Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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4 anni fa

10 Febbraio 2022

MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

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Cronaca

Lazio-Udinese 3-3: pari spettacolo all’Olimpico

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3 ore fa

27 Aprile 2026

Redazione

ROMA (ITALPRESS) – Pareggio pirotecnico tra Lazio e Udinese nel posticipo della 34esima giornata di Serie A. All’Olimpico finisce 3-3 con cinque gol nel secondo tempo e tante emozioni nel finale. Ehizibue apre le danze al 18′ e Luca Pellegrini pareggia i conti al 50′. Dall’80’ succede di tutto: prima un destro a giro magnifico di Pedro regala il vantaggio ai biancocelesti, poi la doppietta in sette minuti di Atta (86′ e 93′) sembra consegnare i tre punti agli ospiti, ma al 96′ Daniel Maldini firma il 3-3 finale. La squadra di Sarri sale quota 48 punti e aggancia il Bologna all’ottavo posto, mentre i friulani restano 11esimi con 44 punti. Nella prossima giornata la Lazio volerà a Cremona prima delle due sfide contro l’Inter in campionato e Coppa Italia. L’Udinese ospiterà il Torino sabato prossimo. Avvio di match molto equilibrato con qualche strappo da una parte e dall’altra. Noslin prova a creare scompiglio nella retroguardia bianconera, mentre Ekkelenkamp scalda i guantoni di Motta al 13′. Pochi minuti più tardi arriva il vantaggio ospite (17′) con un potente destro di Ehizibue che sorprende un non attentissimo Motta. L’Udinese fa la partita e si rende pericolosa prima con Piotrowski e poi con Zaniolo, praticamente mai fermato dalla difesa della Lazio nel 45 minuti iniziali. In apertura di secondo tempo la Lazio rimette tutto in equilibrio con le palle inattive. Dopo un calcio d’angolo battuto da Taylor il pallone carambola al limite dell’area e finisce nel raggio d’azione di Luca Pellegrini, che con un grande sinistro in contro balzo batte Okoye per l’1-1 al 50′. Nonostante il gol del pareggio e gli ingressi di Pedro e Dele-Bashiru, i padroni di casa non riescono a fare e gioco e lasciano iniziativa all’Udinese. In ripartenza la Lazio sfiora il sorpasso: Isaksen scappa via sulla destra, salta Solet e calcia a giro trovando la risposta in spaccata di Okoye, che devia la conclusione del danese sulla traversa. All’80’ la squadra di Sarri mette la freccia: Basic si avventa su un pallone vagante e serve al limite dell’area Pedro, che con uno splendido destro a giro buca un incolpevole Okoye. Nel momento migliore della Lazio, l’Udinese ritorna in carreggiata: Solet svetta in area su cross di Zaniolo, Motta respinge e in tap in Atta ribadisce in rete per il 2-2 all’86’. Allo scadere arriva la clamorosa contro rimonta degli ospiti: angolo di Zaniolo, pallone che finisce sui piedi di Atta, che calcia a giro dai 15 metri e batte per la terza volta Motta al 93′. All’Olimpico le emozioni non finiscono e l’undici di Sarri riacciuffa l’Udinese con il gol di Maldini al 96′.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

Cronaca

Re Carlo e Camilla ricevuti alla Casa Bianca da Trump e Melania

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3 ore fa

27 Aprile 2026

Redazione

WASHINGTON (STATI UNITI) (ITALPRESS) – Il presidente degli Stati Uniti, Donald Trump, e la First Lady, Melania Trump, hanno accolto sul prato sud della Casa Bianca Re Carlo III e la regina Camilla, in occasione della visita ufficiale della coppia reale a Washington. I quattro si sono intrattenuti per i consueti scatti fotografici e per un breve scambio di convenevoli prima di entrare nella residenza presidenziale per un tè privato.
La visita dei sovrani britannici si inserisce nelle celebrazioni per il 250esimo anniversario dell’indipendenza americana dal Regno Unito e punta a ribadire la solidità dei rapporti tra Washington e Londra, storicamente alleati. L’incontro segue la recente visita di Stato del presidente Trump nel Regno Unito, avvenuta a settembre, durante la quale il leader americano era stato ricevuto con un’accoglienza senza precedenti.
Re Carlo e la regina Camilla sono atterrati poco prima delle 15 (ora locale) presso la Joint Base Andrews, dove sono stati accolti dal capo del protocollo statunitense Monica Crowley e dall’ambasciatore britannico negli Stati Uniti, Christian Turner. In loro onore è stata eseguita una breve cerimonia musicale con l’esecuzione degli inni nazionali di entrambi i Paesi prima del trasferimento verso la Casa Bianca.
Domani Re Carlo interverrà a una seduta congiunta del Congresso, diventando il secondo monarca britannico nella storia a rivolgersi ai parlamentari statunitensi riuniti.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

Cronaca

A Shanghai un cast italo-cinese per celebrare i cento anni della Turandot

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5 ore fa

27 Aprile 2026

Redazione

SHANGHAI (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – Per celebrare il 100esimo anniversario della prima di Turandot, capolavoro senza tempo di Puccini, la Shanghai Opera House ha invitato diversi rinomati artisti italiani a partecipare alla messa in scena di tre rappresentazioni della produzione di Shanghai, a partire dal 24 aprile.

“Turandot funge da legame per lo scambio culturale tra Cina e Italia. Ci auguriamo che la splendida melodia di ‘Fior di gelsominò e la storia d’amore della principessa Turandot rendano più profondo e più dolce il legame tra i nostri due Paesi”, ha affermato Shi Yijie, presidente della Shanghai Opera House.

La produzione di Turandot del 2018 della Shanghai Opera House aveva invitato Renato Palumbo e Roberto Andò, entrambi provenienti dalla patria di Puccini, rispettivamente come direttore e regista. Quella versione riscosse poi grande successo anche quando venne rappresentata alla Dubai Opera House.

Rispetto a molte produzioni internazionali di Turandot, la versione di Shanghai possiede un fascino orientale più distintivo, con magnifiche scenografie oniriche. Da un palazzo in stile cinese sospeso tra le nuvole, ad antiche pitture murali con nastri che fluttuano come le pennellate del celebre pittore Wu Daozi, dalla luna splendente che illumina i millenni a uno studio colmo di libri: ogni scena crea un’immagine orientale raffinata, misteriosa ed elegante.

Questa nuova rappresentazione di Turandot a Shanghai presenta un cast sia cinese sia italiano. Il tenore italiano Ivan Magri affianca il soprano norvegese Ingegjerd Bagoien Moe, mentre il soprano cinese Song Qian affianca il tenore Han Peng, interpretando i ruoli della principessa Turandot e del principe Calaf, ciascuno offrendo interpretazioni distinte. La produzione ha registrato enormi vendite dei biglietti, con il tutto esaurito anche per i posti in piedi.

“Sono spesso stupito che il maestro Puccini, che non visitò mai la Cina, abbia potuto comporre una storia cinese così meravigliosa. Credo che ogni direttore al mondo sogni oggi di eseguire Turandot in Cina”, ha affermato il direttore italiano Daniele Callegari, invitato a partecipare.

Callegari era già stato in Cina due volte, ma questa è la sua prima volta a Shanghai. “Shanghai sembra una città che vive mille anni nel futuro. E’ un intreccio di tradizione e meraviglie moderne, davvero impressionante”, ha affermato stupito.

Il direttore descrive la versione di Shanghai di Turandot come “l’unione degli elementi culturali di due antiche civiltà, ciascuna con millenni di storia alle spalle, che crea naturalmente un piatto delizioso, un incontro tra gusto e brillantezza”.

“Dirigendo quest’opera in Cina, vedo volti ed elementi cinesi sul palco: sembra di entrare in un nuovo mondo. Voglio fare eco all’opera del maestro Puccini ed esclamare: Cina eterna, che grande Paese!”, ha dichiarato Callegari.
(ITALPRESS).
-Foto Xinhua-