Nel 2025 Pechino ha registrato 311 giorni con una buona qualità dell’aria e un solo giorno di grave inquinamento, rispetto ai 58 giorni del 2013, quando la città ha iniziato ufficialmente a pubblicare i dati sul monitoraggio del PM2,5. La concentrazione media annua di PM2,5, un indicatore fondamentale della qualità dell’aria, è scesa dagli 89,5 microgrammi per metro cubo del 2013 ai 27 microgrammi per metro cubo del 2025, con un calo di quasi il 70%. I progressi hanno attirato l’attenzione internazionale. Il Programma delle Nazioni Unite per l’ambiente ha indicato l’esperienza di Pechino nel miglioramento della qualità dell’aria come un modello per altre città. Secondo gli esperti del Centro municipale di monitoraggio ecologico e ambientale di Pechino, l’aria più pulita è il risultato di un sistema completo che integra monitoraggio ambientale, analisi scientifica, elaborazione delle politiche, cooperazione regionale e applicazione delle norme, con le tecnologie digitali ormai presenti in ogni anello della catena. Una governance efficace parte da un monitoraggio accurato. Pechino ha istituito una rete multilivello per il controllo della qualità dell’aria. I dati mostrano che 35 stazioni di monitoraggio standard distribuite in tutta la città misurano continuamente sei principali sostanze inquinanti, mentre oltre 1.000 sensori compatti installati nelle comunità e nei centri urbani forniscono informazioni più dettagliate sulle variazioni locali della qualità dell’aria.
Il sistema di monitoraggio è stato realizzato gradualmente dal Centro municipale di monitoraggio ecologico e ambientale di Pechino, una delle prime istituzioni cinesi per il monitoraggio ecologico e ambientale, responsabile del controllo dell’aria, dell’acqua, del rumore, del suolo e degli ecosistemi della capitale. Il centro ha sviluppato un sistema analitico in grado di identificare circa 125 componenti del PM2,5, coprendone la maggior parte della composizione e aiutando i ricercatori a risalire alle fonti dell’inquinamento. “L’analisi delle fonti ci aiuta a individuare i principali responsabili dell’inquinamento nelle diverse fasi, fornendo ai decisori una base scientifica per intervenire sulle principali fonti di emissione”, ha dichiarato Li Yunting, direttore tecnico del centro. Sotto il coordinamento dell’Ufficio municipale per l’ecologia e l’ambiente di Pechino, il centro ha condotto insieme ad altre istituzioni quattro cicli di studi sulle fonti del PM2,5, i cui risultati sono stati pubblicati nel 2014, nel 2018, nel 2021 e nel 2025. L’analisi più recente ha mostrato che il trasporto regionale ha contribuito per il 57% all’inquinamento da PM2,5 di Pechino. Tra le fonti locali, responsabili del restante 43%, le emissioni dei veicoli e quelle residenziali rappresentavano le quote maggiori, una caratteristica peculiare di una grande metropoli internazionale.
I risultati del monitoraggio hanno fornito un sostegno scientifico a una serie di misure di controllo dell’inquinamento. Pechino, ad esempio, ha promosso i veicoli a nuova energia per ridurre le emissioni dei trasporti e ha adottato tecniche avanzate, tra cui strutture a membrana sostenute dall’aria, per contenere le emissioni di polveri. Nel frattempo, l’inquinamento prodotto dalla combustione del carbone, un tempo tra i principali fattori, è stato quasi eliminato e non figura più tra le fonti principali. Ciò riflette gli sforzi più ampi compiuti a livello nazionale per ridurre il consumo di carbone, promuovere l’energia pulita e ammodernare le industrie altamente inquinanti. Ora che le concentrazioni di PM2,5 si attestano su livelli relativamente bassi, ulteriori miglioramenti della qualità dell’aria dipenderanno da approcci più mirati e basati sulla scienza.
Oltre al monitoraggio dell’inquinamento, Pechino ha costruito un sistema di governance ambientale basato sui dati, che collega monitoraggio, regolamentazione e applicazione delle norme in un circuito chiuso, dal rilevamento all’intervento fino alla successiva valutazione. Sviluppato dal centro e noto come innovativo modello di collegamento tra regolamentazione, monitoraggio e ispezione, il sistema integra intelligenza artificiale, Internet delle cose, telerilevamento satellitare e tecnologie di monitoraggio a bordo dei veicoli, riunendo su un’unica piattaforma dati ambientali provenienti da più fonti.
“Il sistema riunisce su un’unica piattaforma informazioni che in precedenza erano distribuite tra diversi dipartimenti”, ha dichiarato Zhang Likun, direttore della divisione per i sistemi intelligenti del centro. Secondo Zhang, ciò consente di effettuare controlli a distanza e azioni congiunte tra diversi settori, tra cui edilizia abitativa, risorse idriche e trasporti, migliorando sensibilmente l’efficienza e la precisione della gestione ambientale. Utilizzando più di 30 algoritmi intelligenti, la piattaforma analizza automaticamente i dati e individua potenziali rischi di inquinamento. Su questa base, il personale addetto al monitoraggio identifica i problemi più urgenti e li trasmette ai dipartimenti responsabili dell’applicazione delle norme. L’approccio ha già attirato l’attenzione internazionale. Clean Air Asia, un’organizzazione non governativa internazionale impegnata nel miglioramento della qualità dell’aria in Asia, ha presentato il sistema come caso di studio rappresentativo nel rapporto “China Air 2025”. Il modello è stato inoltre illustrato alla Better Air Quality Conference 2026 e ha ricevuto il Certificate for Clean Air Best Practice Sharing. La Cina ha integrato la tutela ecologica nel proprio percorso di modernizzazione. Mentre il Paese accelera gli sforzi nell’ambito dell’iniziativa Beautiful China, l’esperienza di Pechino dimostra come la tecnologia possa sostenere una governance ambientale più precisa, coordinata e sostenibile.

– Foto Xinhua –
(ITALPRESS).

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