Cronaca

Anemia falciforme, una terapia per prevenire le crisi vaso-occlusive

Pubblicato

4 anni fa

19 Gennaio 2022

ROMA (ITALPRESS) – Novartis ha annunciato oggi che l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità Adakveo (crizanlizumab) per la prevenzione delle crisi vaso-occlusive (vaso occlusive crises – VOC) ricorrenti nei pazienti con malattia a cellule falciformi di età uguale e superiore a sedici anni che abbiano presentato almeno due VOC nel corso dei dodici mesi precedenti. Crizanlizumab – al quale AIFA ha riconosciuto il requisito dell’innovatività condizionata – può essere somministrato come terapia aggiuntiva a idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC) o come monoterapia nei pazienti per i quali HU/HC è inappropriata o inadeguata, dove per inappropriata/inadeguata si intende una efficacia non sufficiente o la presenza di problematiche di tollerabilità, insufficiente compliance.
L’anemia falciforme, che in Europa colpisce circa 50.000 persone, in Italia è considerata una patologia ematologica rara a causa della difficoltà di tracciamento e diagnosi: quelli registrati con un quadro clinico grave sono circa 2.500-2.800, sebbene secondo gli esperti esista un sommerso importante pari a circa il doppio dei pazienti. Crizanlizumab, designato farmaco orfano, si lega alla P-selectina, una proteina di adesione cellulare che svolge un ruolo centrale nelle interazioni multicellulari che possono provocare vaso-occlusione.
Le crisi vaso-occlusive (VOC) sono eventi gravi, imprevedibili e possono rappresentare delle vere emergenze sanitarie a causa della loro rapida evoluzione e alta mortalità. Secondo quanto evidenziato dalla ricerca internazionale SWAY (Sickle Cell World Assessment Survey), il 91% dei pazienti riferisce almeno una crisi vaso-occlusiva nei 12 mesi antecedenti all’indagine. Complessivamente i pazienti hanno riferito una media di 5,3 VOC nei 12 mesi precedenti di cui la maggior parte gestite con intervento medico.
“L’approvazione della rimborsabilità in Italia della prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti rappresenta una notizia molto importante sia per la comunità dei pazienti sia per i clinici – ha commentato Lucia De Franceschi, Professore Associato di Medicina Interna, AOUI Verona ed Università degli Studi di Verona – Crizanlizumab, grazie al suo peculiare meccanismo, agisce direttamente sulla vasculopatia infiammatoria cronica, che sta alla base delle numerose complicanze cliniche dei pazienti con sindrome falciforme. Inoltre, crizanlizumab ha un profilo di unicità che lo rende molto interessante per noi medici perchè potrebbe aiutarci a gestire anche quei pazienti che hanno fallito o non accettano terapie considerate standard”.
Da un progetto di medicina narrativa di Fondazione ISTUD, promosso da Novartis, è emerso inoltre in maniera evidente come l’anemia falciforme abbia un impatto significativo sulla qualità della vita dei pazienti, dalla sfera affettiva a quella professionale o scolastica: nei periodi in cui si manifestano i sintomi, infatti, le persone con anemia falciforme fanno fatica a concentrarsi e a svolgere le proprie attività di studio o quelle lavorative. Mediamente si assentano 39 giorni dal proprio posto di lavoro o da scuola. Anche le altre attività di vita quotidiana, come per esempio fare la spesa sono spesso compromesse dalla malattia. A questo si aggiunge che più del 50% delle persone con anemia falciforme effettua trasfusioni almeno una volta al mese. Tuttavia, nonostante queste difficoltà, dalle narrazioni si evince anche la grande voglia di farcela di queste persone con le cure e la giusta assistenza.
Rispetto alla diagnosi, nel 43% dei casi viene effettuata e comunicata da un centro diverso da quello in cui si è in cura attualmente, spesso rappresentato da un centro pediatrico. Non manca però chi è arrivato alla diagnosi dopo una peregrinazione tra più centri di cura (28%). In pochi casi la diagnosi è avvenuta in seguito a un evento traumatico durante il parto, oppure nello stesso centro presso il quale si è ancora in cura. Inoltre, in un terzo dei casi raccontati (33%) viene specificato come inizialmente si sia fatta una diagnosi diversa da quella di anemia falciforme, confusa con altre forme di anemia – in particolare la Beta Talassemia – o altre condizioni quali dolori della crescita e reumatismi.
“Siamo davvero orgogliosi di essere riusciti a rendere disponibile per i pazienti e la classe medica la prima terapia mirata per le crisi vaso-occlusive ricorrenti nell’anemia falciforme – afferma Luigi Boano, General Manager Novartis Oncology Italia – Questo risultato testimonia come il nostro continuo impegno nella ricerca e sviluppo di soluzioni innovative sia in grado di portare un cambiamento importante nella gestione dei pazienti con questa patologia, ad oggi orfana di soluzioni terapeutiche”.
L’approvazione della rimborsabilità da parte di AIFA fa seguito al parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) e alla stessa approvazione dell’EMA, emesso a ottobre 2020 sulla base dei risultati dello studio clinico SUSTAIN, i quali hanno dimostrato che crizanlizumab ha ridotto in modo significativo il tasso annuale mediano di VOC del 45% (1,63, rispetto al 2,98 del placebo (P=.010)). Sono state osservate riduzioni della frequenza delle VOC tra i pazienti a prescindere dal genotipo dell’anemia falciforme e/o dall’uso di idrossiurea/idrossicarbamide (HU/HC). E’ stato riscontrato un aumento di oltre il doppio della percentuale di pazienti senza VOC che hanno completato lo studio, rispetto al placebo. Nel corso dello stesso studio, crizanlizumab ha dimostrato di ridurre il tasso annuale mediano di giorni di ricovero in ospedale del 42% (4,0 giorni per crizanlizumab vs 6,87 giorni per il placebo).
Sulla base degli studi clinici, crizalizumab presenta inoltre un profilo di sicurezza favorevole: sono stati infatti evidenziati eventi avversi similari tra i pazienti trattati con la terapia e il gruppo placebo.
(ITALPRESS).

Tag:aggiornamenti articoli attualità cronaca Featured fotonotizie Lombardia Live Lombardia Live 24 lombardialive24 news24 notizia notizie ultimissime videonotizie

Notizia successiva

Covid, più difficile il ricambio generazionale nelle imprese familiari

Notizia precedente

Imprese, Lombardia prima in Italia per eco-investimenti e green jobs

Cronaca

Ghribi “Dopo le parole del Papa sulla pace nessuno può restare in silenzio”

Pubblicato

58 minuti fa

13 Aprile 2026

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – “Alla vigilia del suo viaggio in Africa, le parole di Papa Leone XIV sulla pace risuonano con una forza che va oltre i confini della Chiesa e interpella l’intera comunità internazionale. Non è un richiamo formale, ma un appello profondo, lucido, coraggioso”. Lo afferma Kamel Ghribi, presidente del Gruppo GKSD e vicepresidente del Gruppo San Donato.
“In un tempo segnato da guerre, tensioni e nuove fratture globali, il Santo Padre sceglie l’Africa come luogo simbolico e reale da cui rilanciare un messaggio universale: la pace non è un’utopia, ma una responsabilità concreta, che richiede visione, determinazione e coraggio – prosegue Ghribi -. Per questo, oggi più che mai, è necessario un passo ulteriore. Un appello ai leader del mondo, perchè sappiano raccogliere questa voce e trasformarla in scelte politiche, diplomatiche ed economiche coerenti con la costruzione della pace. Un appello ai popoli, perchè sostengano con convinzione chi, con saggezza e responsabilità, indica una strada diversa rispetto alla logica del conflitto. Un appello ai cristiani, chiamati a essere all’altezza della propria guida spirituale: coraggiosi nella testimonianza, coerenti nell’impegno, capaci di costruire ponti e non muri. Un appello ai credenti di ogni fede, perchè riconoscano in questo momento storico la forza di una leadership spirituale che parla a tutti, senza divisioni, e che pone al centro la dignità dell’uomo, il dialogo e la riconciliazione”.
“La missione africana di Papa Leone XIV rappresenta la speranza che il dialogo possa prevalere sulla contrapposizione – conclude il presidente del Gruppo GKSD e vicepresidente del Gruppo San Donato -. Che la pace possa essere costruita, se sostenuta da una volontà comune. Supportare questa missione significa assumersi una responsabilità. Significa credere che il futuro non sia già scritto dai conflitti, ma possa essere guidato da una visione più alta. Oggi, quella visione ha una voce chiara. E chiede di essere ascoltata e sostenuta. Nessuno può restare in silenzio”.

– Foto Gksd –

(ITALPRESS).

Cronaca

Sinner torna al comando del ranking Atp, Musetti scivola in nona posizione

Pubblicato

3 ore fa

13 Aprile 2026

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – Dopo i festeggiamenti in campo arriva anche la certificazione dell’Atp: grazie al trionfo sul rosso di Montecarlo, Jannik Sinner torna sul trono della classifica mondiale, svalcando il rivale Carlos Alcaraz, appena battuto nella finale del Masters 1000 del Principato. Il fuoriclasse altoatesino supera anche le settimane da leader del ranking di Alcaraz, iniziando la numero 67 contro le 66 dello spagnolo. Essendo usciti i 50 punti dell’ATP 500 di Halle 2025, Sinner ha ora un margine di 110 punti su Alcaraz, che giocherà a Barcellona la prossima settimana mentre Jannik resterà fermo. Alcaraz, finalista l’anno scorso, vincendo il titolo tornerà numero 1. Scivola invece fuori dalla top 5, alla nona posizione, Lorenzo Musetti che non ha confermato la finale raggiunta l’anno scorso. Montecarlo rivoluziona il ranking: il canadese Felix Auger-Aliassime e lo statunitense Ben Shelton salgono due gradini e si attestano, rispettivamente, al quinto e sesto posto, mentre l’australiano Alex De Minaur scivola in settima piazza davanti all’altro americano Taylor Fritz, ottavo. Per quanto riguarda gli altri cinque azzurri nei top 100, sono stabili Flavio Cobolli (16esimo), Luciano Darderi (21esimo) e Lorenzo Sonego (66esimo); guadagna un posto Mattia Bellucci (78esimo), ne perde uno Matteo Berrettini (91esimo). Al comando della classifica Wta c’è sempre Aryna Sabalenka, per la 68esima settimana consecutiva (l’86esima complessiva: lo era stata già dall’11 settembre al 5 novembre 2023): la 27enne di Minsk, regina del “Sunshine Double”, mantiene 2.917 punti di vantaggio sulla kazaka Elena Rybakina, regina dell’Australian Open, seconda, che conferma il “best ranking”. Sul terzo gradino del podio, è stabile la statunitense Coco Gauff. L’azzurra Jasmine Paolini resta in ottava posizione, mentre fa un passo avanti Elisabetta Cocciaretto, che risale al numero 41. Ne fa uno indietro, invece, Lucrezia Stefanini, ora 148esima. Stabile Nuria Brancaccio, 152esima, sempre in zona “best”: la 25enne di Torre del Greco precede la “scalatrice” della settimana in casa Italia, Lisa Pigato, che grazie al suo primo titolo WTA 125 conquistato a Madrid guadagna ben 35 posizioni salendo al 154esimo posto e firmando il primato personale.
– Foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

Cronaca

Mattarella al Papa “Nessuno potrà rimanere indifferente agli appelli per la pace”

Pubblicato

3 ore fa

13 Aprile 2026

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – “Desidero rivolgerLe un sincero ringraziamento per il messaggio che ha voluto indirizzarmi nel momento in cui si accinge a partire per questo lungo viaggio apostolico che La porterà in Algeria, Camerun, Angola e Guinea Equatoriale.
In Africa, il continente con la popolazione più giovane del mondo, il cristianesimo ha radici antiche e profonde, come testimoniano i luoghi di Sant’Agostino, Padre della Chiesa, dai quali il Suo itinerario prenderà avvio”. Così il presidente della Repubblica, Sergio Mattarella, in un messaggio inviato a Papa Leone XIV,
“Il “continente giovane” è protagonista di straordinari cambiamenti e foriero di grandi speranze. Il suo destino è fortemente legato a quello dell’Europa e dell’Italia. Condividiamo la responsabilità di individuare assieme le risposte a tutte le sfide principali del nostro tempo, dalle ripercussioni di guerre e conflitti alla globalizzazione, dalle divisioni settarie alla pressione demografica e migratoria, dall’uso delle risorse naturali alla crisi climatica – sottolinea il capo dello Stato -. La missione della Santità Vostra in Paesi desiderosi di riconciliazione e speranza consentirà di esprimere fiducia e sostegno a quanti – in contesti talvolta molto difficili, anche per le prospettive del dialogo interreligioso – sono impegnati a promuovere i valori del rispetto e della convivenza armoniosa, basi essenziali per costruire un orizzonte di stabilità a beneficio e tutela di tutti”.
“Il forte richiamo alla pace, così urgente in tempi tanto tribolati, al pari dell’invito all’unità e alla fraternità, contribuirà ad alimentare la consapevolezza dell’indispensabile contributo che ogni individuo e ogni collettività sono chiamati a fornire per superare le divisioni e salvaguardare la dignità dell’uomo – spiega Mattarella -. Sono certo che nessuno potrà rimanere indifferente rispetto a questi solenni appelli, rivolti soprattutto alle ultime generazioni, chiamate ad assumere la responsabilità e vivere la gioia del divenire fecondo seme di progresso sociale ed economico per i rispettivi Paesi e comunità. Con tali auspici, Le rinnovo, Santità, i sensi della più profonda stima e personale considerazione”.

– Foto ufficio stampa Quirinale –

(ITALPRESS).