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Cronaca

SMA, arriva in Italia il primo farmaco per il trattamento a domicilio

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MONZA (ITALPRESS) – Roche lancia in Italia un nuovo trattamento efficace sulle tipologie più diffuse di Atrofia Muscolare Spinale – SMA (tipo 1, tipo 2 e tipo 3). L’AIFA ha infatti approvato l’immissione in commercio e rimborsabilità di risdiplam, soluzione innovativa per il trattamento a domicilio di pazienti con SMA studiata su un campione di popolazione ampio ed eterogeneo sia per età sia per caratteristiche di patologia che si è dimostrata efficace in tutti i target pazienti studiati.
La SMA è causata dall’assenza o alterazione del gene SMN1, che comporta una quantità insufficiente di proteina funzionale del motoneurone di sopravvivenza (SMN). La proteina SMN è fondamentale per la sopravvivenza e il funzionamento dei neuroni coinvolti nella contrazione muscolare. La degenerazione dei motoneuroni induce ad atrofia muscolare ed infine a paralisi.
“Risdiplam è una piccola molecola che permette di ripristinare la produzione della proteina SMN funzionale, riducendo così i sintomi della malattia e rallentandone la progressione – spiega il professore Eugenio Mercuri, Direttore Neuropsichiatria infantile Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli I.R.C.C.S. Università Cattolica Roma. L’efficacia e la sicurezza di questa nuova opzione terapeutica sono comprovate dal vasto programma di studi clinici che ha coinvolto una popolazione di pazienti molto ampia sia per età sia per caratteristiche di patologia. Tra questi le due sperimentazioni registrative Firefish e Sunfish, e gli studi Jewelfish, nei pazienti che hanno ricevuto una precedente terapia, e Rainbowfish, nei pazienti presintomatici”.
Già disponibile nel nostro Paese dal 2020 grazie al programma di uso compassionevole per i pazienti con SMA di tipo 1 e di tipo 2, il via libera di AIFA in Italia alla rimborsabilità di risdiplam segna una svolta importante nel panorama delle malattie rare e nella gestione della patologia, che per la prima volta può essere trattata direttamente a domicilio, in un momento storico in cui a causa della pandemia da Covid-19 si vuole ridurre al minimo l’accesso in ospedale per le persone più fragili favorendo percorsi terapeutici che possano essere gestiti in autonomia dal paziente e dal suo caregiver. La somministrazione del farmaco, uno sciroppo al gusto di fragola, è giornaliera e avviene per via orale, permettendo così l’accesso al trattamento anche a pazienti con situazioni cliniche più complicate.
“L’arrivo di una nuova terapia è sempre una grande gioia per la nostra comunità – commenta Anita Pallara, Presidente di Famiglie SMA -. La prima somministrazione orale segna un altro, epocale, passo in avanti. Risdisplam è un’arma importante per contrastare la patologia, grazie alla quale raggiungeremo un numero sempre maggiore di persone. Ringraziamo le autorità e l’azienda per l’impegno e la dedizione con cui hanno reso concreta questa nuova opportunità nel più breve tempo possibile. Siamo consapevoli che sia una nuova sfida, pronti nell’affrontarla”.
L’incidenza complessiva di tutte le forme di SMA è stimata essere di 1 su 7/10 mila nati vivi. La prevalenza delle forme di SMA tipo 2 e 3 è stimata essere compresa tra 40 casi/milione di bambini e 12 casi/milione nella popolazione generale. Ad oggi, oltre 4500 pazienti nel mondo hanno potuto avere accesso ad una terapia con risdiplam. In Italia l’85% dei centri che si occupano della presa in carico dei pazienti SMA ha già potuto utilizzare il trattamento con risdiplam. Dei 1300 pazienti con Atrofia Muscolare Spinale stimati nel nostro Paese, più di 300 sono stati già trattati con risdiplam all’interno degli studi clinici, dei programmi di uso compassionevole, e grazie ad un programma di accesso anticipato. La tollerabilità del trattamento è risultata molto positiva, infatti non ci sono state negli studi clinici situazioni di interruzione del trattamento per motivi di sicurezza.
“Risdiplam rappresenta la prima terapia domiciliare per l’Atrofia Muscolare Spinale di comprovata efficacia che costituisce una potenziale trasformazione nella modalità di trattamento di una vasta popolazione di persone che convivono con la SMA. Evitando la necessità di una somministrazione in ambiente ospedaliero, oltre a facilitare la vita dei pazienti e dei loro caregiver, risdiplam può favorire l’aderenza al protocollo terapeutico – spiega il dottor Riccardo Masson, Dirigente Medico, Neuropsichiatria infantile, Neurologia dello sviluppo Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta -. Per supportare la gestione domiciliare del farmaco anche i medici avranno a disposizione un pacchetto di servizi volti ad agevolare il monitoraggio e l’andamento del percorso di cura”.
Il pacchetto di servizi prevede che i pazienti ricevano, oltre all’home delivery di risdiplam, una borsa refrigerata utile a mantenere la catena del freddo del farmaco fino alla consegna a casa e una bilancia per pazienti sotto i 20 kg affinchè possano pesarsi direttamente a casa e facilitare il clinico nel monitorare eventuali aggiustamenti della dose, che è dipendente dal peso per i pazienti sotto i 20 kg.
L’innovazione di questo pacchetto riguarda anche il monitoraggio del paziente da parte del clinico, che grazie a un’app può controllare e gestire tutti gli aspetti della terapia a distanza, monitorando l’aderenza giornaliera e altri elementi che possono avere un impatto sul profilo del farmaco.
“La ricerca di soluzioni terapeutiche e servizi innovativi in grado di rispondere ai bisogni dei pazienti e di chi gli sta vicino è nel DNA di Roche, e risdiplam è uno dei frutti di questo impegno costante – conclude Anna Maria Porrini, Direttore Medico Roche Italia -. A risdiplam sono stati riconosciuti prestigiosi premi, tra i quali in Italia il premio per l’innovazione Prix Galien 2021 per la categoria ‘farmaci orfanì. Siamo davvero orgogliosi di poter rendere disponibile in Italia il primo trattamento a domicilio per le tipologie più diffuse di SMA, fornendo una nuova soluzione terapeutica per le persone che convivono quotidianamente con questa patologia”.
(ITALPRESS).

Cronaca

Il Milan batte 2-0 il Venezia nel ricordo di Franco Baresi

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MILANO (ITALPRESS) – Un San Siro unito nel commovente ricordo di Franco Baresi festeggia la vittoria del Milan sul Venezia per 2-0. Sono il tanto atteso Goncalo Ramos e un autogol di Halhal a mettere il sigillo sulla seconda vittoria in campionato dei rossoneri. Il fischio d’inizio è stato quindi anticipato dall’omaggio all’indimenticabile capitano, con una gigantografia della maglia numero 6 al centro del campo, gli striscioni e i cori della Curva Sud e di tutto lo stadio. La prima grande occasione del match capita sui piedi di Ramos al 12′, ma il portoghese spara addosso a Stankovic vanificando una precisa verticalizzazione di Chukwueze.
Gli ospiti sfiorano il vantaggio al 24′, quando Pavlovic ferma in scivolata una conclusione a botta sicura di Yeboah a pochi passi da Maignan. Nove minuti dopo, Stankovic sbarra nuovamente la strada a Ramos con una parata in tuffo su un destro da buona posizione dell’avversario. L’ex attaccante del Psg sbaglia ancora al 36′, quando non sfrutta un cross a rientrare dalla destra di Chukwueze lisciando un pallone a pochi metri da Stankovic. Si va al riposo sullo 0-0.
Nella ripresa partono forte i veneti, con Hainaut che riceve un cross dalla sinistra e ci prova con un esterno destro che esce di poco. Al 10′ sono invece i sette volte campioni d’Europa a sfiorare il vantaggio, quando Musah centra in pieno la traversa dopo una mischia nata da un piazzato di Modric. Al quarto d’ora, Ramos incorna alto un cross pennellato dal neo entrato Saelemaekers dalla fascia mancina. Dopo tante occasioni mancate, è proprio l’attaccante lusitano a sbloccare il risultato al 24′. Bella-Kotchap svirgola e libera sulla sinistra Saelemaekers, il quale si accentra e imbuca in area per Ramos, che infila Stankovic con un diagonale mancino. Per il numero 9 è il primo gol in carriera con la nuova maglia. Il raddoppio arriva all’89’. La squadra di Stroppa si getta in avanti e Saelemaekers trova un varco lanciando centralmente in campo aperto Jashari, che a tu per tu con Stankovic si fa ipnotizzare dal portiere ma il pallone, dopo un rocambolesco rimpallo su Halhal, termina in fondo al sacco. E’ il 2-0 che chiude definitivamente i conti. Il Milan festeggia così il momentaneo primo posto in classifica a punteggio pieno dopo due giornate.
– foto Ipa Agency –
(ITALPRESS).

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Cina, la Banca centrale rafforza il sostegno alle aree colpite dalla frana

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PECHINO (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – La banca centrale cinese ha aumentato di 5 miliardi di yuan (circa 737 milioni di dollari) la propria quota di rifinanziamento destinata all’agricoltura e alle piccole imprese nella regione autonoma dello Xizang, nel sud-ovest della Cina, per sostenere le operazioni di soccorso e ricostruzione dopo il disastro, ha dichiarato ieri la Banca popolare cinese (PBOC).

La misura mira a orientare e incoraggiare le istituzioni finanziarie a rafforzare il sostegno creditizio a favore delle entità di mercato nelle aree colpite, dopo che una colata di fango ha causato numerose vittime lungo il confine tra Cina e Nepal, secondo la banca centrale.

Il rifinanziamento è uno strumento di politica monetaria attraverso il quale la banca centrale fornisce fondi a basso costo alle istituzioni finanziarie per incoraggiare l’erogazione di prestiti a settori specifici.

Una colata di fango ha investito mercoledì mattina il valico di Gyirong, nell’omonima contea dello Xizang. Alle 8:00 di ieri mattina, tre persone risultavano decedute e altre 558 disperse.

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La banca centrale ha dichiarato che solleciterà la propria filiale regionale dello Xizang a utilizzare in modo efficace la quota aggiuntiva di rifinanziamento e a orientare le istituzioni finanziarie affinchè rispondano attivamente alle esigenze di finanziamento nelle aree colpite.

Anche il settore assicurativo cinese si è attivato rapidamente per fornire servizi relativi alle richieste di risarcimento e sostegno finanziario in seguito al disastro. I principali assicuratori, tra cui PICC e Ping An P&C, hanno attivato meccanismi di risposta alle emergenze, inviando squadre nelle aree colpite e aprendo canali rapidi per la gestione delle richieste di risarcimento.

Una prima squadra composta da 141 soccorritori è arrivata ieri mattina al valico di confine di Gyirong, colpito dalla colata di fango.
(ITALPRESS).
-Foto Xinhua-

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Pentathlon, Micheli riparte dai Mondiali a Guiyang verso il sogno olimpico

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GUIYANG (CINA) (XINHUA/ITALPRESS) – I Mondiali 2026 di pentathlon moderno, attualmente in corso, hanno richiamato oltre 500 atleti provenienti da più di 50 Paesi e regioni a Guiyang, nella provincia del Guizhou. Tra loro c’è il 24enne italiano Giorgio Micheli, tornato alle competizioni dopo un lungo periodo di pausa per infortunio e che gareggia in Cina per la prima volta.

Dopo aver iniziato la carriera professionale nel 2018, Micheli considera il torneo un importante banco di prova per il suo ritorno, mentre insegue il sogno olimpico.

E’ diventato professionista a 16 anni e ci si aspettava che si imponesse subito sulla scena internazionale. Tuttavia, i ripetuti infortuni degli ultimi tre anni ne hanno più volte interrotto i progressi e lo hanno tenuto lontano dalle competizioni. “In passato ho subito molti infortuni e questa è la mia prima stagione da senior davvero completa”, ha dichiarato Micheli in un’intervista rilasciata ieri.

Per gli atleti che rientrano da un infortunio, l’impegnativo calendario agonistico del pentathlon moderno rappresenta una sfida importante. Le gare di staffetta maschile, femminile e mista si disputano parallelamente alle competizioni individuali, articolate in turni di qualificazione, semifinali e finali. Gareggiare ripetutamente ad alta intensità nell’arco di una settimana richiede notevoli riserve fisiche e la capacità di mantenere la condizione agonistica.

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“Mi sono appena ripreso dall’infortunio e non sono ancora sufficientemente in forma per affrontare gare consecutive. Tuttavia, devo competere una volta dopo l’altra per permettere al mio corpo di riadattarsi a confronti ad alta intensità”, ha affermato Micheli.

Anche le condizioni di Guiyang hanno rappresentato un’ulteriore sfida. Il luogo di gara è stato caratterizzato da caldo e umidità, mentre il percorso sull’erba è tortuoso.

I rapidi cambiamenti delle condizioni meteorologiche hanno contribuito all’andamento altalenante dei risultati. Micheli ha partecipato alle staffette maschile e mista, chiudendo al nono posto la prova maschile. Pur non essendo salito sul podio, ha offerto una valutazione misurata della propria prestazione, indicando la corsa a ostacoli come un punto di forza e giudicando solida la prova di corsa, pur riconoscendo la necessità di migliorare nel tiro.

Gareggiare con i migliori atleti provenienti da tutto il mondo ha inoltre permesso a Micheli di farsi un’idea più chiara del livello richiesto sulla scena internazionale. “Il livello di questi Mondiali è estremamente alto, soprattutto nelle gare di staffetta. E’ facile immaginare che gli avversari saranno ancora più forti nelle competizioni individuali”, ha osservato.

Dopo i Mondiali, Micheli prevede di iniziare in Italia un nuovo ciclo di allenamenti, con obiettivi di miglioramento ben definiti.

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Per Micheli, il pentathlon moderno è da tempo molto più di un semplice sport. “E’ il mio lavoro, la mia passione e il mio sogno”, ha dichiarato con emozione.
(ITALPRESS).
-Foto Xinhua-

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