Cronaca
Anemia falciforme, una terapia per prevenire le crisi vaso-occlusive
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4 anni fa-
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Redazione
ROMA (ITALPRESS) – Novartis ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità Adakveo (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises – VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale AIFA ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità, insufficiente compliance.
L’anemia falciforme, che in Europa colpisce circa 50.000 persone, in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti. Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.
Le crisi vaso-occlusive (VOC) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico.
“L’approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici – ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna, AOUI Verona ed Università degli Studi di Verona – Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perchè potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard”.
Da un progetto di medicina narrativa di Fondazione ISTUD, promosso da Novartis, è emerso inoltre in maniera evidente come l’anemia falciforme abbia un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti, dalla sfera affettiva a quella professionale o scolastica: nei periodi in cui si manifestano i sintomi, infatti, le persone con anemia falciforme fanno fatica a concentrarsi e a svolgere le proprie attività di studio o quelle lavorative. Mediamente si assentano 39 giorni dal proprio posto di lavoro o da scuola. Anche le altre attività di vita quotidiana, come per esempio fare la spesa sono spesso compromesse dalla malattia. A questo si aggiunge che più del 50% delle persone con anemia falciforme effettua trasfusioni almeno una volta al mese. Tuttavia, nonostante queste difficoltà, dalle narrazioni si evince anche la grande voglia di farcela di queste persone con le cure e la giusta assistenza.
Rispetto alla diagnosi, nel 43% dei casi viene effettuata e comunicata da un centro diverso da quello in cui si è in cura attualmente, spesso rappresentato da un centro pediatrico. Non manca però chi è arrivato alla diagnosi dopo una peregrinazione tra più centri di cura (28%). In pochi casi la diagnosi è avvenuta in seguito a un evento traumatico durante il parto, oppure nello stesso centro presso il quale si è ancora in cura. Inoltre, in un terzo dei casi raccontati (33%) viene specificato come inizialmente si sia fatta una diagnosi diversa da quella di anemia falciforme, confusa con altre forme di anemia – in particolare la Beta Talassemia – o altre condizioni quali dolori della crescita e reumatismi.
“Siamo davvero orgogliosi di essere riusciti a rendere disponibile per i pazienti e la classe medica la prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti nell’anemia falciforme – afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia – Questo risultato testimonia come il nostro continuo impegno nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative sia in grado di portare un cambiamento importante nella gestione dei pazienti con questa patologia, ad oggi orfana di soluzioni terapeutiche”.
L’approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e alla stessa approvazione dell’EMA, emesso a ottobre 2020 sulla base dei risultati dello studio clinico SUSTAIN, i quali hanno dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC del 45% (1,63, rispetto al 2,98 del placebo (P=.010)). Sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC tra i pazienti a prescindere dal genotipo dell’anemia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC). E’ stato riscontrato un aumento di oltre il doppio della percentuale di pazienti senza VOC che hanno completato lo studio, rispetto al placebo. Nel corso dello stesso studio, crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4,0 giorni per crizanlizumab vs 6,87 giorni per il placebo).
Sulla base degli studi clinici, crizalizumab presenta inoltre un profilo di sicurezza favorevole: sono stati infatti evidenziati eventi avversi similari tra i pazienti trattati con la terapia e il gruppo placebo.
(ITALPRESS).
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TBILISI (GEORGIA) (ITALPRESS) – Medaglia d’oro per la squadra azzurra maschile di fioretto ai Mondiali di Tbilisi. Il quartetto del ct Simone Vanni, composto da Guillaume Bianchi, Filippo Macchi, Tommaso Marini e Alessio Foconi, ha superato in finale per 43-42 gli Stati Uniti, laureandosi così campione del mondo 2025. Dopo il debutto vittorioso di ieri contro la Croazia (45-30), gli azzurri oggi hanno superato per 45-20 Singapore negli ottavi, per 45-36 la Polonia nei quarti e per 45-30 la Francia in semifinale per poi completare la grande giornata con l’assalto vincente in finale. Per l’Italia è la quarta medaglia, la prima d’oro, nella rassegna iridata georgiana dopo i bronzi conquistati ieri da Luca Curatoli (sciabola) e da Martina Favaretto e Anna Cristino (fioretto).
– foto Bizzi/Federscherma –
(ITALPRESS).
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Redazione
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La migliore realizzatrice è proprio Egonu, che mette a referto sedici punti. In doppia cifra anche Degradi (13) e Sylla (10). Per le azzurre è la quattordicesima vittoria su quattordici match disputati in questa edizione della Vnl e il 28esimo successo consecutivo in match ufficiali. “Abbiamo giocato veramente bene, siamo molto contente. Ci siamo concentrate partita dopo partita, sapevamo che non sarebbe stato facile vincere qui. Ogni gara è differente, non pensiamo mai al passato, ma sempre al presente. Ora ci concentreremo sulla prossima”, è il commento di Alice Degradi.
– Foto IPA Agency –
(ITALPRESS).
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Redazione
ROMA (ITALPRESS) – “Guardare al futuro, radicati nella nostra storia, rilanciando i valori del 1994 e calandoli nella realtà del 21° secolo. E’ con questo obbiettivo che subito dopo l’estate presenteremo agli italiani il nostro Manifesto per la Libertà, che – partendo dalla storica Carta del Valori di Forza Italia – collega quei principi immutabili ai cambiamenti e alle complessità del presente”. Lo afferma in una nota il segretario nazionale di Forza Italia, Antonio Tajani.
“Conterrà la nostra visione della centralità della persona, dello Stato, soprattutto della libertà come principio fondante della vita individuale e collettiva – prosegue Tajani -. Un’Italia libera, rivolta al domani, nello spirito del 1994, con le risposte alle nuove sfide ma con le idee che mossero la discesa in campo di Silvio Berlusconi, che sono di assoluta attualità e che fanno parte del nostro presente e del nostro futuro. E’ un manifesto che proponiamo alle donne e agli uomini liberi, ai liberali, ai cattolici, ai riformisti, a tutte le persone serie e per bene che amano l’Italia, l’Europa, la libertà”.
– Foto IPA Agency –
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