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Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

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Cina-Italia, tennistavolo giovanile crea un ponte di amicizia

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KUNMING (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – Una squadra mista giovanile di tennistavolo della Regione Lombardia è arrivata il 10 luglio al Centro di allenamento sportivo di Beijiaochang, a Kunming, capoluogo della provincia sud-occidentale cinese dello Yunnan, dando il via a un ritiro congiunto di tre giorni e ad alcune amichevoli con la squadra provinciale di tennistavolo dello Yunnan.

La delegazione italiana è guidata e allenata da Wang Xuelan, professionista del tennistavolo originaria dello Yunnan. Dopo il ritiro dalla squadra provinciale, Wang ha dedicato anni allo sviluppo della formazione giovanile in questa disciplina in tutta Italia e alla promozione di questo sport nelle comunità locali. Il suo ritorno in patria crea un ponte unico tra i giovani talenti promettenti del tennistavolo della Lombardia e dello Yunnan, consentendo uno scambio tecnico diretto e un apprendimento reciproco tra gli atleti junior italiani e cinesi.

La squadra lombarda è composta da otto giocatori d’èlite di età compresa tra i 14 e i 18 anni, tutti talenti di punta selezionati attraverso prove regionali, con solide basi tecniche ed esperienza agonistica.

Questo programma di tre giorni di allenamenti e partite amichevoli offre benefici concreti agli scambi giovanili tra Italia e Cina. Gli atleti adolescenti hanno l’opportunità di conoscere in prima persona le differenti filosofie di allenamento e gli approcci tattici di due prestigiose tradizioni del tennistavolo. Al di là dello sviluppo atletico, l’evento rappresenta un’importante piattaforma di scambio culturale per i giovani italiani e cinesi.

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I responsabili del Centro di Beijiaochang hanno sottolineato che in futuro la base continuerà a creare diverse piattaforme di scambio sportivo internazionale. Facendo leva sullo sport come legame di soft power, lo Yunnan continuerà a raccontare al mondo le proprie storie di sport, ad ampliare l’apertura negli sport agonistici giovanili e a promuovere uno sviluppo coordinato attraverso costanti scambi tra i popoli di Italia e Cina.
(ITALPRESS).
-Foto Xinhua-

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Med-Or Day, Cavo Dragone “Nato si rafforza, Mediterraneo crocevia strategico”

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ROMA (ITALPRESS) – Il futuro della NATO, il rapporto tra Stati Uniti ed Europa e il ruolo del Mediterraneo sono stati al centro del Med-Or Day 2026, che si è svolto a Roma. L’iniziativa annuale della Med-Or Italian Foundation ha riunito rappresentanti delle istituzioni, delle Forze armate, della diplomazia, delle imprese e del mondo accademico per discutere le principali sfide geopolitiche nel Mediterraneo allargato. “La Nato continua a produrre risultati: gli investimenti crescono e le capacità militari si potenziano. La partecipazione dei partner del Golfo rappresenta un segnale molto forte. Quello che noi vogliamo è che l’Ucraina abbia una struttura tale che non venga invasa dalla Russia. Hanno resistito in maniera straordinaria all’aggressione russa, innovandosi rapidamente e trasformando l’esperienza operativa in nuove capacità, rafforzando la coesione dell’alleanza”, l’intervento dell’ammiraglio Giuseppe Cavo Dragone, presidente del Comitato militare della Nato. Nella sua veste di più alto rappresentante militare dell’Alleanza, ha offerto una lettura delle trasformazioni in corso e delle priorità strategiche per i Paesi alleati.
“Atlantico-Europa-Mediterraneo. Quale futuro per la NATO?” è stato il titolo scelto per l’edizione 2026. Il confronto ha riguardato la sicurezza del Fianco Sud dell’Alleanza, le crisi in Medio Oriente e Nord Africa e il coordinamento tra la difesa europea e il legame transatlantico. “Il Rapporto Transatlantico si sta evolvendo e la capacità delle democrazie di rafforzarsi dopo le crisi è la lezione più importante che abbiamo imparato in 80 anni di Nato. Il Mediterraneo è un crocevia strategico che collega Europa e Asia e in questo spazio convergono le principali sfide alla sicurezza contemporanea: instabilità regionale, competizione geopolitica, terrorismo e immigrazione incontrollata”, ha aggiunto Cavo Dragone, che si è soffermato sull’importanza degli investimenti: “Ogni euro destinato alla difesa è investito in un futuro di pace e sicurezza per i nostri figli e nipoti. Nel mondo la spesa media per sicurezza e difesa è intorno al 5%, non stiamo esagerando ma stiamo recuperando il passo con il mondo in cui viviamo”. La presenza dell’ammiraglio ha confermato il legame tra il Med-Or Day e i temi della sicurezza internazionale. Cavo Dragone aveva già partecipato alla prima edizione dell’evento nel 2021, quando ricopriva l’incarico di Capo di Stato Maggiore della Marina.
“Trascorriamo una vita a proteggere ciò che abbiamo più caro, investendo tempo ed energie, ma dimentichiamo troppo spesso una verità fondamentale: la nostra sicurezza non può essere separata da quella degli altri. Questa è la più importante lezione strategica che la Nato ha insegnato alle nostre democrazie”, la chiosa di Cavo Dragone sulla sicurezza internazionale.
-foto mec/Italpress-
(ITALPRESS).

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Cina, sviluppato il primo dispositivo bionico al mondo per “comprendere i suoni”

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TIANJIN (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – Dei ricercatori cinesi hanno sviluppato il primo dispositivo bionico neurale al mondo che consente al cervello delle persone con deficit uditivi di “comprendere” i suoni, anzichè limitarsi semplicemente a “sentirli”.

Il dispositivo, realizzato da un gruppo di ricerca dell’Università di Nankai, nella municipalità settentrionale cinese di Tianjin, propone un innovativo approccio elettronico di sostituzione e riparazione per la ricostruzione dell’udito, andando oltre i tradizionali impianti cocleari.

“Attualmente gli impianti cocleari risolvono soltanto il problema del ‘sentirè. Tuttavia, a causa del loro meccanismo fisso basato su impulsi temporizzati e del numero limitato di elettrodi, restano ancora molto lontani dal sistema uditivo naturale in termini di risoluzione temporale e riconoscimento del parlato in ambienti acustici complessi”, ha spiegato Xu Wentao, responsabile della ricerca presso il College of Electronic and Optical Engineering, in un comunicato stampa diffuso lunedì dall’università.

“Il nostro obiettivo non è soltanto fare in modo che il sistema ‘sentà, ma consentirgli di ‘comprenderè realmente, ovvero di selezionare, elaborare e trasmettere informazioni uditive utili proprio come farebbe un nervo naturale”, ha aggiunto. Secondo Xu, il nuovo dispositivo rappresenta un passo fondamentale nel recupero uditivo, segnando il passaggio dal “recupero della percezione” al “ripristino della funzione”.

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Lo studio, intitolato “Un’interfaccia neuromorfica artificiale per il recupero delle funzioni uditive”, è stato pubblicato online il primo luglio sulla rivista “Nature Materials”.

L’udito non dipende soltanto dalle orecchie, ma anche dal nervo uditivo, che agisce come una sorta di “autostrada” per trasmettere al cervello i segnali sonori. Secondo la ricerca, l’ipoacusia neurosensoriale, una forma di sordità causata dal danneggiamento di questo collegamento, interessa circa il 3% della popolazione mondiale.

I tradizionali impianti cocleari possono convertire i suoni in segnali elettrici, ma continuano a dipendere dalla parte ancora funzionante del nervo uditivo del paziente per completare “l’ultimo tratto” della trasmissione.

Quando il nervo uditivo è gravemente compromesso o assente, “anche gli impianti cocleari più avanzati diventano inefficaci”, ha osservato Xu, sottolineando che proprio questa difficoltà di lunga data potrebbe essere superata grazie alla scoperta del suo gruppo.

Il nuovo dispositivo, descritto come un’”interfaccia neuromorfica” capace di imitare i naturali processi di codifica dei nervi uditivi biologici, integra l’acquisizione dei suoni, la codifica neurale, l’elaborazione semantica e la produzione di segnali bioelettrici in un circuito neurale artificiale completo.

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Il sistema non si limita a rilevare i suoni, ma li filtra, li analizza e li codifica in maniera simile al sistema uditivo naturale, prima di trasmettere al cervello informazioni dotate di significato, ha spiegato il gruppo di ricerca.

“In futuro continueremo le nostre ricerche sulla riparazione neurale e sull’intelligenza bionica, impegnandoci per portare le nostre tecnologie fondamentali dal laboratorio all’impiego clinico e al mercato”, ha dichiarato Xu.

“Ci auguriamo di ottenere ulteriori progressi nel campo delle neuroprotesi, dell’assistenza sanitaria intelligente, delle interfacce cervello-computer e dell’intelligenza incarnata”, ha concluso.
(ITALPRESS).
-Foto Xinhua-

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